Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
298015	Medicamento - trofinetide	Não favorável	Finalizada em 07/01/2025 13:44:33	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

NT 298015

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

laudo médico.

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

trofinetide solução oral 200 mg/ml, 1 frasco tomar 30 ml de 12/12 horas.

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O medicamento está inserido no SUS? *

O medicamento está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p style="text-align: justify;">&nbsp;tratamento farmacol&oacute;gico sintom&aacute;tico, em especial para crises convulsivas, al&eacute;m de tratamento de suporte, a exemplo da fisioterapia, fonoaudiologia e nutri&ccedil;&atilde;o.</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">Acredita-se que um dos mecanismos pelos quais a s&iacute;ndrome de Rett comprometa a fun&ccedil;&atilde;o neuronal seja mediado pela presen&ccedil;a diminu&iacute;da do fator de crescimento semelhante &agrave; insulina 1 (IGF1) no c&eacute;rebro. O IGF-1 &eacute; uma prote&iacute;na do organismo importante para o desenvolvimento e funcionamento do sistema nervoso. O trofinetide, por sua vez, &eacute; um an&aacute;logo sint&eacute;tico da IGF1 que pretende aumentar os n&iacute;veis de IGF1 no c&eacute;rebro a ponto de restabelecer a comunica&ccedil;&atilde;o neuronal, atenuando os sintomas caracter&iacute;sticos da condi&ccedil;&atilde;o (8).</p>

<p style="text-align: justify;">Por tratar-se de uma tecnologia nova, que pretende o tratamento de uma condi&ccedil;&atilde;o que, at&eacute; ent&atilde;o, n&atilde;o dispunha de tratamento farmacol&oacute;gico espec&iacute;fico, as evid&ecirc;ncias cient&iacute;ficas acerca da sua efetividade e seguran&ccedil;a s&atilde;o escassas e provenientes de estudos de fase II, que avaliaram a seguran&ccedil;a e tolerabilidade da trofetinida em pacientes adultos e pedi&aacute;tricos no tratamento da s&iacute;ndrome de Rett (9,10); e de um ensaio cl&iacute;nico de fase III, pivotal, denominado LAVENDER, publicado em junho de 2023, que avaliou a efic&aacute;cia do tratamento com trofinetide, apresentado em detalhes abaixo (11,12).</p>

<p style="text-align: justify;">O LAVENDER foi um ensaio cl&iacute;nico de fase III, multic&ecirc;ntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo. A popula&ccedil;&atilde;o do estudo (n=187) foi formada por mulheres de 5 a 20 anos de idade com diagn&oacute;stico geneticamente confirmado de s&iacute;ndrome de Rett, h&aacute; pelo menos 6 meses est&aacute;veis (sem perda ou degrada&ccedil;&atilde;o na deambula&ccedil;&atilde;o, fun&ccedil;&atilde;o manual, fala ou comunica&ccedil;&atilde;o n&atilde;o-verbal ou habilidades cognitivas) e com pontua&ccedil;&atilde;o maior do que 4 na escala de impress&atilde;o cl&iacute;nica global de melhora, CGI-S (do ingl&ecirc;s, Clinical Global Impression Scale-Severity) ou entre 10 e 36 na escala de severidade cl&iacute;nica CSS (do ingl&ecirc;s, Clinical Severity Scale). Essas foram randomizadas 1:1 para receber trofinetide ou placebo. O tempo de seguimento foi de 12 semanas (12).&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">Os desfechos prim&aacute;rios foram a mudan&ccedil;a da linha de base para a semana 12 na pontua&ccedil;&atilde;o total do RSBQ (do ingl&ecirc;s, Rett Syndrome Behaviour Questionnaire) e a pontua&ccedil;&atilde;o da escala CGI-I. Observou-se mudan&ccedil;a da m&eacute;dia dos m&iacute;nimos quadrados de -4,9 pontos no escore RSBQ para o grupo que recebeu trofinetide versus altera&ccedil;&atilde;o de -1,7 naqueles que receberam placebo; a diferen&ccedil;a entre os grupos foi estatisticamente significante (P = 0,0175; tamanho do efeito d de Cohen de 0,37). Da mesma forma, quando considerado o CGI-S, a diferen&ccedil;a m&eacute;dia foi de 3,5 para o grupo tratado versus 3,8 no grupo placebo, mais uma vez com signific&acirc;ncia estat&iacute;stica (P = 0,0030; tamanho do efeito d de Cohen de&nbsp; 0,47) (12).</p>

