Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
374217-A	Medicamento - ISATUXIMABE	Não favorável	Finalizada em 10/07/2025 16:00:15	Ver Nota
374217-B	Medicamento - CARFILZOMIBE	Não favorável	Finalizada em 10/07/2025 16:04:21	Ver Nota

Paciente

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Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

Laudo médico

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

Isatuximab 500 mg/25ml. Aplicar 900 mg EV no D1, D8, D15 e D22 (Primeiro ciclo). Aplicar 900 mg EV no D1 e D15 a partir do ciclo 2 até progressão (com intervalos de 28 dias cada ciclo)

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O medicamento está inserido no SUS? *

O medicamento está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p style="text-align: justify;">segundo as DDTs, os tratamentos do MM recidivado ou refrat&aacute;rio incluem novo TCTH aut&oacute;logo, repeti&ccedil;&atilde;o do uso de medicamentos anti-mieloma j&aacute; utilizados anteriormente ou uso de outros medicamentos n&atilde;o utilizados na primeira linha. Na primeira recidiva, esquemas com tr&ecirc;s medicamentos, envolvendo aqueles n&atilde;o utilizados na terapia pr&eacute;via, s&atilde;o recomendados. Os esquemas podem incluir inibidores de proteassoma (bortezomibe), agentes alquilantes (ciclofosfamida e cisplatina), corticosteroides (dexametasona), antraciclinas (doxorrubicina e doxorrubicina lipossomal), inibidores da topoisomerase (etoposido) e alcaloides da vinca (vincristina)</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">O carfilzomibe &eacute; um inibidor do proteassoma 20S. O proteassoma &eacute; um complexo catal&iacute;tico multienzim&aacute;tico encontrado no n&uacute;cleo e no citoplasma das c&eacute;lulas eucari&oacute;ticas, respons&aacute;vel pela degrada&ccedil;&atilde;o ou processamento das prote&iacute;nas intracelulares. A sua inibi&ccedil;&atilde;o leva ao ac&uacute;mulo de prote&iacute;nas intracelulares, resultando em morte celular. Comparado ao bortezomibe (outro f&aacute;rmaco desta mesma classe), o carfilzomibe tem maior seletividade para a atividade semelhante &agrave; quimiotripsina do proteassoma e se liga de forma irrevers&iacute;vel. Al&eacute;m disso, difere do bortezomibe por apresentar taxa menor de intera&ccedil;&otilde;es medicamentosas e n&atilde;o ser metabolizado pelo f&iacute;gado <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?Bt4hBd">(5)</a>.</p>

<p style="text-align: justify;">O isatuximabe &eacute; um anticorpo monoclonal de imunoglobulina G1 (IgG1) que se liga seletivamente a um ep&iacute;topo exclusivo da mol&eacute;cula do ant&iacute;geno de superf&iacute;cie celular humana classificada como grupamento de diferencia&ccedil;&atilde;o 38 (CD38), foi registrado na Anvisa em 2021, com atualiza&ccedil;&atilde;o de bula em dezembro de 2022, indicado em combina&ccedil;&atilde;o com pomalidomida e dexametasona,&nbsp; para o tratamento de pacientes adultos com MM recidivado e refrat&aacute;rio que receberam pelo menos duas terapias anteriores, incluindo lenalidomida e um inibidor de proteassoma, e demonstraram progress&atilde;o da doen&ccedil;a na &uacute;ltima terapia ou em combina&ccedil;&atilde;o com carfilzomibe e dexametasona para o tratamento de pacientes adultos com MM recidivado e/ou refrat&aacute;rio que receberam pelo menos uma terapia anterior Na avalia&ccedil;&atilde;o da CONITEC do carfilzomibe para MM, o medicamentos isatuximabe &eacute; listado como potencial para o tratamento de pacientes adultos com MM, recidivados ou refrat&aacute;rios (4).</p>

