Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
367965	Medicamento - TAFAMIDIS MEGLUMINA	Não favorável	Finalizada em 26/06/2025 15:38:32	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

NT 367965

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

laudo médico.

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

Tafamidis 20mg 1 comprimido ao dia.

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O medicamento está inserido no SUS? *

O medicamento está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p style="text-align: justify;">O transplante card&iacute;aco combinado com o de f&iacute;gado &eacute; uma op&ccedil;&atilde;o apenas em alguns casos da forma variante heredit&aacute;ria. No entanto, o transplante card&iacute;aco n&atilde;o &eacute; uma op&ccedil;&atilde;o vi&aacute;vel para a maioria dos pacientes devido &agrave; escassez de &oacute;rg&atilde;os de doadores, &agrave; idade avan&ccedil;ada da maioria dos indiv&iacute;duos afetados, dentre outros fatores (4). Tamb&eacute;m est&atilde;o dispon&iacute;veis diversos outros tratamentos para a insufici&ecirc;ncia card&iacute;aca, n&atilde;o direcionados especificamente para a amiloidose. Al&eacute;m disso, o medicamento tafamidis 61 mg encontra-se em processo de incorpora&ccedil;&atilde;o no SUS (6,8).</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">Efetividade, efic&aacute;cia e seguran&ccedil;a:</p>

<p style="text-align: justify;">O tafamidis &eacute; um estabilizador seletivo de transtirretina. Esse medicamento se liga aos dois s&iacute;tios de liga&ccedil;&atilde;o da tiroxina na forma tetr&acirc;mera nativa de TTR, o que previne a dissocia&ccedil;&atilde;o em mon&ocirc;meros, que &eacute; a etapa limitante da velocidade no processo amiloidog&ecirc;nico (9).</p>

<p style="text-align: justify;">&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp; A avalia&ccedil;&atilde;o da efic&aacute;cia do tafamidis meglumina foi realizada em pacientes entre 18 e 90 anos com cardiomiopatia amiloide associada &agrave; TTR em um ensaio cl&iacute;nico fase 3, randomizado, duplo-cego, comparado com placebo. Foram randomizados 441 pacientes para receberem 80 mg/dia de tafamidis meglumina, 20 mg/dia do medicamento ou placebo uma vez ao dia, na propor&ccedil;&atilde;o de 2:1:2, por 30 meses. Os desfechos prim&aacute;rios avaliados foram mortalidade por todas as causas e frequ&ecirc;ncia de hospitaliza&ccedil;&otilde;es relacionadas a doen&ccedil;as cardiovasculares. O desenho do estudo e a an&aacute;lise estat&iacute;stica foram realizadas pelo patrocinador do estudo, que se trata do fabricante do medicamento. Ap&oacute;s o per&iacute;odo analisado, a mortalidade por todas as causas foi menor no pool de pessoas que utilizaram tafamidis meglumina (unifica&ccedil;&atilde;o dos grupos que usaram o tafamidis na dose de 20 mg e 80 mg) do que no grupo placebo (OR 0,70; IC95% 0,51 a 0,96). A taxa de hospitaliza&ccedil;&otilde;es relacionadas a doen&ccedil;as cardiovasculares tamb&eacute;m foi menor no grupo que recebeu tafamidis (OR 0,68; IC95% 0,56 a 0,81). Os perfis de seguran&ccedil;a de tafamidis e placebo foram semelhantes. Em geral, os efeitos adversos reportados durante o tratamento foram leves a moderados, sendo que a descontinua&ccedil;&atilde;o do tratamento devido aos efeitos adversos foi menos comum no grupo tratado com tafamidis meglumina do que no grupo que recebeu placebo. N&atilde;o foi realizada an&aacute;lise de subgrupo que comparasse o grupo que utilizou 20 mg de tafamidis do grupo que utilizou 80 mg (10).</p>