<p style="text-align: justify;">Apesar da signific&acirc;ncia estat&iacute;stica apontada pelo estudo LAVENDER, cabe discutir a relev&acirc;ncia cl&iacute;nica de tais achados. Embora amplamente utilizados para aferir desfecho nos ensaios cl&iacute;nicos da s&iacute;ndrome de Rett, ambos RSBQ e CGI-S carecem de valida&ccedil;&atilde;o para este fim (15). O RSBQ, por exemplo, foi desenvolvido como uma ferramenta de diagn&oacute;stico para diferenciar clinicamente mulheres com s&iacute;ndrome de Rett daquelas com outras defici&ecirc;ncias intelectuais graves (16). Tal ponto &eacute; importante, visto que por n&atilde;o serem validados para este fim, tampouco &eacute; conhecida sua rela&ccedil;&atilde;o com a relev&acirc;ncia cl&iacute;nica. Em outras palavras, ainda n&atilde;o se sabe qual &eacute; a m&iacute;nima diferen&ccedil;a necess&aacute;ria (em quantidade de pontos) capaz de representar uma melhora clinicamente relevante (percebida pelos pacientes em termos de sinais e/ou sintomas). Sendo assim, n&atilde;o &eacute; poss&iacute;vel afirmar que tais diferen&ccedil;as demonstradas pelo estudo supracitado, nos escores RSBQ ou CGI-S, representem qualquer melhora que seja relevante a ponto de provocar altera&ccedil;&otilde;es cl&iacute;nicas, isto &eacute;, nos sinais e sintomas da condi&ccedil;&atilde;o.</p>

<p style="text-align: justify;">Por fim, cabe discutir o perfil de seguran&ccedil;a da trofinetide. Das 187 mulheres inclu&iacute;das no estudo (93 para receber trofinetide e 94 para placebo), 155 (82,9%) conclu&iacute;ram o seguimento de 12 semanas. O principal motivo, respons&aacute;vel por 70% dos casos de descontinua&ccedil;&atilde;o, foi a intoler&acirc;ncia aos eventos adversos. O evento adverso mais comum foi diarreia (80,6% para trofinetide versus 19,1% para placebo), de gravidade leve a moderada (12). Tal evento &eacute; de preocupa&ccedil;&atilde;o, uma vez que implica na perda de peso e risco de desnutri&ccedil;&atilde;o em pacientes pedi&aacute;tricos. Contudo, trata-se de evento monitor&aacute;vel e trat&aacute;vel.</p>

<table>
	<tbody>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;"><strong>Item</strong></p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;"><strong>Descri&ccedil;&atilde;o</strong></p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;"><strong>Quantidade</strong></p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;"><strong>Valor Unit&aacute;rio*</strong></p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;"><strong>Valor Anual&nbsp;</strong></p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">trofinetide</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Solu&ccedil;&atilde;o oral 200mg/mL em frasco de 450mL.&nbsp;</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">48</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">265.250,701</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 12.732.033,60</p>
			</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

<p style="text-align: justify;">*Valores informados pela parte autora, juntados ao processo, fornecidos pela LH COMERCIO DE MEDICAMENTOS LTDA. Or&ccedil;amento emitido em 19 de fevereiro de 2024 (Evento 1, ANEXO7, P&aacute;gina 1).</p>