<p style="text-align: justify;">O esquema de tratamento com isatuximabe, carfilzomibe e dexametasona (IsaKd) &eacute; op&ccedil;&otilde;es terap&ecirc;uticas para pacientes com MM recidivado ou refrat&aacute;rio, especialmente naqueles previamente expostos &agrave; lenalidomida (7). No estudo de fase 3 IKEMA, aberto, multic&ecirc;ntrico e randomizado, avaliou o tratamento com IsaKd em 302 pacientes com mieloma m&uacute;ltiplo recidivado. Os participantes foram alocados na propor&ccedil;&atilde;o de 3:2 para receber IsaKd ou Kd (carfilzomibe + dexametasona), sendo o tratamento mantido at&eacute; progress&atilde;o da doen&ccedil;a ou toxicidade inaceit&aacute;vel. Ap&oacute;s um seguimento mediano de 21 meses, o grupo IsaKd apresentou taxa de resposta objetiva (ORR &ndash; Overall Response Rate) semelhante &agrave; do Kd (87% vs. 83%), por&eacute;m com maior profundidade de resposta (VGPR &ndash; Very Good Partial Response ou melhor: 73% vs. 56%). A sobrevida livre de progress&atilde;o (PFS) foi superior no grupo IsaKd, com mediana n&atilde;o atingida versus 19 meses no grupo controle (HR &ndash; Hazard Ratio 0,53; IC &ndash; Intervalo de Confian&ccedil;a 95%: 0,32&ndash;0,89). Ap&oacute;s 57 meses de acompanhamento, observou-se uma tend&ecirc;ncia de aumento na sobrevida global (OS &ndash; Overall Survival) com IsaKd, embora sem atingir signific&acirc;ncia estat&iacute;stica (OS em 48 meses: 60% vs. 52%; HR 0,86; IC 95%: 0,61&ndash;1,2) (7,8).</p>

<p style="text-align: justify;">Em rela&ccedil;&atilde;o &agrave; seguran&ccedil;a, os eventos adversos mais comuns inclu&iacute;ram rea&ccedil;&otilde;es relacionadas &agrave; infus&atilde;o (46%), fadiga (32%), hipertens&atilde;o (39%), diarreia (40%), infec&ccedil;&otilde;es do trato respirat&oacute;rio superior (40%) e pneumonia (36%). Complica&ccedil;&otilde;es hematol&oacute;gicas, como anemia e trombocitopenia, foram observadas em mais de 90% dos pacientes, enquanto neutropenia ocorreu em 55% dos casos (grau &ge;3 em 19%). Eventos adversos graves levaram &agrave; redu&ccedil;&atilde;o de dose em 81% dos casos e &agrave; descontinua&ccedil;&atilde;o do tratamento em 14%. Eventos fatais, como pneumonia e insufici&ecirc;ncia card&iacute;aca, foram registrados em 7% dos pacientes (taxa de 0,03 por paciente-ano de exposi&ccedil;&atilde;o).e ao bortezomibe (8).</p>

<p style="text-align: justify;">Custo:</p>

<table>
	<tbody>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">Item</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">Descri&ccedil;&atilde;o</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">Quantidade</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">Valor Unit&aacute;rio</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">Valor Total</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">CARFILZOMIBE</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">60 MG PO LIOF SOL INFUS IV CT FA VD TRANS</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">83</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">R$ 6.206,04</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">R$ 515.101,32</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">ISATUXIMABE</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">500 MG SOL DIL INFUS CT FA VD TRANS X 25 ML</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">56</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">R$ 12.988,32</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">R$ 727.345,92</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">Total:</p>
			</td>
			<td colspan="4">
			<p style="text-align: justify;">R$ 1.242.447,24</p>
			</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

<p style="text-align: justify;">*Valor unit&aacute;rio considerado a partir de consulta de pre&ccedil;o da tabela CMED. Pre&ccedil;o m&aacute;ximo de venda ao governo (PMVG) no Rio Grande do Sul (ICMS 17%). O PMVG &eacute; o resultado da aplica&ccedil;&atilde;o do Coeficiente de Adequa&ccedil;&atilde;o de Pre&ccedil;os (CAP) sobre o Pre&ccedil;o F&aacute;brica &ndash; PF, PMVG = PF*(1-CAP). O CAP, regulamentado pela Resolu&ccedil;&atilde;o n&ordm;. 3, de 2 de mar&ccedil;o de 2011, &eacute; um desconto m&iacute;nimo obrigat&oacute;rio a ser aplicado sempre que forem realizadas vendas de medicamentos constantes do rol anexo ao Comunicado n&ordm; 15, de 31 de agosto de 2017 - Vers&atilde;o Consolidada ou para atender ordem judicial. Conforme o Comunicado CMED n&ordm; 5, de 21 de dezembro de 2020, o CAP &eacute; de 21,53%. Alguns medicamentos possuem isen&ccedil;&atilde;o de ICMS para aquisi&ccedil;&atilde;o por &oacute;rg&atilde;os da Administra&ccedil;&atilde;o P&uacute;blica Direta Federal, Estadual e Municipal, conforme Conv&ecirc;nio ICMS n&ordm; 87/02, sendo aplicado o benef&iacute;cio quando cab&iacute;vel.</p>