<p style="text-align: justify;">&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp; Posteriormente, houve publica&ccedil;&atilde;o que avaliou especificamente a qualidade de vida dos pacientes que participaram no estudo anterior, a partir de quatro instrumentos de medida, o KCCQ (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary), o EQ-5D-3L (three-level Euroqol 5 Dimensions), o EQ VAS (EQ visual analog scale) e o PGA (patient global assessment). O KCCQ &eacute; um question&aacute;rio preenchido pelo paciente com 23 itens que avalia a capacidade dos pacientes de realizar atividades de vida di&aacute;ria, frequ&ecirc;ncia, gravidade e impacto dos sintomas. O EQ-5D-3L &eacute; um instrumento que avalia o estado de sa&uacute;de do indiv&iacute;duo, em cinco dimens&otilde;es a partir de tr&ecirc;s n&iacute;veis. O EQ VAS trata-se de uma avalia&ccedil;&atilde;o a partir de uma escala visual anal&oacute;gica da qualidade de vida, enquanto que o PGA avalia a percep&ccedil;&atilde;o do paciente em rela&ccedil;&atilde;o &agrave; sua insufici&ecirc;ncia card&iacute;aca. Os pacientes foram avaliados nos tempos 6, 12, 18, 24 e 30 meses (ou no momento da descontinua&ccedil;&atilde;o). Houve redu&ccedil;&atilde;o da carga da doen&ccedil;a em todos os dom&iacute;nios do KCCQ no grupo que utilizou o tafamidis (OR 12,41; IC95% 8,58 a 16,24). Tais achados tamb&eacute;m foram semelhantes nos demais instrumentos de avalia&ccedil;&atilde;o da qualidade de vida. Houve maior redu&ccedil;&atilde;o no decl&iacute;nio da carga da doen&ccedil;a nos meses 18 a 30 de seguimento, a depender do question&aacute;rio empregado. Na avalia&ccedil;&atilde;o global da doen&ccedil;a (PGA) realizada no m&ecirc;s 30, 42,3% dos pacientes que utilizaram tafamidis relataram melhora em compara&ccedil;&atilde;o ao in&iacute;cio do estudo, enquanto no grupo placebo foi de 23,8%. Na an&aacute;lise de subgrupo ao comparar as diferentes doses com o placebo, foi encontrado um pequeno benef&iacute;cio na redu&ccedil;&atilde;o da hospitaliza&ccedil;&atilde;o por problemas cardiovasculares e uma pequena redu&ccedil;&atilde;o na mortalidade (valor lim&iacute;trofe ao n&atilde;o benef&iacute;cio) no grupo que utilizou a dose de 80 mg enquanto que no grupo que recebeu 20 mg, tamb&eacute;m houve redu&ccedil;&atilde;o na hospitaliza&ccedil;&atilde;o mas n&atilde;o na mortalidade por todas as causas. O estudo n&atilde;o comparou diretamente os subgrupos que utilizaram 20 mg ou 80 mg de tafamidis (11).</p>

<p style="text-align: justify;">Na submiss&atilde;o do relat&oacute;rio atual da CONITEC (6), efic&aacute;cia e seguran&ccedil;a do tafamidis no tratamento da cardiomiopatia amiloide associada &agrave; TTR foram avaliadas a partir de ensaio cl&iacute;nico randomizado (ECR) de fase 3, controlado por placebo. O grupo de pacientes tratado com o medicamento (tafamidis meglumina 20 mg/dia ou 80 mg/dia) mostrou superioridade na redu&ccedil;&atilde;o da mortalidade por todas as causas e hospitaliza&ccedil;&otilde;es por causas cardiovasculares ao longo de 30 meses de acompanhamento em rela&ccedil;&atilde;o ao grupo placebo. Tamb&eacute;m foi observada redu&ccedil;&atilde;o do n&uacute;mero de hospitaliza&ccedil;&otilde;es em pacientes com classe funcional NYHA I ou II e redu&ccedil;&atilde;o do decl&iacute;nio da capacidade funcional e da qualidade de vida no m&ecirc;s 30, com diferen&ccedil;as observadas logo no m&ecirc;s seis, quando comparado com placebo. O perfil de seguran&ccedil;a do tafamidis meglumina foi semelhante ao placebo, com menor taxa de descontinua&ccedil;&atilde;o. Embora o risco de vi&eacute;s para a qualidade de vida ter sido considerado alto, por tratar-se de autorrelato dos pacientes, com certeza moderada da evid&ecirc;ncia, para os desfechos mortalidade por todas as causas e hospitaliza&ccedil;&atilde;o por causas cardiovasculares, os riscos de vi&eacute;s foram considerados baixos, com certeza moderada a alta na evid&ecirc;ncia produzida pelo ECR, respectivamente.Apesar da dose do medicamento utilizada no ECR apresentado ser diferente daquela avaliada no relat&oacute;rio atual (6), estudo cl&iacute;nico de fase 1, aberto e randomizado do tipo cruzado (crossover), demonstrou que o tafamidis de &aacute;cido livre (61 mg/dia, em c&aacute;psulas) e o tafamidis meglumina (80 mg/dia, 4 x 20 mg, em c&aacute;psulas) s&atilde;o bioequivalentes em um modelo de estado de equil&iacute;brio est&aacute;vel (steady-state), ap&oacute;s sete dias de dosagem oral repetida em jejum em 30 volunt&aacute;rios saud&aacute;veis. Os dois regimes apresentaram perfil de seguran&ccedil;a e tolerabilidade aceit&aacute;vel, sendo uma op&ccedil;&atilde;o de dose mais conveniente para o paciente, trazendo comodidade posol&oacute;gica (12). Com base nos dados desse estudo, o tafamidis &aacute;cido livre foi registrado nas ag&ecirc;ncias regulat&oacute;rias internacionais e na Anvisa por&nbsp;meio de compara&ccedil;&atilde;o da bioequival&ecirc;ncia com tafamidis meglumina 80 mg/dia (6).</p>

