Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
387977-A	Medicamento - AZACITIDINA	Não favorável	Finalizada em 11/08/2025 13:32:00	Ver Nota
387977-B	Medicamento - VORICONAZOL	Favorável	Finalizada em 11/08/2025 13:35:55	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

laudo médico.

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

Azacitidina 100 mg - 7 ampolas/mês. Aplicar 1 ampola 1x/dia por 7 dias a cada 21 dias.

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O medicamento está inserido no SUS? *

O medicamento está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p style="text-align: justify;">os medicamentos oncol&oacute;gicos n&atilde;o est&atilde;o previstos nos Componentes da Assist&ecirc;ncia Farmac&ecirc;utica e n&atilde;o s&atilde;o fornecidos pelas farm&aacute;cias do SUS. Sua dispensa&ccedil;&atilde;o &eacute; feita pela rede credenciada habilitada em oncologia, que &eacute; ressarcida atrav&eacute;s da inclus&atilde;o desses f&aacute;rmacos no procedimento de quimioterapia, registrado no sistema APAC-SIA (Autoriza&ccedil;&atilde;o de Procedimento de Alta Complexidade do Sistema de Informa&ccedil;&atilde;o Ambulatorial). Dessa forma, cada prestador &eacute; respons&aacute;vel pela aquisi&ccedil;&atilde;o, padroniza&ccedil;&atilde;o e prescri&ccedil;&atilde;o dos medicamentos oncol&oacute;gicos.<br />
&nbsp;</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

<p>vide tabela CMED.</p>

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">Efetividade, efic&aacute;cia e seguran&ccedil;a:</p>

<p style="text-align: justify;">A azaciditina &eacute; um an&aacute;logo da pirimidina que inibe as DNA/RNA metiltransferases de maneira a alterar a express&atilde;o g&ecirc;nica das c&eacute;lulas (incluindo re-express&atilde;o de genes relacionados &agrave; diferencia&ccedil;&atilde;o celular e supressores tumorais) <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?FuqBSL">(7)</a>. Entre os eventos adversos relacionados &agrave; azacitidina est&atilde;o mielossupress&atilde;o (que pode ser acompanhada de neutropenia e epis&oacute;dios infecciosos, al&eacute;m de anemia e plaquetopenia com necessidade de transfus&otilde;es), hepatotoxicidade, nefrotoxicidade e rea&ccedil;&otilde;es no s&iacute;tio de infus&atilde;o <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?gt75T0">(7)</a>.</p>

<p style="text-align: justify;">Um estudo de fase 2 arrolou 45 pacientes consecutivos diagnosticados com LMA ou s&iacute;ndrome mielodispl&aacute;sica de alto risco que se encontravam em resposta morfol&oacute;gica completa ap&oacute;s 30 dias da infus&atilde;o do enxerto de medula &oacute;ssea <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?N2PWjU">(8)</a>. Este estudo avaliou a seguran&ccedil;a da interven&ccedil;&atilde;o em diferentes doses (8, 16, 24, 32 e 40 mg/m&sup2;) por 5 dias por 1 a 4 ciclos, a medica&ccedil;&atilde;o seria suspensa caso o participante desenvolvesse toxicidade grau 3 a 4 relacionada ao medicamento ou citopenias graves (i.e. neutr&oacute;filos menor do que 500/mm&sup3; e plaquetas &lt; 20.000/mm&sup2;) por dois ciclos subsequentes mesmo ap&oacute;s a redu&ccedil;&atilde;o da dose prescrita em 50%. A sobrevida geral mediana da coorte avaliada foi de 30,8 meses (IC95% 14,3 meses-n&atilde;o estim&aacute;vel), 24 participantes (53%) apresentaram reca&iacute;da da doen&ccedil;a e a sobrevida livre de reca&iacute;da mediana foi de 18,2 meses (IC95% 11,9 meses-n&atilde;o estim&aacute;vel) <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?Tdocw5">(8)</a>. Ao longo do seguimento 24 pacientes apresentaram reca&iacute;da da doen&ccedil;a de base. A conclus&atilde;o do estudo foi de que doses de 32 mg/m&sup2; e 40 mg/m&sup2; seriam seguras com risco estimado de &lt; 30% de eventos adversos relacionados ao medicamento.</p>