<p style="text-align: justify;">&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">O carfilzomibe &eacute; produzido pela empresa Amgen Biotecnologia do Brasil Ltda sob o nome comercial Kyprolis&reg; na forma farmac&ecirc;utica de p&oacute; liofilizado para solu&ccedil;&atilde;o injet&aacute;vel na concentra&ccedil;&atilde;o de 60 mg por frasco. O Isatuximabe &eacute; produzido pela empresa Sanofi Medley Farmac&ecirc;utica LTDA sob o nome comercial de Sarclisa&reg; na forma farmac&ecirc;utica de solu&ccedil;&atilde;o para dilui&ccedil;&atilde;o para infus&atilde;o nas concentra&ccedil;&otilde;es de 100mg e 500mg por frasco. Em consulta &agrave; tabela da CMED no site da ANVISA em junho de 2025 e de acordo com a prescri&ccedil;&atilde;o juntada ao processo, foi estimado o custo para um ano de tratamento.</p>

<p style="text-align: justify;">O National Institute for Health and Care Excellence (NICE) do sistema de sa&uacute;de brit&acirc;nico, n&atilde;o pode fazer uma recomenda&ccedil;&atilde;o sobre isatuximabe (Sarclisa) com carfilzomibe (Kyprolis) e dexametasona para tratar mieloma m&uacute;ltiplo recidivado ou refrat&aacute;rio porque a Sanofi n&atilde;o apresentou evid&ecirc;ncias <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?DyD7Nh">(9)</a>. Mas recomenda o uso de carfilzomibe associado a dexametasona em pacientes com MM recidivado que tenham recebido pelo menos um tratamento anterior. A raz&atilde;o de custo efetividade incremental (RCEI) calculada pelo comit&ecirc; foi de &pound; 27.629 por ano de vida ajustado para qualidade (QALY) ganho, sendo considerado custo-efetivo naquele cen&aacute;rio. Este resultado foi atingido ap&oacute;s um acordo comercial, com desconto no pre&ccedil;o do medicamento (<a href="https://www.zotero.org/google-docs/?DyD7Nh">10)</a>. O isatuximabe, associado a pomalidomida e dexametasona, n&atilde;o foi recomendado pela NICE devido &agrave; an&aacute;lise de custo-efetividade an&aacute;lise de custo-efetividade, que indicou que o custo por QALY excedia o limite aceito. Apontou incertezas quanto aos dados cl&iacute;nicos e econ&ocirc;micos fornecidos, especialmente quanto &agrave; efic&aacute;cia a longo prazo e &agrave; durabilidade da resposta ao tratamento (11).</p>

<p style="text-align: justify;">A&nbsp; Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) avaliou o uso de isatuximabe em combina&ccedil;&atilde;o com carfilzomibe e dexametasona (IsaKd) para o tratamento de pacientes adultos com mieloma m&uacute;ltiplo recidivado ou refrat&aacute;rio que receberam de uma a tr&ecirc;s terapias anteriores, mas s&oacute; recomenda o seu reembolso sob a condi&ccedil;&atilde;o de que haja uma redu&ccedil;&atilde;o substancial nos custos dos medicamentos, de modo a tornar o tratamento custo-efetivo (12,13).</p>

<p style="text-align: justify;">A CONITEC n&atilde;o avaliou o custo do tratamento com isatuximabe combinado a carfilzomibe para mieloma m&uacute;ltiplo. No entanto, em avalia&ccedil;&atilde;o pr&eacute;via do carfilzomibe em 2022, recomendou-se a n&atilde;o incorpora&ccedil;&atilde;o ao SUS devido &agrave; baixa custo-efetividade e alto impacto or&ccedil;ament&aacute;rio. Em nova submiss&atilde;o realizada em 2023, apesar da aus&ecirc;ncia de novos dados cl&iacute;nicos, a redu&ccedil;&atilde;o de cerca de 55% no pre&ccedil;o do medicamento alterou a avalia&ccedil;&atilde;o econ&ocirc;mica. Considerando esse novo cen&aacute;rio e a gravidade progressiva do mieloma m&uacute;ltiplo, foi recomendado&nbsp; a incorpora&ccedil;&atilde;o do carfilzomibe ao SUS para pacientes recidivados ou refrat&aacute;rios ap&oacute;s uma linha de tratamento</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">Benef&iacute;cio/efeito/resultado esperado da tecnologia: aumento da taxa de sobrevida livre de progress&atilde;o e aumento da sobrevida global.</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align: justify;">H&aacute; evid&ecirc;ncias cient&iacute;ficas limitadas que apontam para um poss&iacute;vel benef&iacute;cio em sobrevida livre de progress&atilde;o e sobrevida global com o tratamento pleiteado. Um dos principais estudos dispon&iacute;veis, o ensaio cl&iacute;nico randomizado de fase 3 IKEMA, demonstrou respostas cl&iacute;nicas satisfat&oacute;rias e redu&ccedil;&atilde;o do risco de progress&atilde;o da doen&ccedil;a.</p>