<p style="text-align: justify;">&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">&nbsp;Custo:</p>

<table>
	<thead>
		<tr>
			<th scope="col">
			<p style="text-align: center;">Item</p>
			</th>
			<th scope="col">
			<p style="text-align: center;">Descri&ccedil;&atilde;o</p>
			</th>
			<th scope="col">
			<p style="text-align: center;">Quantidade</p>
			</th>
			<th scope="col">
			<p style="text-align: center;">Valor Unit&aacute;rio*</p>
			</th>
			<th scope="col">
			<p style="text-align: center;">Valor Anual&nbsp;</p>
			</th>
		</tr>
	</thead>
	<tbody>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">TAFAMIDIS MEGLUMINA</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">20 MG CAP MOLE CT BL AL PLAS TRANS X 30</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">13</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 24.445,01&nbsp;</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 317.785,13</p>
			</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

<p style="text-align: justify;">* Valor unit&aacute;rio considerado a partir de consulta de pre&ccedil;o da tabela CMED. Pre&ccedil;o m&aacute;ximo de venda ao governo (PMVG) no Rio Grande do Sul (ICMS 17%). O PMVG &eacute; o resultado da aplica&ccedil;&atilde;o do Coeficiente de Adequa&ccedil;&atilde;o de Pre&ccedil;os (CAP) sobre o Pre&ccedil;o F&aacute;brica &ndash; PF, PMVG = PF*(1-CAP). O CAP, regulamentado pela Resolu&ccedil;&atilde;o n&ordm;. 3, de 2 de mar&ccedil;o de 2011, &eacute; um desconto m&iacute;nimo obrigat&oacute;rio a ser aplicado sempre que forem realizadas vendas de medicamentos constantes do rol anexo ao Comunicado n&ordm; 15, de 31 de agosto de 2017 - Vers&atilde;o Consolidada ou para atender ordem judicial. Conforme o Comunicado CMED n&ordm; 5, de 21 de dezembro de 2020, o CAP &eacute; de 21,53%. Alguns medicamentos possuem isen&ccedil;&atilde;o de ICMS para aquisi&ccedil;&atilde;o por &oacute;rg&atilde;os da Administra&ccedil;&atilde;o P&uacute;blica Direta Federal, Estadual e Municipal, conforme Conv&ecirc;nio ICMS n&ordm; 87/02, sendo aplicado o benef&iacute;cio quando cab&iacute;vel.</p>

<p style="text-align: justify;">Com base nos valores de pre&ccedil;o m&aacute;ximo de venda ao governo obtidos em consulta realizada em maio de 2025 &agrave; tabela CMED no site da ANVISA, e considerando os dados da prescri&ccedil;&atilde;o, elaborou-se a tabela acima, estimando o custo de um ano de tratamento.</p>