<p style="text-align: justify;">Ensaio cl&iacute;nico randomizado de fase 3 avaliou o uso de azacitidina na dose de 32 mg/m&sup2; por 5 dias por 12 ciclos <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?rpuZAQ">(9)</a> em compara&ccedil;&atilde;o com observa&ccedil;&atilde;o cl&iacute;nica entre pacientes adultos com LMA com estigmas para um elevado risco de reca&iacute;da p&oacute;s transplante alog&ecirc;nico de medula &oacute;ssea (falha de indu&ccedil;&atilde;o de remiss&atilde;o, doen&ccedil;a em segunda resposta completa e ou em primeira resposta completa com altera&ccedil;&otilde;es cromoss&ocirc;micas ou gen&eacute;ticas de alto risco) e que se encontravam em resposta morfol&oacute;gica completa entre o D+42 e D+100 da infus&atilde;o do enxerto. O desfecho prim&aacute;rio do estudo era sobrevida livre de progress&atilde;o, com c&aacute;lculo de tamanho amostral estimado de 230 pacientes para avaliar uma redu&ccedil;&atilde;o de 50% do risco do desfecho prim&aacute;rio em meses 6 e 9 p&oacute;s transplante. O estudo arrolou 187 participantes, 93 receberam azacitidina e 94 para o grupo observa&ccedil;&atilde;o. A sobrevida livre de reca&iacute;da mediana foi superior no grupo interven&ccedil;&atilde;o 2,07 anos vs 1,28 anos, no entanto esta diferen&ccedil;a n&atilde;o foi estatisticamente significativa (P=0,43). O desfecho sobrevida tamb&eacute;m foi semelhante entre os dois grupos 2,52 anos vs 2,56 anos. Os pacientes do grupo interven&ccedil;&atilde;o apresentaram uma elevada incid&ecirc;ncia de eventos adversos grau 3, 87% atribu&iacute;dos ao medicamento do estudo, 58 (64%) apresentaram citopenias, 13 (16%) apresentaram infec&ccedil;&atilde;o e 9 (10%) apresentaram toxicidade hep&aacute;tica.</p>

<p style="text-align: justify;">Revis&atilde;o sistem&aacute;tica com metan&aacute;lise conduzida por Bewesdorf e colaboradores avaliou o uso de terapias de manuten&ccedil;&atilde;o ap&oacute;s transplante alog&ecirc;nico de medula &oacute;ssea. Ap&oacute;s revis&atilde;o de 142 refer&ecirc;ncias, 21 estudos foram revisados <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?EA1WZZ">(10)</a>, o ensaio cl&iacute;nico randomizado citado no par&aacute;grafo acima n&atilde;o foi inclu&iacute;do no estudo, no entanto. Entre estes estudos, considerando os que avaliaram o uso de hipometilantes, apenas 3 apresentaram dados comparativos. Nestes estudos hazard ratio para o desfecho &oacute;bito em 2 anos foi 0,45 (IC95% 0,31 a 0,66, I&sup2;=0, P=0,069) favorecendo o uso de interven&ccedil;&atilde;o e para o desfecho sobrevida livre de evento em dois anos 0,45 (IC95% 0,3 a 0,65, I&sup2;=0, P=0,42). &Eacute; importante notar que em ambos os desfechos a signific&acirc;ncia estat&iacute;stica n&atilde;o foi alcan&ccedil;ada.</p>

