Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
366824	Medicamento - INEBILIZUMABE	Não favorável	Finalizada em 24/06/2025 15:19:46	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

NT 366824

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

laudo médico.

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

DOSE INICIAL (primeiras 2 infusões). Inebilizumabe 100mg/ml 6 ampolas, diluir 3 ampolas em 250ml de SF 0,9%, correr EV em BIC. A dose deverá ser repetida após 2 semanas. 
DOSE MANUTENÇÃO (tratamento semestral) Inebilizumabe 100mg/ml, 6 ampolas, diluir 3 ampolas em 250ml de SF 0,9%, correr EV em BIC. A dose deverá ser repetida a cada 6 meses.

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O medicamento está inserido no SUS? *

O medicamento está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p>corticoterapia sist&ecirc;mica.&nbsp;</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">Efetividade, efic&aacute;cia e seguran&ccedil;a:&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">O inebilizumabe &eacute; um anticorpo monoclonal que se liga especificamente ao CD19, um ant&iacute;geno de superf&iacute;cie celular presente em c&eacute;lulas pr&eacute;-B e B maduras, incluindo plasmoblastos e algumas c&eacute;lulas plasm&aacute;ticas. Ap&oacute;s liga&ccedil;&atilde;o com a superf&iacute;cie celular dos linf&oacute;citos B, inebilizumabe apoia a cit&oacute;lise celular dependente de anticorpos (CCDA) e a fagocitose celular dependente de anticorpos (FCDA). Acredita-se que as c&eacute;lulas B cumpram um papel central na patog&ecirc;nese de NMO. O mecanismo preciso pelo qual inebilizumabe exerce seus efeitos terap&ecirc;uticos em NMO &eacute; desconhecido <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?AsrEtO">(9)</a>.</p>

<p style="text-align: justify;">O ensaio N-MOmentum, um estudo pivotal de fase 2 e 3, &eacute; o principal estudo que avaliou a efic&aacute;cia do uso de inebilizumabe no tratamento de NMO. &Eacute; um ensaio cl&iacute;nico randomizado, duplo cego, controlado por placebo, em adultos com NMO soropositivo ou soronegativo para o anticorpo anti-aquaporina 4 (AQP4-IgG). Os participantes eleg&iacute;veis eram adultos (&ge;18 anos) com diagn&oacute;stico de NMO, pontua&ccedil;&atilde;o na Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) de 8,0 ou menos e um hist&oacute;rico de pelo menos um surto que exigiu terapia de resgate no ano anterior &agrave; triagem ou pelo menos dois surtos que exigiram terapia de resgate nos 2 anos anteriores &agrave; triagem. Os pacientes foram exclu&iacute;dos se previamente tratados com terapias imunossupressoras. Ao final, 230 indiv&iacute;duos participaram do estudo, com 174 participantes recebendo&nbsp; 300 mg de inebilizumabe intravenoso e 56 recebendo placebo. Inebilizumabe ou placebo foram administrados nos dias 1 e 15 e os pacientes foram acompanhados at&eacute; o dia 197 do estudo. O desfecho prim&aacute;rio foi o tempo at&eacute; o surgimento de um surto de NMO, conforme determinado pelo comit&ecirc; de adjudica&ccedil;&atilde;o. Os desfechos de efic&aacute;cia foram avaliados em todos os pacientes randomizados que receberam pelo menos uma dose da interven&ccedil;&atilde;o do estudo, e os desfechos de seguran&ccedil;a foram avaliados na popula&ccedil;&atilde;o tratada. Neste estudo, 21 (12%) dos 174 participantes recebendo inebilizumabe apresentaram um surto versus 22 (39%) dos 56 participantes recebendo placebo (Hazard ratio 0,272; IC95% 0,150 a 0,496; P&lt;0,0001). Entre os pacientes soropositivos para o anticorpo anti-aquaporina 4, 18 (11%) de 161 recebendo o medicamento apresentaram um surto durante o estudo, e 22 (42%) dos que receberam placebo (HR 0,227; IC95% 0,121 a 0,423; P&lt;0,0001). Eventos adversos ocorreram em 125 (72%) dos 174 participantes recebendo inebilizumabe e 41 (73%) dos 56 participantes recebendo placebo. Eventos adversos graves ocorreram em oito (5%) dos 174 participantes que receberam inebilizumabe e cinco (9%) dos 56 participantes que receberam placebo <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?JUIVlj">(10)</a>.</p>