<p style="text-align: justify;">Relat&oacute;rios anteriores da CONITEC (4,5), que analisaram a demanda do tafamidis meglumina 20 mg (dose de 80 mg/dia) para pacientes com cardiomiopatia amiloide associada &agrave; TTR, foram desfavor&aacute;veis &agrave; sua incorpora&ccedil;&atilde;o no SUS, sendo uma das raz&otilde;es o pre&ccedil;o elevado apresentado pelo demandante (ind&uacute;stria farmac&ecirc;utica que produz o medicamento). De forma que a tecnologia apresentou perfil de custo efetividade acima do limiar considerado adequado para o contexto nacional. Em relat&oacute;rio recente da CONITEC (6), sobre a demanda do tafamidis 61 mg, para a avalia&ccedil;&atilde;o econ&ocirc;mica, foi realizado um estudo de custo-utilidade, na perspectiva do SUS, com horizonte temporal de 25 anos, empregando-se um modelo de Markov para acompanhar os pacientes com cardiomiopatia amiloide associada &agrave; TTR nas classes funcionais NYHA II ou III, considerando-se a transi&ccedil;&atilde;o por diferentes estados de sa&uacute;de. Essa an&aacute;lise utiliza uma medida denominada &ldquo;anos de vida vividos com qualidade&rdquo; (AVAQ ou QALY), que combina quantidade de vida (anos vividos) com a qualidade de vida para estimar o benef&iacute;cio proporcionado por uma tecnologia de sa&uacute;de. Os resultados da avalia&ccedil;&atilde;o econ&ocirc;mica referente &agrave; incorpora&ccedil;&atilde;o do tafamidis 61 mg no SUS indicaram que o medicamento &eacute; capaz de proporcionar benef&iacute;cios, por&eacute;m, com custos adicionais que resultar&atilde;o em um incremento de R$ 173,1 mil por ano vivido e R$ 218,8 mil por ano vivido com qualidade. O impacto or&ccedil;ament&aacute;rio, a partir da estimativa da popula&ccedil;&atilde;o eleg&iacute;vel para o uso de tafamidis 61mg, foi de R$ 16,3 milh&otilde;es no primeiro ano ap&oacute;s incorpora&ccedil;&atilde;o do medicamento no SUS, com um impacto acumulado de R$ R$ 496,8 milh&otilde;es em cinco anos. Sendo considerados altos em compara&ccedil;&atilde;o ao cuidado padr&atilde;o, inicialmente. Ap&oacute;s consulta p&uacute;blica, o demandante apresentou nova proposta de redu&ccedil;&atilde;o do pre&ccedil;o da terapia para R$ 218,59/c&aacute;psula, com um custo mensal de R$ 6.557,70 para o paciente (considerando uma c&aacute;psula de 61 mg por dia/30 dias), representando um desconto de cerca de 80% em rela&ccedil;&atilde;o ao PMVG sem impostos. Fato que reduziu em 44,38% a raz&atilde;o de custo utilidade incremental (RCUI) e em 40,86% o impacto or&ccedil;ament&aacute;rio incremental, que ficou em R$ 293.758.609,50 no acumulado de 5 anos. Desse modo, a nova RCUI (R$ 121.659,66/QALY) ficou pr&oacute;xima ao limiar de custo efetividade estabelecido pela CONITEC para casos especiais (R$ 120.000,00/QALY). Ademais, &eacute; fundamental esclarecer que a modalidade de aquisi&ccedil;&atilde;o do tafamidis deve ocorrer de forma centralizada pelo Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de, via importa&ccedil;&atilde;o direta, sem impostos. Todavia, se alguma aquisi&ccedil;&atilde;o ocorrer por meio do demandante, devem ser aplicados os respectivos impostos sobre os pre&ccedil;os, enquanto o medicamento n&atilde;o for inserido nos respectivos conv&ecirc;nios oficiais de desonera&ccedil;&atilde;o.</p>

<p style="text-align: justify;">Quanto a avalia&ccedil;&otilde;es internacionais, &eacute; digno de nota que o National Institute for Clinical Excellence and Health (NICE) do Reino Unido, em relat&oacute;rio anterior, n&atilde;o recomendou a utiliza&ccedil;&atilde;o do tafamidis para o tratamento da amiloidose transtirretina de tipo selvagem ou heredit&aacute;ria com cardiomiopatia em adultos, visto a aus&ecirc;ncia de medida objetiva para avaliar quais pacientes seriam eleg&iacute;veis ao tratamento com tafamidis; e o fato da faixa da raz&atilde;o de custo incremental estar acima do que o NICE considera aceit&aacute;vel para a utiliza&ccedil;&atilde;o dos recursos. Em novo relat&oacute;rio, considerando o fornecimento pela empresa mediante acordo comercial, a estimativa de custo-efetividade mais prov&aacute;vel para a tecnologia ficou dentro da faixa aceit&aacute;vel pelo NICE, houve, assim, recomenda&ccedil;&atilde;o de uso do tafamidis 61 mg. Al&eacute;m disso, o comit&ecirc; concluiu que a evid&ecirc;ncia cl&iacute;nica apresentada nesta avalia&ccedil;&atilde;o foi adequada para a tomada de decis&atilde;o (13).</p>