<p style="text-align: justify;">Por fim, uma revis&atilde;o sistem&aacute;tica com metan&aacute;lise avaliou a efic&aacute;cia da azacitidina (AZA) na preven&ccedil;&atilde;o de recidivas ap&oacute;s o transplante alog&ecirc;nico de c&eacute;lulas-tronco hematopoi&eacute;ticas (TCTH) em pacientes com s&iacute;ndromes mielodispl&aacute;sicas (SMD) e leucemia mieloide aguda (LMA) avan&ccedil;adas. Foram inclu&iacute;dos 13 estudos de coorte identificados por meio de buscas em bases de dados, totalizando 444 pacientes. Os desfechos analisados inclu&iacute;ram taxa de recidiva em dois anos, sobrevida global, mortalidade relacionada &agrave; recidiva e incid&ecirc;ncia de doen&ccedil;a do enxerto contra o hospedeiro (GVHD). Os resultados mostraram uma taxa combinada de recidiva em dois anos de 25% (IC 95%: 18%&ndash;33%) e uma sobrevida global de 65% (IC 95%: 50%&ndash;79%). A mortalidade relacionada &agrave; recidiva foi de 28% (IC 95%: 22%&ndash;34%), enquanto as incid&ecirc;ncias de GVHD aguda e cr&ocirc;nica foram de 28% (IC 95%: 22%&ndash;34%) e 38% (IC 95%: 27%&ndash;49%), respectivamente. Esses achados sugerem que a AZA pode ser uma estrat&eacute;gia promissora na profilaxia de recidivas p&oacute;s-TCTH em neoplasias mieloides <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?5er80o">(12)</a>. Por&eacute;m, destacamos que se trata de revis&atilde;o realizada a partir de estudos de coorte e de bra&ccedil;o &uacute;nico, sem comparador.</p>

<p style="text-align: justify;">Pertinente ao caso, n&atilde;o foram encontrados estudos de boa qualidade avaliando o tratamento pleiteado em pacientes pedi&aacute;tricos.</p>

<p style="text-align: justify;">Custo:</p>

<table>
	<tbody>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Item</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Descri&ccedil;&atilde;o</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Quantidade</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor Unit&aacute;rio*</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor Total</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">AZACITIDINA</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">100 MG PO LIOF SUS INJ SC CT FA VD TRANS</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">84</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 1.292,94</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 108.606,96</p>
			</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

<p style="text-align: justify;">* Valor unit&aacute;rio considerado a partir de consulta de pre&ccedil;o da tabela CMED. Pre&ccedil;o m&aacute;ximo de venda ao governo (PMVG) no Rio Grande do Sul (ICMS 17%). O PMVG &eacute; o resultado da aplica&ccedil;&atilde;o do Coeficiente de Adequa&ccedil;&atilde;o de Pre&ccedil;os (CAP) sobre o Pre&ccedil;o F&aacute;brica &ndash; PF, PMVG = PF*(1-CAP). O CAP, regulamentado pela Resolu&ccedil;&atilde;o n&ordm;. 3, de 2 de mar&ccedil;o de 2011, &eacute; um desconto m&iacute;nimo obrigat&oacute;rio a ser aplicado sempre que forem realizadas vendas de medicamentos constantes do rol anexo ao Comunicado n&ordm; 15, de 31 de agosto de 2017 - Vers&atilde;o Consolidada ou para atender ordem judicial. Conforme o Comunicado CMED n&ordm; 5, de 21 de dezembro de 2020, o CAP &eacute; de 21,53%. Alguns medicamentos possuem isen&ccedil;&atilde;o de ICMS para aquisi&ccedil;&atilde;o por &oacute;rg&atilde;os da Administra&ccedil;&atilde;o P&uacute;blica Direta Federal, Estadual e Municipal, conforme Conv&ecirc;nio ICMS n&ordm; 87/02, sendo aplicado o benef&iacute;cio quando cab&iacute;vel.</p>

<p style="text-align: justify;">Em consulta &agrave; tabela CMED publicada em agosto de 2025 e, considerando os dados informados na prescri&ccedil;&atilde;o m&eacute;dica, foi constru&iacute;da a tabela acima estimando o custo anual do tratamento, considerando a op&ccedil;&atilde;o menos custosa.</p>