<p style="text-align: justify;">A trofinetide &eacute; comercializada pela Acadia Pharmaceuticals Inc. Trata-se de uma tecnologia nova no mercado, at&eacute; o momento aprovada apenas pela ag&ecirc;ncia reguladora americana (FDA - Food and Drug Administration), em mar&ccedil;o de 2023. Sua aprova&ccedil;&atilde;o foi concedida sob regime de avalia&ccedil;&atilde;o acelerada, visto sua aplica&ccedil;&atilde;o no tratamento de uma condi&ccedil;&atilde;o pedi&aacute;trica rara e ins&iacute;gnia de medicamento &oacute;rf&atilde;o, ou seja, trata-se da &uacute;nica alternativa farmacol&oacute;gica cuja indica&ccedil;&atilde;o de uso seja o tratamento da s&iacute;ndrome de Rett. No relat&oacute;rio emitido pelo FDA cita-se preocupa&ccedil;&atilde;o com a relev&acirc;ncia cl&iacute;nica dos achados; tamb&eacute;m &eacute; descrito que, em din&acirc;mica que consultou os pacientes e seus cuidadores com o intuito de entender quais seriam os desfechos significativos na sua percep&ccedil;&atilde;o, esses expressaram necessidade terap&ecirc;utica ainda n&atilde;o atendida, qual seja: melhorar a comunica&ccedil;&atilde;o e o uso das m&atilde;os, desfechos cl&iacute;nicos ainda n&atilde;o atendidos pelas terapias dispon&iacute;veis, incluindo a trofinetide. Enquanto conclus&atilde;o, a despeito de tais apontamentos, o FDA considerou que a s&iacute;ndrome de Rett &eacute; uma condi&ccedil;&atilde;o rara, grave e com risco de vida, al&eacute;m de n&atilde;o dispor de nenhuma alternativa terap&ecirc;utica direta para o seu tratamento, justificando a aplica&ccedil;&atilde;o de flexibilidade regulat&oacute;ria para recomendar a aprova&ccedil;&atilde;o da tecnologia junto ao &oacute;rg&atilde;o (17).</p>

<p style="text-align: justify;">Por se tratar de uma tecnologia n&atilde;o registrada na Ag&ecirc;ncia Nacional de Vigil&acirc;ncia Sanit&aacute;ria (ANVISA), a trofinetide n&atilde;o pode ser comercializada no Brasil. Assim, o acesso &agrave; tecnologia se d&aacute; via importa&ccedil;&atilde;o do produto, nos termos da Resolu&ccedil;&atilde;o RDC n&deg; 262, de 2019. De acordo com o or&ccedil;amento anexado ao processo pela parte autora, o pre&ccedil;o de importa&ccedil;&atilde;o de uma unidade do produto foi calculado em R$ 265.250,70. Para um ano de tratamento ser&atilde;o necess&aacute;rios, no m&iacute;nimo, 48 frascos da tecnologia, levando a um custo total calculado de R$ 12.732.033,60.</p>

<p style="text-align: justify;">Os valores aqui apresentados s&atilde;o aproximados e podem sofrer varia&ccedil;&atilde;o tanto pela quantidade or&ccedil;ada quanto pelas varia&ccedil;&otilde;es de c&acirc;mbio, ou mesmo pela flutua&ccedil;&atilde;o do pre&ccedil;o de venda do produto no pa&iacute;s de origem do mesmo.</p>