<p style="text-align: justify;">A ag&ecirc;ncia Canada&#39;s Drug Agency (CDA-AMC) recomendou o reembolso de tafamidis meglumina no tratamento de pacientes adultos com cardiomiopatia amiloide associada &agrave; transtirretina, apenas no caso de cumprimento de todas as seguintes condi&ccedil;&otilde;es:</p>

<ul>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Doen&ccedil;a card&iacute;aca documentada devido a cardiomiopatia de amiloidose mediada por TTR;</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Pacientes que possuam todas as seguintes caracter&iacute;sticas: Classe I a III da New York Heart Association (NYHA); hist&oacute;ria de insufici&ecirc;ncia card&iacute;aca, definida como pelo menos uma hospitaliza&ccedil;&atilde;o anterior por insufici&ecirc;ncia card&iacute;aca ou evid&ecirc;ncia cl&iacute;nica de insufici&ecirc;ncia card&iacute;aca que exigiu tratamento com um diur&eacute;tico; n&atilde;o recebeu um transplante de cora&ccedil;&atilde;o ou f&iacute;gado; n&atilde;o tem um dispositivo de assist&ecirc;ncia mec&acirc;nica card&iacute;aca implantado (CMAD) e; n&atilde;o recebeu outros tratamentos modificadores da doen&ccedil;a para ATTR;</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">O tratamento deve ser descontinuado nos casos que o paciente possua evolu&ccedil;&atilde;o para classe IV da NYHA ou recebeu um transplante de cora&ccedil;&atilde;o ou f&iacute;gado ou houve implanta&ccedil;&atilde;o do CMAD;</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Ocorra a redu&ccedil;&atilde;o do pre&ccedil;o do medicamento (14).</p>
	</li>
</ul>

<p style="text-align: justify;">Ainda, est&aacute; publicado estudo de custo-efetividade avaliando tafamidis meglumina em compara&ccedil;&atilde;o com o cuidado padr&atilde;o para cardiopatia amiloide associada &agrave; TTR, utilizando modelagem de Markov e a partir do contexto de sa&uacute;de americano. Os desfechos envolviam morte por todas as causas e frequ&ecirc;ncia de hospitaliza&ccedil;&atilde;o por doen&ccedil;as card&iacute;acas durante 30 meses (per&iacute;odo dos dados dispon&iacute;veis na literatura). Em compara&ccedil;&atilde;o com o tratamento padr&atilde;o, o estudo encontrou uma RCEI de US$ 880.000 (697.000&ndash;1.564.000) por QALY ganho. Ao assumirem um limite de custo-efetividade de US$100.000 por QALY ganho, o tafamidis meglumina foi custo-efetivo em 0% das simula&ccedil;&otilde;es probabil&iacute;sticas realizadas (15).</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align:justify">Redu&ccedil;&atilde;o da mortalidade, diminui&ccedil;&atilde;o da frequ&ecirc;ncia de hospitaliza&ccedil;&atilde;o e melhora na qualidade de vida em compara&ccedil;&atilde;o com o placebo; bioequival&ecirc;ncia entre a dose de 80 mg e 61 mg; incerteza em rela&ccedil;&atilde;o a superioridade da dose de 80 mg em compara&ccedil;&atilde;o com a dose de 20 mg.</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align: justify;">H&aacute; apenas um ensaio cl&iacute;nico randomizado de fase 3 que avaliou a efic&aacute;cia do tafamidis meglumina para cardiomiopatia amiloide associada &agrave; TTR. Esse estudo indicou redu&ccedil;&atilde;o da mortalidade e diminui&ccedil;&atilde;o da taxa de interna&ccedil;&atilde;o hospitalar por problemas card&iacute;acos, embora os resultados tenham sido obtidos por meio da compara&ccedil;&atilde;o entre placebo e an&aacute;lise conjunta do grupo de pessoas que utilizaram a dose de 20 mg e a dose de 80 mg.</p>