<p style="text-align: justify;">Recentemente o estudo teve seus dados novamente publicados ap&oacute;s o per&iacute;odo controlado randomizado e o per&iacute;odo de extens&atilde;o aberto. No per&iacute;odo aberto, os participantes que haviam recebido placebo, iniciaram o inebilizumabe (recebendo 300 mg nos dias 1 e 15 do per&iacute;odo aberto) ou continuaram o tratamento se receberam inebilizumabe (recebendo 300 mg no dia 1 e placebo no dia 15, para manter a deple&ccedil;&atilde;o de c&eacute;lulas B e mascarar o per&iacute;odo controlado randomizado). Todos os participantes receberam subsequentemente 300 mg de inebilizumabe a cada 6 meses por um m&iacute;nimo de 2 anos. Os principais desfechos da an&aacute;lise de fim de estudo foram o tempo at&eacute; um surto e a taxa de surtos de NMO anualizada.&nbsp; Entre 19 de maio de 2015 e 8 de novembro de 2018, 165 (95%) dos 174 participantes no grupo inebilizumabe e 51 (91%) dos 56 no grupo placebo entraram no per&iacute;odo aberto. Ao final do per&iacute;odo aberto, 63 surtos de NMO ocorreram em 47 (21%) dos 225 participantes tratados; sendo que 40 (63%) dos 63 surtos ocorreram em 34 (15%) dos 225 participantes durante o primeiro ano de tratamento. Dos indiv&iacute;duos que tiveram um surto enquanto recebiam inebilizumabe, 36 (77%) dos 47 ficaram posteriormente livres de surtos ao final de 4 anos. As taxas de surtos anualizadas diminu&iacute;ram ano a ano, com taxas anualizadas ajustadas no final do estudo. Entre os participantes que tiveram pelo menos um surto durante o per&iacute;odo do estudo, 36 (77%) n&atilde;o tiveram outro subsequente, oito participantes (17%) tiveram dois surtos, dois (4%) tiveram tr&ecirc;s, e um participante (2%) teve cinco surtos registrados. Entre todos os 225 participantes do per&iacute;odo de extens&atilde;o, a probabilidade de estar livre de surtos foi de 85% em um ano de tratamento, e 77% ap&oacute;s 4 anos. As taxas de ataque anualizadas ajustadas e n&atilde;o ajustadas no final do estudo foram 0,086 (IC95% 0,066 a 0,11) e 0,092 (IC95% 0,067 a 0,13) para todos que receberam o medicamento. Por fim, 208 (92%) dos 225 participantes que receberam inebilizumabe tiveram pelo menos um evento adverso do tratamento, os mais frequentes foram infec&ccedil;&atilde;o do trato urin&aacute;rio (59 [26%]), nasofaringite (47 [21%]) e artralgia (39 [17%]) <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?1xlFHy">(11)</a>.</p>

<p style="text-align: justify;">Marignier e cols. conduziram 3 an&aacute;lises post hoc, na tentativa de mitigar efeitos de confus&atilde;o e demonstraram risco reduzido de piora na escala EDSS. Na primeira an&aacute;lise, o risco de piora na escala EDSS foi menor no grupo inebilizumabe em rela&ccedil;&atilde;o ao grupo placebo (OR 0,284; IC95% 0,129 a 0,625; P=0,0018). Outras duas an&aacute;lises foram realizadas para avaliar a progress&atilde;o da incapacidade em tr&ecirc;s meses, sendo que a propor&ccedil;&atilde;o de participantes com progress&atilde;o da incapacidade em tr&ecirc;s meses ao final do per&iacute;odo de randomiza&ccedil;&atilde;o foi menor no grupo inebilizumabe (OR 0,220; IC95% 0,069 a 0,701; P=0,0105). Importante ressaltar que os resultados foram semelhantes quando a progress&atilde;o da incapacidade em tr&ecirc;s meses foi definida durante o per&iacute;odo de randomiza&ccedil;&atilde;o, tendo uma propor&ccedil;&atilde;o de participantes com progress&atilde;o da incapacidade de 14,3% no grupo placebo e 5,7% no grupo inebilizumabe (62,5% risco reprodu&ccedil;&atilde;o; FC 0,375; IC95% 0,148 a 0,952; P=0,0390). Os participantes tratados com inebilizumabe tiveram 66,3% mais probabilidade de relatar menor incapacidade no final do per&iacute;odo de randomiza&ccedil;&atilde;o em compara&ccedil;&atilde;o com o grupo placebo (OR 1,663; IC95% 1,195 a 2,385; P=0,0023). Propor&ccedil;&otilde;es semelhantes de participantes n&atilde;o apresentaram sintomas ou nenhuma incapacidade significativa (pontua&ccedil;&atilde;o mRS &lt;2) no in&iacute;cio do estudo nos grupos inebilizumabe (46,6%) e placebo (41,1%). Ao final do per&iacute;odo de randomiza&ccedil;&atilde;o, a propor&ccedil;&atilde;o de participantes sem perda significativa da capacidade permaneceu est&aacute;vel no grupo inebilizumabe (48,3%), demonstrando redu&ccedil;&atilde;o apenas no grupo placebo (33,9%) <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?mg0qGh">(12)</a>.</p>