<p style="text-align: justify;">N&atilde;o foram encontradas an&aacute;lises de custo efetividade para o cen&aacute;rio brasileiro ou internacional.</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">melhora nos escores RSBQ e CGI-S quando comparado ao placebo, com relev&acirc;ncia cl&iacute;nica desconhecida.</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align: justify;">A parte autora &eacute; acometida por uma doen&ccedil;a rara, gen&eacute;tica e para a qual n&atilde;o existe nenhum outro tratamento espec&iacute;fico, restando apenas medidas de suporte. Contudo, a &uacute;nica alternativa recentemente aprovada pelo FDA, e pleiteada em processo, carece de evid&ecirc;ncias robustas para que se possa inferir sobre sua efic&aacute;cia e seguran&ccedil;a. Ademais, é importante salientar que se trata de um medicamento que não está aprovado pela ANVISA, de maneira que seus potenciais riscos não foram avaliados pelo nosso órgão regulador.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">Por fim, o custo anual do tratamento com trofinetide est&aacute; estimado em, aproximadamente, 12 milh&otilde;es de reais. Ressaltamos a imprescindibilidade da considera&ccedil;&atilde;o dessa quest&atilde;o, sob risco de inadvertidamente prover atendimento privilegiado, e cuja destina&ccedil;&atilde;o inadequada pode acarretar preju&iacute;zos &agrave; toda popula&ccedil;&atilde;o assistida pelo SUS.</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<ol>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Trappe R, Laccone F, Cobilanschi J, Meins M, Huppke P, Hanefeld F, Engel W. MECP2 mutations in sporadic cases of Rett syndrome are almost exclusively of paternal origin. Am J Hum Genet. 2001 May;68(5):1093-101. doi: 10.1086/320109. Epub 2001 Apr 17. PMID: 11309679; PMCID: PMC1226090.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Banerjee A, Miller MT, Li K, Sur M, Kaufmann WE. Towards a better diagnosis and treatment of Rett syndrome: a model synaptic disorder. Brain. 2019 Feb 1;142(2):239-248. doi: 10.1093/brain/awy323. PMID: 30649225; PMCID: PMC6933507.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;"><a href="http://paperpile.com/b/ZvMngA/4SgH">Schultz RJ. Rett syndrome: Genetics, clinical features, and diagnosis. In: Patterson MC, Dashe JF, editors. UpToDate. Waltham, MA: UpToDate; 2019.</a></p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">NHS England. Rett syndrome. 2019. Dispon&iacute;vel em: https://www.nhs.uk/conditions/rettsyndrome/</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Patient Platform Limited. Rett Syndrome. 2014. Dispon&iacute;vel em: https://patient.info/doctor/rettsyndrome#:~:text=The%20annual%20death%20rate%20in,period%20of%20some%2030%20years.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;"><a href="http://paperpile.com/b/ZvMngA/Ud7T">Rebecca J Schultz, PhD, RN, CPNPDaniel G Glaze. Rett syndrome: Treatment and prognosis. In: UpToDate. UpToDate; 2019.</a></p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;"><a href="http://paperpile.com/b/ZvMngA/sbKx">Wilfong A. Seizures and epilepsy in children: Refractory seizures and prognosis. In: Nordli DR, Dashe JF, editors. UpToDate. Waltham, MA: UpToDate; 2020.</a></p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">European Medicines Agency (EMA). Public summary of opinion on orphan designation: Glycyl-L2-methylprolyl-L-glutamic acid for the treatment of Rett syndrome. 2015. Dispon&iacute;vel em: <a href="https://www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-designation/eu/3/15/1534-publicsummary-opinion-orphan-designation-glycyl-l-2-methylprolyl-l-glutamic-acidtreatment_en.pdf">https://www.ema.europa.eu/en/documents/orphan-designation/eu/3/15/1534-publicsummary-opinion-orphan-designation-glycyl-l-2-methylprolyl-l-glutamic-acidtreatment_en.pdf</a></p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Glaze DG, Neul JL, Percy A, Feyma T, Beisang A, Yaroshinsky A, Stoms G, Zuchero D, Horrigan J, Glass L, Jones NE. A Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Clinical Study of Trofinetide in the Treatment of Rett Syndrome. Pediatr Neurol. 2017 Nov;76:37-46. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2017.07.002. Epub 2017 Jul 8. PMID: 28964591.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Glaze DG, Neul JL, Kaufmann WE, Berry-Kravis E, Condon S, Stoms G, Oosterholt S, Della Pasqua O, Glass L, Jones NE, Percy AK; Rett 002 Study Group. Double-blind, randomized, placebo-controlled study of trofinetide in pediatric Rett syndrome. Neurology. 2019 Apr 16;92(16):e1912-e1925. doi: 10.1212/WNL.0000000000007316. Epub 2019 Mar 27. PMID: 30918097; PMCID: PMC6550498.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Neul JL, Percy AK, Benke TA, Berry-Kravis EM, Glaze DG, Peters SU, Jones NE, Youakim JM. Design and outcome measures of LAVENDER, a phase 3 study of trofinetide for Rett syndrome. Contemp Clin Trials. 2022 Mar;114:106704. doi: 10.1016/j.cct.2022.106704. Epub 2022 Feb 8. PMID: 35149233.