<p style="text-align: justify;">A parte autora, conforme exames anexos, tamb&eacute;m n&atilde;o apresenta a muta&ccedil;&atilde;o espec&iacute;fica para qual o medicamento pleiteado &eacute; indicado.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">Adicionalmente, o uso de tafamidis meglumina na dose de 80 mg para o tratamento de cardiomiopatia amiloide associada &agrave; TTR foi avaliado pela CONITEC em duas ocasi&otilde;es, que considerou que, embora a demanda envolva proposta de tratamento para uma condi&ccedil;&atilde;o cl&iacute;nica rara, com boa evid&ecirc;ncia, deve ser considerada a raz&atilde;o de custo-efetividade e o impacto or&ccedil;ament&aacute;rio da tecnologia, visto as incertezas relacionadas a popula&ccedil;&atilde;o eleg&iacute;vel. Al&eacute;m disso, foi pontuado que o pre&ccedil;o proposto para incorpora&ccedil;&atilde;o da tecnologia apresentado pelo demandante &eacute; muito elevado e n&atilde;o &eacute; justificado pelas evid&ecirc;ncias cient&iacute;ficas apresentadas. De forma que, a CONITEC apenas emitiu parecer favor&aacute;vel recente para incorpora&ccedil;&atilde;o do tafamidis 61 mg para essa condi&ccedil;&atilde;o de sa&uacute;de ap&oacute;s redu&ccedil;&atilde;o de quase 80% do pre&ccedil;o praticado pelo demandante. Destacando-se que a recomenda&ccedil;&atilde;o deve ser conforme PCDT, que ainda dever&aacute; ser atualizado.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">Finalmente, cabe constar que tamb&eacute;m ag&ecirc;ncias internacionais de pa&iacute;ses de maior renda que o Brasil n&atilde;o recomendaram a incorpora&ccedil;&atilde;o do tafamidis meglumina para essa condi&ccedil;&atilde;o ou somente o fizeram com recomenda&ccedil;&atilde;o de redu&ccedil;&atilde;o de pre&ccedil;o, corroborando a avalia&ccedil;&atilde;o da CONITEC. O alto impacto or&ccedil;ament&aacute;rio do medicamento, mesmo em decis&atilde;o isolada, pode acarretar preju&iacute;zo indireto &agrave; popula&ccedil;&atilde;o assistida pelo SUS.</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<ol>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Gorevic PD. Overview of amyloidosis [Internet]. Waltham (MA): UpToDate. Dispon&iacute;vel em: https://www.uptodate.com/contents/overview-of-amyloidosis?search=amiloidose%20card%C3%ADaca&amp;source=search_result&amp;selectedTitle=3~76&amp;usage_type=default&amp;display_rank=3</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de. Portaria SAES-SCTIE n&ordm; 22 de 2 de outubro de 2018. Aprova o Protocolo Cl&iacute;nico e Diretrizes Terap&ecirc;uticas da Polineuropatia Amiloid&oacute;tica Familiar. Dispon&iacute;vel em: http://conitec.gov.br/images/Protocolos/PCDT_Polineuropatia_Amiloidotica_Familiar_2018.pdf</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Fontana M. Cardiac amyloidosis: Clinical manifestations and diagnosis. Waltham (MA): UpToDate. Dispon&iacute;vel em: https://www.uptodate.com/contents/cardiac-amyloidosis-clinical-manifestations-and-diagnosis?search=amiloidose%20card%C3%ADaca&amp;source=search_result&amp;selectedTitle=1~76&amp;usage_type=default&amp;display_rank=1</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Conitec. Relat&oacute;rio de recomenda&ccedil;&atilde;o n&ordm; 600. Tafamidis meglumina no tratamento de pacientes com cardiomiopatia amiloide associada &agrave; transtirretina (selvagem ou heredit&aacute;ria) acima de 60 anos de idade. Mar 2021. Dispon&iacute;vel em: http://conitec.gov.br/images/Relatorios/2021/20210319_Relatrio_600_Tafamidis-meglumina_CM-TTR.pdf</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Conitec. Relat&oacute;rio de recomenda&ccedil;&atilde;o n&ordm; 795. Tafamidis meglumina no tratamento de pacientes com cardiomiopatia amiloide associada &agrave; transtirretina (selvagem ou heredit&aacute;ria), classes NYHA II e III acima de 60 anos de idade. Dezembro de 2022. Dispon&iacute;vel em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2022/20221222_relatorio_tecnico_tafamidis_795_2022.pdf&nbsp;</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Conitec. Relat&oacute;rio de recomenda&ccedil;&atilde;o n&ordm; 899. Tafamidis 61 mg no tratamento de pacientes com cardiopatia amiloide associada &agrave; transtirretina (selvagem ou heredit&aacute;ria), classe NYHA II e III acima de 60 anos de idade. Mai 2024. Dispon&iacute;vel em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2024/tafamidis-61-mg-no-tratamento-de-pacientes-com-cardiopatia-amiloide-associada-a-transtirretina-selvagem-ou-hereditaria-classe-nyha-ii-e-ii-acima-de-60-anos-de-idade</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Conitec. Relat&oacute;rio de recomenda&ccedil;&atilde;o n&ordm; 339. Tafamidis meglumina no tratamento da polineuropatia amiloid&oacute;tica familiar relacionada &agrave; prote&iacute;na transtirretina. Jan 2018. Dispon&iacute;vel em:<a href="http://conitec.gov.br/images/Relatorios/2021/20210319_Relatrio_600_Tafamidis-meglumina_CM-TTR.pdf"> </a>http://conitec.gov.br/images/Relatorios/2018/Relatorio_Tafamidis_PAF.pdf</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">BRASIL. Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de. Secretaria de Ci&ecirc;ncia, Tecnologia, Inova&ccedil;&atilde;o e Insumos Estrat&eacute;gicos em Sa&uacute;de. Portaria n&ordm; 26, de 19 de junho de 2024. Torna p&uacute;blica a decis&atilde;o de incorporar, no &acirc;mbito do Sistema &Uacute;nico de Sa&uacute;de - SUS, o tafamidis 61mg no tratamento de pacientes com cardiopatia amiloide associada &agrave; transtirretina (selvagem ou heredit&aacute;ria), classe NYHA II e III acima de 60 anos de idade, conforme Protocolo Cl&iacute;nico do Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de. Di&aacute;rio Oficial da Uni&atilde;o, n&ordm; 118, se&ccedil;&atilde;o 1, 21 de junho de 2024. Dispon&iacute;vel em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/recomendacoes-da-conitec</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Wyeth Ind&uacute;stria Farmac&ecirc;utica Ltda. Vindaqel&reg; (tafamidis meglumina)[Bula]. Dispon&iacute;vel em: https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/25351421864201921/?nomeProduto=Vyndaqel</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B et al. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018 Sep 13;379(11):1007-1016.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Hanna M, Damy T, Grogan M et al. Impact of Tafamidis on Health-Related Quality of Life in Patients With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (from the Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial). Am J Cardiol. 2021 Feb 15;141:98-105.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Lockwood PA, Le VH, O&rsquo;Gorman MT, Patterson TA, Sultan MB, Tankisheva E, et al. The Bioequivalence of Tafamidis 61-mg Free Acid Capsules and Tafamidis Meglumine 4 &times; 20-mg Capsules in Healthy Volunteers. Clin Pharmacol Drug Dev. outubro de 2020;9(7):849&ndash;54.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Tafamidis for treating transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy. Technology appraisal guidance. Reference number: TA984. Published: 19 June 2024. Dispon&iacute;vel em: https://www.nice.org.uk/guidance/ta984/resources/tafamidis-for-treating-transthyretin-amyloidosis-with-cardiomyopathy-pdf-82615910400709</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Canadian Agency for Drugs &amp; Technologies in Health (CADTH). CADTH COMMON DRUG REVIEW CADTH Canadian Drug Expert Committee Recommendation (Final). Tafamidis Meglumine (Vyndaquel &ndash; Pfizer Canada ULC). Dispon&iacute;vel em: https://www.cadth.ca/sites/default/files/cdr/complete/SR0625%20Vyndaqel%20-%20CDEC%20Final%20%20Recommendation%20February%2020%2C%202020%20for%20posting.pdf</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Kazi DS, Bellows BK, Baron SJ. et al. Cost-Effectiveness of Tafamidis Therapy for Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. Circulation. 2020 Apr 14; 141(15): 1214&ndash;1224.</p>
	</li>
</ol>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p style="text-align: justify;">A parte autora, com 81 anos de idade, possui diagn&oacute;stico de amiloidose card&iacute;aca. Segundo laudo de abril de 2024 (Evento 1, ATESTMED8), o paciente apresentava sintomas de fadiga, hipotens&atilde;o ortost&aacute;tica e fra&ccedil;&atilde;o de eje&ccedil;&atilde;o do ventr&iacute;culo esquerdo reduzida e investiga&ccedil;&atilde;o positiva para amiloidose card&iacute;aca. Realizou implante de marcapasso em fevereiro de 2024 (Evento 1, LAUDO9). O exame de Sequenciamento Completo do Gene TTR (Evento 1, LAUDO12) detectou aus&ecirc;ncia de variantes gen&eacute;ticas clinicamente significativas. Exame de eletroneuromiografia (Evento 1, EXMMED15) concluiu a presen&ccedil;a de polineuropatia sensitivo-motora axonal, com sinais de evolu&ccedil;&atilde;o cr&ocirc;nica e em intenso grau, e disfun&ccedil;&atilde;o dos nervos medianos, ao n&iacute;vel do t&uacute;nel do carpo, em grau intenso bilateral. Foi descrito que esses achados associados podem ser causados por amiloidose de nervos perif&eacute;ricos. Teve tutela de urg&ecirc;ncia deferida para tafamidis em julho de 2024 (Evento 46, DESPADEC1). Neste contexto, pleiteia o fornecimento de tafamidis.</p>