<p style="text-align: justify;">&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">Custo:&nbsp;</p>

<table>
	<tbody>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Item</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Descri&ccedil;&atilde;o</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Quantidade</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor unit&aacute;rio</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor Total</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">INEBILIZUMABE</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">10 MG/ML SOL DIL INFUS CT 3 FA VD TRANS X 10ML</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">3&nbsp;</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 325.152,22</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 975,456,66</p>
			</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

<p style="text-align: justify;">* Valor unit&aacute;rio considerado a partir de consulta de pre&ccedil;o da tabela CMED. Pre&ccedil;o m&aacute;ximo de venda ao governo (PMVG) no Rio Grande do Sul (ICMS 17%). O PMVG &eacute; o resultado da aplica&ccedil;&atilde;o do Coeficiente de Adequa&ccedil;&atilde;o de Pre&ccedil;os (CAP) sobre o Pre&ccedil;o F&aacute;brica &ndash; PF, PMVG = PF*(1-CAP). O CAP, regulamentado pela Resolu&ccedil;&atilde;o n&ordm;. 3, de 2 de mar&ccedil;o de 2011, &eacute; um desconto m&iacute;nimo obrigat&oacute;rio a ser aplicado sempre que forem realizadas vendas de medicamentos constantes do rol anexo ao Comunicado n&ordm; 15, de 31 de agosto de 2017 - Vers&atilde;o Consolidada ou para atender ordem judicial. Conforme o Comunicado CMED n&ordm; 5, de 21 de dezembro de 2020, o CAP &eacute; de 21,53%. Alguns medicamentos possuem isen&ccedil;&atilde;o de ICMS para aquisi&ccedil;&atilde;o por &oacute;rg&atilde;os da Administra&ccedil;&atilde;o P&uacute;blica Direta Federal, Estadual e Municipal, conforme Conv&ecirc;nio ICMS n&ordm; 87/02, sendo aplicado o benef&iacute;cio quando cab&iacute;vel.</p>

<p style="text-align: justify;">O medicamento inibilizumane &eacute; produzido e comercializado no Brasil pelo laborat&oacute;rio Horizon Therapeutics Brasil Ltda com o nome comercial de Uplizna&reg;. A partir da prescri&ccedil;&atilde;o m&eacute;dica e em consulta &agrave; tabela CMED em maio de 2025, foi constru&iacute;da&nbsp; a tabela acima estimando os custos para o primeiro ano de tratamento, que equivalem a 9 frasco-ampolas do medicamento pleiteado.</p>