<p style="text-align: justify;">N&atilde;o foram encontradas an&aacute;lises de custo efetividade pertinentes ao caso em tela &ndash; uso de azacitidina como terapia de manuten&ccedil;&atilde;o ap&oacute;s transplante alog&ecirc;nico de medula &oacute;ssea.</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">potencial aumento de sobrevida global, por&eacute;m sem compara&ccedil;&atilde;o com outros tratamentos. Ainda, n&atilde;o est&atilde;o dispon&iacute;veis estudos de seguran&ccedil;a do uso do medicamento na popula&ccedil;&atilde;o pedi&aacute;trica.</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align: justify;">O uso de azacitidina em pacientes j&aacute; submetidos &agrave; TCTH possui potencial de aumento de sobrevida global, por&eacute;m a magnitude deste efeito ainda &eacute; incerta e s&atilde;o necess&aacute;rios mais estudos a respeito. No entanto, frisamos que a terapia em tela n&atilde;o tem potencial curativo e que mesmo para o benef&iacute;cio acima ainda restam incertezas na literatura com resultados inconsistentes entre os diversos estudos. Tamb&eacute;m refor&ccedil;amos que o uso do medicamento n&atilde;o foi avaliado para uso de popula&ccedil;&atilde;o pedi&aacute;trica, como no caso em tela.<br />
Al&eacute;m de benef&iacute;cio modesto para o quadro em tela, &eacute; razo&aacute;vel estimar que o esquema terap&ecirc;utico pleiteado apresente um perfil de custo-efetividade desfavor&aacute;vel para a realidade brasileira - ou seja, o benef&iacute;cio ganho com a sua incorpora&ccedil;&atilde;o n&atilde;o ultrapassa o benef&iacute;cio perdido pelo deslocamento de outras interven&ccedil;&otilde;es em sa&uacute;de que n&atilde;o mais poderiam ser adquiridas com o mesmo investimento, perfazendo portanto mau uso dos recursos dispon&iacute;veis ao sistema. Ag&ecirc;ncias de avalia&ccedil;&atilde;o de tecnologias de outros pa&iacute;ses n&atilde;o recomendaram a incorpora&ccedil;&atilde;o do tratamento em seus sistemas para casos semelhantes ao do paciente. O impacto or&ccedil;ament&aacute;rio da terapia pleiteada, mesmo em decis&atilde;o isolada, &eacute; elevado, com potencial de comprometimento de recursos p&uacute;blicos extra&iacute;dos da coletividade - recursos p&uacute;blicos que s&atilde;o escassos e que possuem destina&ccedil;&otilde;es or&ccedil;ament&aacute;rias com pouca margem de realoca&ccedil;&atilde;o, e cujo uso inadequado pode acarretar preju&iacute;zos a toda a popula&ccedil;&atilde;o assistida pelo SUS.<br />
&Eacute; digno de nota que a avalia&ccedil;&atilde;o de tratamento j&aacute; ocorrido configura uma decis&atilde;o particularmente complexa; entendemos que a conclus&atilde;o da avalia&ccedil;&atilde;o t&eacute;cnica deve alicer&ccedil;ar-se na avalia&ccedil;&atilde;o de benef&iacute;cios a partir da literatura m&eacute;dica, e que deve considerar como seria o parecer no momento da solicita&ccedil;&atilde;o inicial do pleito, visando manter equidade e isonomia do sistema.<br />
&nbsp;</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<p style="text-align: justify;">1. Overview of acute myeloid leukemia in adults - UpToDate [Internet]. [citado 23 de janeiro de 2022]. Dispon&iacute;vel em: https://www.uptodate.com/contents/overview-of-acute-myeloid-leukemia-in-adults2. D&ouml;hner H, Weisdorf DJ, Bloomfield CD. Acute Myeloid Leukemia. N Engl J Med. 17 de setembro de 2015;373(12):1136&ndash;52.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">3. Oliai C, Schiller G. How to address second and therapy-related acute myelogenous leukaemia. Br J Haematol. janeiro de 2020;188(1):116&ndash;28.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">4. D&ouml;hner H, Estey E, Grimwade D, Amadori S, Appelbaum FR, B&uuml;chner T, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2017 ELN recommendations from an international expert panel. Blood. 26 de janeiro de 2017;129(4):424&ndash;47.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">5. Cornelissen JJ, Blaise D. Hematopoietic stem cell transplantation for patients with AML in first complete remission. Blood. 7 de janeiro de 2016;127(1):62&ndash;70.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">6. Treatment of relapsed or refractory acute myeloid leukemia - UpToDate [Internet]. [citado 17 de fevereiro de 2022]. Dispon&iacute;vel em: https://www.uptodate.com/contents/treatment-of-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia</p>

<p style="text-align: justify;">7. Azacitidine: Drug information - UpToDate [Internet]. [citado 25 de outubro de 2021]. Dispon&iacute;vel em: https://www.uptodate.com/contents/azacitidine-drug-information</p>