<p style="text-align: justify;">Amiloidose &eacute; o termo geral usado para se referir &agrave; deposi&ccedil;&atilde;o de tecido extracelular de fibrilas compostas por subunidades de baixo peso molecular de uma variedade de prote&iacute;nas, muitas das quais circulam como constituintes do plasma. Esses dep&oacute;sitos podem resultar em uma ampla gama de manifesta&ccedil;&otilde;es cl&iacute;nicas, dependendo do tipo, localiza&ccedil;&atilde;o e quantidade de deposi&ccedil;&atilde;o (1). Existem diferentes tipos de amiloidoses, entre elas as amiloidoses heredit&aacute;rias ligadas a prote&iacute;nas precursoras que sofreram muta&ccedil;&atilde;o, tais como a transtirretina (TTR). Muta&ccedil;&otilde;es ligadas &agrave; amiloidose do gene da TTR t&ecirc;m heran&ccedil;a autoss&ocirc;mica dominante. As diferentes muta&ccedil;&otilde;es geram diferentes idades de in&iacute;cio e diferentes apresenta&ccedil;&otilde;es cl&iacute;nicas, permitindo para a maioria das muta&ccedil;&otilde;es j&aacute; descritas uma boa correla&ccedil;&atilde;o gen&oacute;tipo-fen&oacute;tipo (2).</p>