<p style="text-align: justify;">A CONITEC avaliou a incorpora&ccedil;&atilde;o do medicamento inebilizumabe para o tratamento de pacientes com NMO soropositivos para para o anticorpo anti-aquaporina 4 no SUS. Em sua an&aacute;lise econ&ocirc;mica apresentou uma an&aacute;lise de custo-utilidade, calculando uma raz&atilde;o de custo utilidade incremental (RCUI) de R$ 918 mi por ano de vida ajustado para qualidade (QALY) ganho e uma raz&atilde;o de custo-efetividade incremental (RCEI) de cerca de R$ 749 mil por ano de vida ganho. O par&acirc;metro de maior impacto na an&aacute;lise de sensibilidade foi o tempo at&eacute; a ocorr&ecirc;ncia do primeiro surto, que pode elevar a RCUI a aproximadamente R$ 1,4 milh&atilde;o/QALY. O impacto or&ccedil;ament&aacute;rio estimado para incorpora&ccedil;&atilde;o do inebilizumabe no per&iacute;odo de 5 anos (2024-2028) foi de R$ 1,6 bilh&atilde;o. Ao considerar as varia&ccedil;&otilde;es de preval&ecirc;ncia da NMO na an&aacute;lise de sensibilidade, este valor pode superar R$ 2,7 bilh&otilde;es no per&iacute;odo. Por fim, a CONITEC deliberou que, mesmo com a proposta do fabricante de redu&ccedil;&atilde;o de pre&ccedil;o do medicamento, o inebilizumabe continuou apresentando uma raz&atilde;o de custo-efetividade incremental muito acima do limiar de custo-efetividade da CONITEC e um impacto or&ccedil;ament&aacute;rio considerado bastante expressivo para o SUS, mantendo um parecer desfavor&aacute;vel para sua incorpora&ccedil;&atilde;o.</p>

<p style="text-align: justify;">A ag&ecirc;ncia Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH), do Canad&aacute;, apresenta recomenda&ccedil;&atilde;o inicial de incorpora&ccedil;&atilde;o da tecnologia em quest&atilde;o, com condicionantes, sendo eles: pacientes adultos com NMO soropositivos AQP4-IgG, que tenham tido pelo menos um surto nos &uacute;ltimos 12 meses ou mais de dois surtos nos &uacute;ltimos 24 meses, como escore EDSS menos que 8 e a autoriza&ccedil;&atilde;o inicial para o tratamento &eacute; de 12 meses, necessitando de reavalia&ccedil;&atilde;o peri&oacute;dica&nbsp; <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?ZsCPtp">(13)</a>.</p>

<p style="text-align: justify;">A ag&ecirc;ncia National Institute for Health and Care Excellence (NICE) apresentou avalia&ccedil;&atilde;o de descontinua&ccedil;&atilde;o do inebilizumabe em janeiro de 2024, n&atilde;o demonstrando justificativa para tal decis&atilde;o (14).</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align:justify">Redu&ccedil;&atilde;o dos surtos e redu&ccedil;&atilde;o da progress&atilde;o da incapacidade causada pela doen&ccedil;a.</p>

<p style="text-align:justify">&nbsp;</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align: justify;">O inebilizumabe mostrou-se capaz de reduzir de forma significativa o risco de surtos em pacientes com NMO AQP4-IgG positivos, representando uma diminui&ccedil;&atilde;o expressiva na probabilidade de ocorr&ecirc;ncia desses eventos associados a um aumento da incapacidade funcional.</p>

<p style="text-align: justify;">Por&eacute;m, o f&aacute;rmaco pleiteado apresenta um prov&aacute;vel perfil de custo-efetividade desfavor&aacute;vel - ou seja, o benef&iacute;cio ganho com a sua incorpora&ccedil;&atilde;o n&atilde;o ultrapassa o benef&iacute;cio perdido pelo deslocamento de outras interven&ccedil;&otilde;es em sa&uacute;de que poderiam ser adquiridas com o mesmo investimento, perfazendo portanto mau uso dos recursos dispon&iacute;veis ao sistema. No Brasil, o &oacute;rg&atilde;o p&uacute;blico institu&iacute;do para assessorar o Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de na incorpora&ccedil;&atilde;o de novas tecnologias no SUS (CONITEC) j&aacute; realizou sua avalia&ccedil;&atilde;o para o tratamento pleiteado, e emitiu parecer de n&atilde;o incorpora&ccedil;&atilde;o. Finalmente, o impacto or&ccedil;ament&aacute;rio da terapia pleiteado, mesmo em decis&atilde;o isolada, &eacute; elevado, com potencial de comprometimento de recursos p&uacute;blicos extra&iacute;dos da coletividade - recursos p&uacute;blicos que s&atilde;o escassos e que possuem destina&ccedil;&otilde;es or&ccedil;ament&aacute;rias com pouca margem de realoca&ccedil;&atilde;o, e cujo uso inadequado pode acarretar preju&iacute;zos a toda a popula&ccedil;&atilde;o assistida pelo SUS.</p>