<p style="text-align: justify;">No entanto, o tratamento apresenta um perfil de custo-efetividade desfavor&aacute;vel, ou seja, os benef&iacute;cios cl&iacute;nicos obtidos n&atilde;o compensam o impacto financeiro causado no sistema p&uacute;blico de sa&uacute;de. A aloca&ccedil;&atilde;o de recursos para essa tecnologia pode resultar no deslocamento de outras interven&ccedil;&otilde;es em sa&uacute;de mais custo-efetivas, configurando um uso ineficiente dos recursos p&uacute;blicos. Ag&ecirc;ncias de avalia&ccedil;&atilde;o de tecnologias de outros pa&iacute;ses n&atilde;o avaliaram o tratamento ou recomendaram somente o seu reembolso.</p>

<p style="text-align: justify;">No Brasil, a CONITEC avaliou somente o uso do carfilzomibe para mieloma m&uacute;ltiplo e recomendou sua incorpora&ccedil;&atilde;o mediante uma redu&ccedil;&atilde;o substancial no valor do medicamento. O impacto or&ccedil;ament&aacute;rio da terapia pleiteada, mesmo considerado isoladamente, &eacute; elevado, com potencial de comprometer recursos p&uacute;blicos extra&iacute;dos da coletividade, recursos que s&atilde;o escassos, possuem destina&ccedil;&otilde;es or&ccedil;ament&aacute;rias com pouca margem de realoca&ccedil;&atilde;o e cujo uso inadequado pode acarretar preju&iacute;zos a toda a popula&ccedil;&atilde;o assistida pelo SUS.</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<ol>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Multiple myeloma: Clinical features, laboratory manifestations, and diagnosis - UpToDate.&nbsp;</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Multiple myeloma: Prognosis. Dynamed.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">BRASIL. Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de. Diretrizes Diagn&oacute;sticas e Terap&ecirc;uticas do Mieloma M&uacute;ltiplo. Dispon&iacute;vel em <a href="https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/pcdt/arquivos/2023/portaria-conjunta-no-27-ddt-mieloma-multiplo.pdf">https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/pcdt/arquivos/2023/portaria-conjunta-no-27-ddt-mieloma-multiplo.pdf</a></p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">CONITEC. Carfilzomibe no tratamento de pacientes com mieloma m&uacute;ltiplo recidivado ou refrat&aacute;rio que receberam uma terapia pr&eacute;via. Relat&oacute;rio de Recomenda&ccedil;&atilde;o 847. Dispon&iacute;vel em <a href="https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2023/Relatrioderecomendacao847Carfilzomibe.pdf">https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2023/Relatrioderecomendacao847Carfilzomibe.pdf</a>&nbsp;</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?J0sfWF">Carfilzomib: Drug information - UpToDate [Internet]. [citado 4 de agosto de 2022]. Dispon&iacute;vel em: </a><a href="https://www.uptodate.com/contents/carfilzomib-drug-information?search=Carfilzomib%20drug%20information&amp;source=panel_search_result&amp;selectedTitle=1~38&amp;usage_type=panel&amp;kp_tab=drug_general&amp;display_rank=1">https://www.uptodate.com/contents/carfilzomib-drug-information?search=Carfilzomib%20drug%20information&amp;source=panel_search_result&amp;selectedTitle=1~38&amp;usage_type=panel&amp;kp_tab=drug_general&amp;display_rank=1</a></p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Ag&ecirc;ncia Nacional de Vigil&acirc;ncia Sanit&aacute;ria (Anvisa). Sarclisa (isatuximabe) &ndash; nova indica&ccedil;&atilde;o [Internet]. Bras&iacute;lia: Anvisa; 2022 [citado em 29 maio 2025]. Dispon&iacute;vel em: <a