<p style="text-align: justify;">As amiloidoses por TTR manifestam-se por meio de dois quadros cl&iacute;nicos principais: a polineuropatia amiloid&oacute;tica familiar (PAF-TTR) e a cardiomiopatia amiloid&oacute;tica familiar (CAF-TTR). No caso do CAF-TTR, ocorre deposi&ccedil;&atilde;o de fibrilas amiloides no espa&ccedil;o extracelular do cora&ccedil;&atilde;o, causando altera&ccedil;&otilde;es na condu&ccedil;&atilde;o card&iacute;aca de forma precoce, bloqueios de condu&ccedil;&atilde;o e arritmias, necessidade de implante de marca-passo, e mais tardiamente cardiopatia e disfun&ccedil;&atilde;o por infiltra&ccedil;&atilde;o mioc&aacute;rdica de amiloide (2,3). A cardiomiopatia amiloide associada &agrave; TTR, pode se manifestar como dois gen&oacute;tipos: heredit&aacute;ria ou selvagem (adquirida ou senil). Nos dois casos, a prote&iacute;na amiloide pode infiltrar qualquer uma ou todas as estruturas cardiovasculares, incluindo o sistema de condu&ccedil;&atilde;o, o mioc&aacute;rdio atrial e ventricular, tecido valvar e as art&eacute;rias e coron&aacute;rias. Os sintomas geralmente incluem insufici&ecirc;ncia card&iacute;aca, dispneia ao esfor&ccedil;o, reten&ccedil;&atilde;o de l&iacute;quidos e hipotens&atilde;o (4).</p>

Anexos

Nota Técnica 367965

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