<p style="text-align: justify;">Compreende-se o desejo do paciente e da equipe assistente de buscar tratamento para uma doen&ccedil;a rara e incapacitante como a neuromielite &oacute;ptica. No entanto, frente &agrave; estimativa de perfil de custo-efetividade desfavor&aacute;vel; ao alto impacto or&ccedil;ament&aacute;rio mesmo em decis&atilde;o isolada; e considerando o relat&oacute;rio da Comiss&atilde;o Nacional de Incorpora&ccedil;&atilde;o de Tecnologias no Sistema &Uacute;nico de Sa&uacute;de com emiss&atilde;o de parecer desfavor&aacute;vel para sua incorpora&ccedil;&atilde;o, entendemos que se imp&otilde;e o presente parecer desfavor&aacute;vel.</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<p style="text-align: justify;">1. Christopher C Glisson. UpToDate. Waltham, MA: UpToDate. 2021. Neuromyelitis optica spectrum disorders. Dispon&iacute;vel em: https://www.uptodate.com/contents/neuromyelitis-optica-spectrum-disorders?search=neuromyelitis%20optica%20spectrum%20disorders&amp;source=search_result&amp;selectedTitle=1~40&amp;usage_type=default&amp;display_rank=1</p>

<p style="text-align: justify;">2. Papp V, Magyari M, Aktas O, Berger T, Broadley SA, Cabre P, et al. Worldwide Incidence and Prevalence of Neuromyelitis Optica: A Systematic Review. Neurology. 2021;96(2):59&ndash;77.</p>

<p style="text-align: justify;">3. Papais-Alvarenga RM, Carellos SC, Alvarenga MP, Holander C, Bichara RP, Thuler LCS. Clinical course of optic neuritis in patients with relapsing neuromyelitis optica. Arch Ophthalmol. 2008;126(1):12&ndash;6.</p>

<p style="text-align: justify;">4. Sellner J, Boggild M, Clanet M, Hintzen R, Illes Z, Montalban X, et al. EFNS guidelines on diagnosis and management of neuromyelitis optica. Eur J Neurol. 2010;17(8):1019&ndash;32.</p>

<p style="text-align: justify;">5. Contentti EC, Rojas JI, Cristiano E, Marques VD, Flores-Rivera J, Lana-Peixoto M, et al. Latin American consensus recommendations for management and treatment of neuromyelitis optica spectrum disorders in clinical practice. Mult Scler Relat Disord. 2020;102428.</p>

<p style="text-align: justify;">6. Ciron J, Audoin B, Bourre B, Brassat D, Durand-Dubief F, Laplaud D, et al. Recommendations for the use of Rituximab in neuromyelitis optica spectrum disorders. Rev Neurol (Paris). 2018;174(4):255&ndash;64.</p>

<p style="text-align: justify;">7. Tahara M, Oeda T, Okada K, Kiriyama T, Ochi K, Maruyama H, et al. Safety and efficacy of rituximab in neuromyelitis optica spectrum disorders (RIN-1 study): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurol. 2020;19(4):298&ndash;306.</p>

<p style="text-align: justify;">8. CONITEC. Inebilizumabe para o tratamento de pacientes com dist&uacute;rbio do espectro da neuromielite &oacute;ptica positivos para o anticorpo anti-aquaporina 4- Relat&oacute;rio de recomenda&ccedil;&atilde;o no 907 [Internet]. 2024. Dispon&iacute;vel em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2024/inebilizumabe-para-o-tratamento-de-pacientes-com-disturbio-do-espectro-da-neuromielite-optica-positivos-para-o-anticorpo-anti-aquaporina-4</p>

<p style="text-align: justify;">9. Horizon Therapeutics Brasil Ltda. UPLIZNA (inebilizumabe) [Bula]. 2025</p>

<p style="text-align: justify;">10. Cree BAC, Bennett JL, Kim HJ, Weinshenker BG, Pittock SJ, Wingerchuk DM, et al. Inebilizumab for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (N-MOmentum): a double-blind, randomised placebo-controlled phase 2/3 trial. Lancet Lond Engl. 12 de outubro de 2019;394(10206):1352&ndash;63.</p>