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Neul JL, Percy AK, Benke TA, Berry-Kravis EM, Glaze DG, Marsh ED, Lin T, Stankovic S, Bishop KM, Youakim JM. Trofinetide for the treatment of Rett syndrome: a randomized phase 3 study. Nat Med. 2023 Jun;29(6):1468-1475. doi: 10.1038/s41591-023-02398-1. Epub 2023 Jun 8. PMID: 37291210; PMCID: PMC10287558.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Neul JL, Glaze DG, Percy AK, Feyma T, Beisang A, Dinh T, Suter B, Anagnostou E, Snape M, Horrigan J, Jones NE. Improving Treatment Trial Outcomes for Rett Syndrome: The Development of Rett-specific Anchors for the Clinical Global Impression Scale. J Child Neurol. 2015 Nov;30(13):1743-8. doi: 10.1177/0883073815579707. Epub 2015 Apr 20. PMID: 25895911; PMCID: PMC4610825.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Mount RH, Charman T, Hastings RP, Reilly S, Cass H. The Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ): refining the behavioural phenotype of Rett syndrome. J Child Psychol Psychiatry. 2002 Nov;43(8):1099-110. doi: 10.1111/1469-7610.00236. PMID: 12455930.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Leonard H, Gold W, Samaco R, Sahin M, Benke T, Downs J. Improving clinical trial readiness to accelerate development of new therapeutics for Rett syndrome. Orphanet J Rare Dis. 2022 Mar 4;17(1):108. doi: 10.1186/s13023-022-02240-w. PMID: 35246185; PMCID: PMC8894842.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Mount RH, Charman T, Hastings RP, Reilly S, Cass H. The Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ): refining the behavioural phenotype of Rett syndrome. J Child Psychol Psychiatry. 2002 Nov;43(8):1099-110. doi: 10.1111/1469-7610.00236. PMID: 12455930.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">United States Government. Food and Drug Administration (FDA). DN1 Review of Clinical Data NDA 217026. Reference ID 5139552. Dispon&iacute;vel em: https://www.fda.gov/media/168490</p>
	</li>
</ol>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p style="text-align: justify;">Conforme consta em laudo de m&eacute;dica neurologista infantil (Evento 1, ATESTMED6, P&aacute;gina 1), a parte autora apresenta diagn&oacute;stico de S&iacute;ndrome de Rett. Em laudo de fevereiro de 2023, refor&ccedil;a-se o diagn&oacute;stico (Evento 1, ATESTMED6, P&aacute;gina 2). Coloca-se que a parte apresenta importante atraso no desenvolvimento psicomotor e epilepsia de dif&iacute;cil controle. Foi-lhe, ent&atilde;o, prescrito o uso de trofinetide, medicamento pleiteado em processo.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">A s&iacute;ndrome de Rett &eacute; uma doen&ccedil;a rara tipicamente causada por uma muta&ccedil;&atilde;o gen&eacute;tica no gene MECP2 (do ingl&ecirc;s &ldquo;Methyl-CpG-binding protein 2&rdquo;). Os genes mutados s&atilde;o, na maioria dos casos, relacionados ao cromossomo X herdado do genitor paterno, motivo pelo qual existe maior preval&ecirc;ncia desta condi&ccedil;&atilde;o entre as mulheres (1). Tal muta&ccedil;&atilde;o leva &agrave; produ&ccedil;&atilde;o at&iacute;pica de uma prote&iacute;na de mesmo nome: MeCP2. A prote&iacute;na MeCP2 produzida pelo gene mutado tem seu funcionamento prejudicado, o que significa, em termos pr&aacute;ticos, que h&aacute; comprometimento da comunica&ccedil;&atilde;o neuronal, levando ao atraso do desenvolvimento neuropsicomotor, com comprometimento do t&ocirc;nus, marcha e linguagem, bem como crises epil&eacute;pticas (convulsivas) (2,3).&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">Trata-se de um dist&uacute;rbio neurol&oacute;gico debilitante que se manifesta ap&oacute;s desenvolvimento aparentemente normal nos primeiros meses de vida. Normalmente, entre os 6 e 18 meses de idade, os pacientes experimentam um per&iacute;odo de decl&iacute;nio r&aacute;pido com perda do uso intencional das m&atilde;os e comunica&ccedil;&atilde;o falada. Muitos pacientes t&ecirc;m convuls&otilde;es recorrentes e experimentam uma variedade de problemas motores, incluindo aumento do t&ocirc;nus muscular (espasticidade) e movimentos anormais. A maioria dos pacientes chega &agrave; idade adulta. As principais causas de morte s&atilde;o as complica&ccedil;&otilde;es respirat&oacute;rias e aquelas decorrentes das crises convulsivas <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?cqqYMv">(3,4)</a>.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">N&atilde;o h&aacute; tratamento espec&iacute;fico e o manejo consiste no controle dos sintomas e condi&ccedil;&otilde;es associadas, como a epilepsia e as complica&ccedil;&otilde;es respirat&oacute;rias (5-7). Uma abordagem de equipe especializada multidisciplinar coordenada, de prefer&ecirc;ncia com envolvimento pr&oacute;ximo da equipe de aten&ccedil;&atilde;o prim&aacute;ria, &eacute; o melhor modelo para cuidar dessa doen&ccedil;a complexa, podendo melhorar significativamente a qualidade de vida e longevidade das pessoas afetadas (5).</p>

Anexos

Nota Técnica 298015

PDF Nota Técnica