<p style="text-align: justify;">8. de Lima M, Giralt S, Thall PF, de Padua Silva L, Jones RB, Komanduri K, et al. Maintenance therapy with low-dose azacitidine after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for recurrent acute myelogenous leukemia or myelodysplastic syndrome: a dose and schedule finding study. Cancer. 1o de dezembro de 2010;116(23):5420&ndash;31.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">9. Oran B, de Lima M, Garcia-Manero G, Thall PF, Lin R, Popat U, et al. A phase 3 randomized study of 5-azacitidine maintenance vs observation after transplant in high-risk AML and MDS patients. Blood Adv. 10 de novembro de 2020;4(21):5580&ndash;8.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">10. Bewersdorf JP, Allen C, Mirza AS, Grimshaw AA, Giri S, Podoltsev NA, et al. Hypomethylating Agents and FLT3 Inhibitors As Maintenance Treatment for Acute Myeloid Leukemia and Myelodysplastic Syndrome After Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation-A Systematic Review and Meta-Analysis. Transplant Cell Ther. dezembro de 2021;27(12):997.e1-997.e11.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">11. Li X, Wang W, Zhang X, Wu Y. Azacitidine and donor lymphocyte infusion for patients with relapsed acute myeloid leukemia and myelodysplastic syndromes after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation: A meta-analysis. Front Oncol. 2022;12:949534.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">12. Pan T, Han S, Zhou M, Qi J, Wang H, Xu X, et al. Efficacy of azacitidine in preventing relapse after hematopoietic stem cell transplantation for advanced myeloid malignancies: a systematic review and meta-analysis. Expert Rev Hematol. maio de 2022;15(5):457&ndash;64.&nbsp;</p>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p style="text-align: justify;">De acordo com documenta&ccedil;&atilde;o m&eacute;dica (Evento 21, ATESTMED21), trata-se de paciente diagnosticada com leucemia miel&oacute;ide aguda, apresentando cari&oacute;tipo complexo desfavor&aacute;vel, conforme protocolo GEMRAM (Protocolo Brasileiro de LMA), incluindo rearranjo molecular KMT2A, altera&ccedil;&otilde;es cromoss&ocirc;micas 9,11, 49xx, +4, +6, del(11)(q23), +19(12)/49, del(18)(p11). Avalia&ccedil;&atilde;o de medula &oacute;ssea no D22 evidenciou celularidade de 10,8%, com negativa&ccedil;&atilde;o da doen&ccedil;a residual m&iacute;nima (DRM) ap&oacute;s quimioterapia com ADE e intensifica&ccedil;&atilde;o pelo protocolo GELMAI. Frente &agrave; boa resposta, houve indica&ccedil;&atilde;o formal de transplante alog&ecirc;nico de c&eacute;lulas-tronco hematopo&eacute;ticas (TCTH) como consolida&ccedil;&atilde;o terap&ecirc;utica. O TCTH foi realizado em 07/08/2024, com doadora 100% compat&iacute;vel (irm&atilde;, soroconcordante CMV+ e mesma tipagem sangu&iacute;nea). No p&oacute;s-transplante, apresentou intercorr&ecirc;ncias infecciosas significativas: reativa&ccedil;&atilde;o de citomegalov&iacute;rus (3 epis&oacute;dios), cistite hemorr&aacute;gica viral (poliomav&iacute;rus), pneumonia por rinov&iacute;rus/pneumocistose (tratada empiricamente), COVID-19 (D+65), al&eacute;m de tamponamento card&iacute;aco, disfun&ccedil;&atilde;o ventricular direita por trombo intracavit&aacute;rio e doen&ccedil;a do enxerto versus hospedeiro em pele e f&iacute;gado. As avalia&ccedil;&otilde;es de DRM em D+30 e D+90 mostraram DRM negativa e quimerismo completo (100%). Em janeiro de 2025, foi detectado derrame peric&aacute;rdico, com an&aacute;lise do l&iacute;quido revelando, por imunofenotipagem, uma popula&ccedil;&atilde;o celular an&ocirc;mala (0,27%) compat&iacute;vel com recidiva extramedular (marcadores