<p style="text-align: justify;">11. Cree BAC, Kim HJ, Weinshenker BG, Pittock SJ, Wingerchuk DM, Fujihara K, et al. Safety and efficacy of inebilizumab for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder: end-of-study results from the open-label period of the N-MOmentum trial. Lancet Neurol. junho de 2024;23(6):588&ndash;602.</p>

<p style="text-align: justify;">12. Marignier R, Bennett JL, Kim HJ, Weinshenker BG, Pittock SJ, Wingerchuk D, et al. Disability Outcomes in the N-MOmentum Trial of Inebilizumab in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder. Neurol Neuroimmunol Neuroinflammation. maio de 2021;8(3):e978.</p>

<p style="text-align: justify;">13. Inebilizumab (Uplizna): Therapeutic area: Neuromyelitis optica spectrum disorders: CADTH Reimbursement Review [Internet]. Ottawa (ON): Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health; 2024 [citado 18 de maio 2025]. (CADTH Reimbursement Reviews and Recommendations). Dispon&iacute;vel em: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK606551/</p>

<p style="text-align: justify;">14. National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Inebilizumab for treating neuromyelitis optica spectrum disorders [ID1529]; 2024 [citado 19 de maio 2025].&nbsp; Dispon&iacute;vel em: https://www.nice.org.uk/guidance/discontinued/gid-ta10522</p>

<p style="text-align: justify;">15. Associa&ccedil;&atilde;o Brasileira de Neuromielite &Oacute;ptica (ABNMO).&nbsp; Viver melhor: informa&ccedil;&otilde;es sobre a neuromielite &oacute;ptica (NMO). Associa&ccedil;&atilde;o Brasileira de Neuromielite &Oacute;ptica; 2022. Dispon&iacute;vel em: https://drive.google.com/file/d/1pXkk1Wx0LiyC1RIwHF2n72X0k_5wVmKS/view</p>

<p style="text-align: justify;">16. Latin American consensus recommendations for management and treatment of neuromyelitis optica spectrum disorders in clinical practice Carnero Contentti, Edgar et al. Multiple Sclerosis and Related Disorders, Volume 45, 102428</p>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p style="text-align: justify;">A parte autora &eacute; portadora de neuromiletite &oacute;ptica (Evento 1, LAUDO6, P&aacute;gina 1-2), soropositiva para a imunoglobulina G anti-aquaporina 4 (AQP4-IgG) (Evento 1, EXMMED8, P&aacute;gina 1). Apresentou surto grave de neurite &oacute;ptica bilateral em 2021 e necessitou de interna&ccedil;&atilde;o hospitalar para tratamento na ocasi&atilde;o, com perda quase total da vis&atilde;o. Ap&oacute;s o manejo da fase aguda, com pulsoterapia de metilprednisolona, apresentou uma melhora parcial. Tem diagn&oacute;stico de hipertens&atilde;o arterial sist&ecirc;mica e glaucoma (Evento 1, LAUDO6, P&aacute;gina 1-2). Para o manejo de preven&ccedil;&atilde;o de novos surtos, atualmente faz uso da profilaxia secund&aacute;ria com prednisona e micofenalato de mofetila. Nessa situa&ccedil;&atilde;o, pleiteia tratamento com inebilizumabe 100mg/ml (9 frasco-ampolas no primeiro ano) e ap&oacute;s, necessitar&aacute; de 6 frasco-ampolas por ano, continuamente (Evento 1, RECEIT7, P&aacute;gina 1).</p>

<p style="text-align: justify;">A doen&ccedil;a do Espectro da Neuromielite &Oacute;ptica (NMO), anteriormente denominada de doen&ccedil;a de Devic, caracteriza-se pela inflama&ccedil;&atilde;o do sistema nervoso central que acarreta em desmieliniza&ccedil;&atilde;o imunomediada severa e, com isso, em dano neuronal <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?nTatY1">(1)</a>. A inflama&ccedil;&atilde;o acomete predominantemente os nervos &oacute;pticos e os nervos da medula espinhal. Por esse motivo, suas principais manifesta&ccedil;&otilde;es cl&iacute;nicas s&atilde;o epis&oacute;dios agudos (ataques ou surtos) de neurite &oacute;ptica bilateral (ocasionando perda visual) ou de mielite transversa (caracterizada por fraqueza nos membros, perda sensorial e disfun&ccedil;&atilde;o da bexiga) que, em geral, repetem-se ao longo do tempo. Ademais, podem ocorrer epis&oacute;dios de n&aacute;useas intrat&aacute;veis, de v&ocirc;mitos, de solu&ccedil;os, de sonol&ecirc;ncia diurna excessiva, entre outros.</p>