href="https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/medicamentos/novos-medicamentos-e-indicacoes/sarclisa-isatuximabe-nova-indicacao">https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/medicamentos/novos-medicamentos-e-indicacoes/sarclisa-isatuximabe-nova-indicacao</a></p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Rajkumar SV. Multiple myeloma: Treatment of first relapse. In: UpToDate [Internet]. Waltham (MA): UpToDate; [citado em 29 maio 2025]. Dispon&iacute;vel em:<a href="https://www.uptodate.com/contents/multiple-myeloma-treatment-of-first-relapse?search=isatuximabe"> https://www.uptodate.com/contents/multiple-myeloma-treatment-of-first-relapse?search=isatuximabe</a></p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Moreau P, Dimopoulos MA, Mikhael J, Yong K, Richardson PG, Min CK, et al. Isatuximab, carfilzomib, and dexamethasone in relapsed multiple myeloma (IKEMA): a multicentre, open-label, phase 3, randomised trial. Lancet. 2021;397(10292):2361&ndash;71. doi:10.1016/S0140-6736(21)00592-4.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Isatuximab with carfilzomib and dexamethasone for treating relapsed multiple myeloma [Internet]. London: NICE; 2021 [cited 2025 May 29]. Available from:<a href="https://www.nice.org.uk/guidance/ta727"> https://www.nice.org.uk/guidance/ta727</a></p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">National Institute for Health and Care Excellence. <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?J0sfWF">Carfilzomib for previously treated multiple myeloma. Technology appraisal guidance [TA657]. Published: 18 November 2020. Dispon&iacute;vel em: </a><a href="https://www.nice.org.uk/guidance/ta657">https://www.nice.org.uk/guidance/ta657</a>&nbsp;</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">National Institute for Health and Care Excellence (NICE). Isatuximab with pomalidomide and dexamethasone for treating relapsed and refractory multiple myeloma [Internet]. London: NICE; 2021 [cited 2025 May 29]. Available from: https://www.nice.org.uk/guidance/ta658</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health. <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?J0sfWF">Kyprolis for Multiple Myeloma (relapsed). Dispon&iacute;vel em: </a><a href="https://www.cadth.ca/kyprolis-multiple-myeloma-relapsed-details">https://www.cadth.ca/kyprolis-multiple-myeloma-relapsed-details</a>&nbsp;</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH). Isatuximab (Sarclisa): Reimbursement Recommendation. Ottawa (ON): CADTH; 2022 Feb. Dispon&iacute;vel em: https://www.cda-amc.ca/isatuximab</p>
	</li>
</ol>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p style="text-align: justify;">A parte autora, de 60 anos, apresenta laudo m&eacute;dico (Evento 1 FORM5) com diagn&oacute;stico de mieloma m&uacute;ltiplo IgG/Kappa, estadiamento ISS 3, realizado em julho de 2020. Iniciou tratamento com o esquema quimioter&aacute;pico VCD (bortezomibe, ciclofosfamida e dexametasona), posteriormente substitu&iacute;do por VRd (bortezomibe, lenalidomida e dexametasona) devido &agrave; progress&atilde;o da doen&ccedil;a, com boa resposta cl&iacute;nica. Em mar&ccedil;o de 2024, foi submetida a transplante de c&eacute;lulas-tronco hematopoi&eacute;ticas, seguido de uso de lenalidomida em manuten&ccedil;&atilde;o. Apresenta piora progressiva da anemia, com necessidade de transfus&otilde;es sangu&iacute;neas, al&eacute;m de queda das plaquetas e eleva&ccedil;&atilde;o da prote&iacute;na monoclonal s&eacute;rica. Nessa situa&ccedil;&atilde;o, pleiteia tratamento com isatuximabe e carfilzomibe.</p>