CD3-/CD14, CD15, CD33, CD34, CD45, CD64, CD117, CD300, HLA-DR+). Em fevereiro de 2025, nova positividade de medula &oacute;ssea com DRM de 0,0037%, mantendo o quimerismo de 100%. J&aacute; em mar&ccedil;o de 2025, houve piora laboratorial com DRM de 12%, indicando progress&atilde;o franca da doen&ccedil;a. Laudo mais recente (Evento 54, ATESTMED2) informa que ap&oacute;s dois ciclos de infus&atilde;o de leuc&oacute;citos do doador associado a azacitidina, paciente apresenta DRM n&atilde;o detectada. Nesse contexto, tratamento com azacitidina. Cabe ressaltar que o medicamento j&aacute; est&aacute; em uso atrav&eacute;s de antecipa&ccedil;&atilde;o de tutela desde janeiro de 2025 (Evento 3 - DESPADEC1).<br />
A Leucemia Mieloide Aguda (LMA) &eacute; neoplasia dos precursores hematopoi&eacute;ticos de caracter&iacute;stica agressiva com manifesta&ccedil;&otilde;es cl&iacute;nicas graves como anemia, leucopenia, hiperleucocitose e plaquetopenia de r&aacute;pida instala&ccedil;&atilde;o (1). Apresenta potencial curativo com tratamento baseado em quimioterapia, e por vezes em transplante alog&ecirc;nico de medula &oacute;ssea, sendo 35-40% dos pacientes curados com idade at&eacute; 60 anos e 5-15% dos pacientes curados com idade acima de 61 anos (2). A incid&ecirc;ncia estimada da LMA &eacute; de 3,6 casos para cada 100.000 habitantes novos. A idade mediana do diagn&oacute;stico das LMAs &eacute; aproximadamente 67-68 anos, acomete homens e mulheres em frequ&ecirc;ncia semelhante, e apresentam como fatores de risco doen&ccedil;as gen&eacute;ticas (exemplos: s&iacute;ndrome de Down, anemia de Fanconi, disceartose cong&ecirc;nita, etc.), doen&ccedil;as hematol&oacute;gicas, muta&ccedil;&otilde;es germinativas e exposi&ccedil;&otilde;es ao longo da vida, em particular, a radia&ccedil;&atilde;o ionizante, aos benzenos e a agentes quimioter&aacute;picos (2). Quando a LMA ocorre ap&oacute;s exposi&ccedil;&atilde;o a tratamentos antineopl&aacute;sicos ou &lsquo;evolui&rsquo; de condi&ccedil;&atilde;o hematol&oacute;gica pr&eacute;-existente (s&iacute;ndrome mielodispl&aacute;sica, mielofibrose prim&aacute;ria, etc) ela &eacute; dita como Leucemia Mieloide Aguda Secund&aacute;ria, e apresenta um progn&oacute;stico cl&iacute;nico desfavor&aacute;vel (2), uma vez que estes apresentam uma menor taxa de resposta &agrave;s quimioterapias convencionais (aproximadamente 40-50%) e piores taxa de sobrevida geral &agrave; longo prazo (menor do que 30% em 5 anos) (3).<br />
O tratamento em primeira linha desta enfermidade depende do risco de reca&iacute;da da doen&ccedil;a, estabelecido pelas suas caracter&iacute;sticas gen&eacute;ticas e hist&oacute;rico do paciente, e resposta &agrave; terap&ecirc;utica inicial (2,4), sendo considerado terapia de indu&ccedil;&atilde;o de remiss&atilde;o com combina&ccedil;&atilde;o de quimioter&aacute;picos (daunorrubicina e arabinosideo-C, por exemplo). Entre respondedores se faz consolida&ccedil;&atilde;o com quimioterapia (usualmente arabinosideo-C em doses altas a moderadas) para pacientes avaliados como de risco baixo de reca&iacute;da. J&aacute; entre os pacientes com risco intermedi&aacute;rio a elevado de reca&iacute;da da LMA, a terapia de elei&ccedil;&atilde;o de consolida&ccedil;&atilde;o &eacute; o transplante alog&ecirc;nico de medula &oacute;ssea (5). Entre pacientes com doen&ccedil;a em situa&ccedil;&atilde;o de refratariedade ou de reca&iacute;da (6), os pacientes candidatos a terapia intensiva de resgate seguido de transplante alog&ecirc;nico de medula &oacute;ssea (em regime mieloablativo ou sequencial) ou terapia paliativa baseada em quimioterapia em baixa doses, terapia citorredutora, suporte transfusional.</p>

Anexos

Nota Técnica 387977

PDF Nota Técnica