<p style="text-align: justify;">Trata-se de uma doen&ccedil;a rara, cuja preval&ecirc;ncia varia entre 0,37 e 10 casos a cada 100.000 habitantes, com progn&oacute;stico reservado <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?UgE2QV">(2)</a>. A hist&oacute;ria natural da NMO &eacute; de piora progressiva nos d&eacute;ficits visuais, motores, sensoriais e vesicais. Em geral, os epis&oacute;dios agudos pioram ao longo de dias. Eventualmente, tem-se al&iacute;vio das crises; contudo,&nbsp; restam sequelas que, com o curso da doen&ccedil;a, agravam-se. O n&uacute;mero de reca&iacute;das nos primeiros dois anos, a gravidade do primeiro epis&oacute;dio, idade avan&ccedil;ada no in&iacute;cio da doen&ccedil;a e associa&ccedil;&atilde;o com outras doen&ccedil;as autoimunes s&atilde;o preditores de pior progn&oacute;stico. Estudo de coorte brasileiro evidenciou que, depois de 30 anos de seguimento, 53,3% dos 60 pacientes apresentavam defici&ecirc;ncia visual bilateral <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?VVCzO1">(3)</a>. A taxa de mortalidade foi de 23,3%, predominantemente associada &agrave; mielite cervical.</p>

<p style="text-align: justify;">O tratamento da NMO divide-se no tratamento dos epis&oacute;dios agudos e no tratamento de manuten&ccedil;&atilde;o <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?z2mi29">(1)</a>. Conforme recomenda&ccedil;&otilde;es internacionais, todos os pacientes devem receber tratamento durante os epis&oacute;dios agudos <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?CPDTIs">(4&ndash;7)</a>. Preconiza-se o uso de altas doses de corticoide sist&ecirc;mico. Caso n&atilde;o haja resposta satisfat&oacute;ria, pode-se tentar plasmaferese de resgate. Para a preven&ccedil;&atilde;o de novas crises (ou redu&ccedil;&atilde;o do n&uacute;mero de reca&iacute;das), recomendada a todos os pacientes com diagn&oacute;stico de NMO, faz-se uso cr&ocirc;nico de f&aacute;rmacos imunossupressores. Dentre eles, corticoide sist&ecirc;mico, azatioprina, micofenolato mofetila e terapia imunobiol&oacute;gica. A dura&ccedil;&atilde;o do tratamento de preven&ccedil;&atilde;o &eacute; controversa, variando com a gravidade da doen&ccedil;a.</p>

<p style="text-align: justify;">Apesar de n&atilde;o haver PCDT institu&iacute;do para NMO pelo MS, foi identificada na literatura uma cartilha de informa&ccedil;&otilde;es sobre a doen&ccedil;a produzida pela Associa&ccedil;&atilde;o Brasileira de Neuromielite &Oacute;ptica (15) e um consenso de recomenda&ccedil;&otilde;es para o manejo e tratamento de NMO na pr&aacute;tica cl&iacute;nica da Am&eacute;rica Latina (16).&nbsp; O primeiro menciona o tratamento com pulsoterapia de corticoides venosos, plasmaferese e uso de imunossupressores. O segundo recomenda para a preven&ccedil;&atilde;o de surtos em longo prazo na NMO o uso imunoterapia sist&ecirc;mica, com uso off-label de azatioprina, rituximabe e micofenolato de mofetila, que t&ecirc;m sido as terapias mais comumente empregadas. Quando h&aacute; falha ou resposta sub&oacute;tima aos imunossupressores utilizados na pr&aacute;tica cl&iacute;nica, pode-se pensar no uso de inebilizumabe, eculizumabe ou satralizumabe. Contudo, &eacute; importante destacar que tais recomenda&ccedil;&otilde;es precisam considerar tamb&eacute;m a disponibilidade terap&ecirc;utica e o perfil de custo-efetividade da terapia.</p>

Anexos

Nota Técnica 366824

PDF Nota Técnica