<p style="text-align: justify;">O mieloma m&uacute;ltiplo (MM) &eacute; uma neoplasia hematol&oacute;gica caracterizada pela prolifera&ccedil;&atilde;o de plasm&oacute;citos clonais e tipicamente acompanhada pela secre&ccedil;&atilde;o de imunoglobulinas monoclonais detect&aacute;veis no soro ou na urina (1). Os&nbsp; plasm&oacute;citos proliferam dentro da medula &oacute;ssea e provocam les&otilde;es espec&iacute;ficas em &oacute;rg&atilde;os alvo, como les&otilde;es &oacute;sseas osteol&iacute;ticas, fraturas patol&oacute;gicas, anemia ou outras citopenias, hipercalcemia (pela destrui&ccedil;&atilde;o &oacute;ssea) e insufici&ecirc;ncia renal. Pode ser considerada uma doen&ccedil;a rara, correspondendo a 1% a 2% de todos os c&acirc;nceres e aproximadamente 17% das neoplasias hematol&oacute;gicas. Dados epidemiol&oacute;gicos estadunidenses apontam uma incid&ecirc;ncia de aproximadamente 7 casos a cada 100.000 pessoas/ano. &Eacute; uma doen&ccedil;a mais caracter&iacute;stica da popula&ccedil;&atilde;o idosa, com mediana de idade ao diagn&oacute;stico de 65 a 74 anos (1).</p>

<p style="text-align: justify;">O diagn&oacute;stico se d&aacute; pela suspeita cl&iacute;nica aliada &agrave; crit&eacute;rios diagn&oacute;sticos como evid&ecirc;ncia de dano em &oacute;rg&atilde;os-alvo que possa ser atribu&iacute;do &agrave; doen&ccedil;a proliferativa de plasm&oacute;citos acrescido de um ou mais biomarcadores de malignidade - plasm&oacute;citos monoclonais na medula &oacute;ssea &ge; 60%, rela&ccedil;&atilde;o da cadeia leve afetada versus n&atilde;o afetada &ge; 100 (desde que a concentra&ccedil;&atilde;o absoluta da cadeia leve afetada seja &ge;100 mg/L) e mais de uma les&atilde;o focal &ge;5 mm em exame de resson&acirc;ncia magn&eacute;tica (1). O MM &eacute; uma doen&ccedil;a heterog&ecirc;nea; alguns pacientes apresentam sintomas rapidamente progressivos e disfun&ccedil;&atilde;o org&acirc;nica, enquanto outros apresentam uma apresenta&ccedil;&atilde;o cl&iacute;nica mais indolente. O progn&oacute;stico depende de diversos fatores como o estadiamento da doen&ccedil;a, fatores biol&oacute;gicos como anormalidades citogen&eacute;ticas, fatores cl&iacute;nicos como idade, comorbidades e resposta ao tratamento (2).</p>

<p style="text-align: justify;">Diversos esquemas terap&ecirc;uticos est&atilde;o dispon&iacute;veis para o tratamento espec&iacute;fico do MM (3). Como primeira linha, preconiza-se a realiza&ccedil;&atilde;o de 3 a 4 ciclos de algum esquema quimioter&aacute;pico e a realiza&ccedil;&atilde;o de Transplante Aut&oacute;logo de C&eacute;lulas Tronco Hematopo&eacute;ticas (TCTH) aut&oacute;logo para aqueles pacientes eleg&iacute;veis para o procedimento. No caso de pacientes sem condi&ccedil;&otilde;es cl&iacute;nicas ou muito idosos para tal, a quimioterapia, associada ou n&atilde;o &agrave; radioterapia, &eacute; a alternativa indicada. Por ocasi&atilde;o da recidiva, est&atilde;o dispon&iacute;veis hoje diversas classes de medicamentos que podem ser utilizados em muitos esquemas terap&ecirc;uticos. Quando poss&iacute;vel, &eacute; prefer&iacute;vel que se utilizem esquemas que englobam dois ou tr&ecirc;s medicamentos em combina&ccedil;&atilde;o para uma melhor chance de resposta.</p>

<p style="text-align: justify;">No Brasil, n&atilde;o existe um esquema preconizado como padr&atilde;o para a primeira linha de tratamento do MM, mas uma orienta&ccedil;&atilde;o geral de tratamento com uma combina&ccedil;&atilde;o de medicamentos por 3 a 4 ciclos, com ou sem radioterapia, seguida pela realiza&ccedil;&atilde;o do TCTH aut&oacute;logo, para aqueles pacientes eleg&iacute;veis para tal (4). Dentre os medicamentos dispon&iacute;veis, hoje se sabe que esquemas que contenham os inibidores de proteassomas (bortezomibe) e imunomoduladores (talidomida) alcan&ccedil;am melhores resultados terap&ecirc;uticos e sobrevida livre de doen&ccedil;a. Para a segunda, terceira ou demais linhas de tratamento, da mesma maneira, inexiste um esquema formalmente indicado, mas sugerem-se combina&ccedil;&otilde;es de medicamentos que n&atilde;o tenham sido usados em protocolos anteriores.</p>

Anexos

Nota Técnica 374217

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