Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
425393	Medicamento - VENETOCLAX	Não favorável	Finalizada em 31/10/2025 14:29:58	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

NT 425393

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

Laudo médico

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

400 mg (cp de 100mg) via oral ao dia poг 28 dias a cada ciclo. 6 ciclos

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O medicamento está inserido no SUS? *

O medicamento está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p style="text-align: justify;">os medicamentos oncol&oacute;gicos n&atilde;o est&atilde;o previstos nos Componentes da Assist&ecirc;ncia Farmac&ecirc;utica e n&atilde;o s&atilde;o fornecidos diretamente pelo SUS. Sua dispensa&ccedil;&atilde;o &eacute; feita pela rede credenciada habilitada em oncologia, que &eacute; ressarcida atrav&eacute;s da inclus&atilde;o desses f&aacute;rmacos no procedimento de quimioterapia, registrado no sistema APAC-SIA (Autoriza&ccedil;&atilde;o de Procedimento de Alta Complexidade do Sistema de Informa&ccedil;&atilde;o Ambulatorial). Dessa forma, cada prestador &eacute; respons&aacute;vel pela aquisi&ccedil;&atilde;o, padroniza&ccedil;&atilde;o e prescri&ccedil;&atilde;o dos medicamentos oncol&oacute;gicos.</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">O venetoclax &eacute; uma mol&eacute;cula capaz de inibir a prote&iacute;na anti-apopt&oacute;tica BCL-2 em neoplasias malignas que a expressam em alta intensidade, como a leucemia linfoc&iacute;tica cr&ocirc;nica e leucemia mieloide aguda <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?90QUXd">(7,8)</a>. O uso de venetoclax combinado a doses baixas de citarabina ou agentes hipometilantes apresenta-se como terapia recomendada em pacientes com LMA ineleg&iacute;veis &agrave; quimioterapia intensiva <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?h5WTsQ">(9,10)</a>.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">O ensaio cl&iacute;nico de fase III VIALE-A, conduzido por DiNardo e colaboradores, avaliou a combina&ccedil;&atilde;o de venetoclax com azacitidina em compara&ccedil;&atilde;o com azacitidina isolada em pacientes com LMA n&atilde;o eleg&iacute;veis &agrave; quimioterapia intensiva <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?ViPCkD">(11)</a>. Foram inclu&iacute;dos pacientes com idade acima de 75 anos ou maiores de 18 anos com comorbidades significativas, como insufici&ecirc;ncia card&iacute;aca congestiva, angina, capacidade de difus&atilde;o de oxig&ecirc;nio reduzida (&lt;65%) ou ECOG 2 a 3. Ap&oacute;s seguimento de 20,5 meses, observou-se uma sobrevida mediana superior no grupo que recebeu a combina&ccedil;&atilde;o (14,7 meses; IC95% 11,9 a 18,7) em compara&ccedil;&atilde;o ao grupo controle (9,6 meses; IC95% 7,4 a 12,7). As taxas de resposta combinada (RC + RCi) tamb&eacute;m foram significativamente maiores no grupo venetoclax + azacitidina (66,7%; IC95% 60 a 71,9%) em compara&ccedil;&atilde;o com a monoterapia (28,3%; IC95% 21,1 a 36,3%), evidenciando benef&iacute;cios cl&iacute;nicos da combina&ccedil;&atilde;o em pacientes fr&aacute;geis com LMA.</p>

<p style="text-align: justify;">Entre as toxicidades do venetoclax est&atilde;o o risco de s&iacute;ndrome de lise tumoral, que ocorre particularmente entre pacientes com elevadas contagens de gl&oacute;bulos brancos, e o de aplasia de medula com prolongados per&iacute;odos de neutropenia, o que aumenta o risco de infec&ccedil;&otilde;es graves por bact&eacute;rias e fungos potencialmente fatais. As intera&ccedil;&otilde;es com medicamentos (principalmente inibidores moderados a fortes da CYP3A4 - voriconazol, posaconazol, ciprofloxacino, etc.) e alguns alimentos (toranja e carambola) s&atilde;o importantes e por vezes requerem ajustes e aten&ccedil;&atilde;o &agrave; sua administra&ccedil;&atilde;o <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?znt5nv">(8,12)</a>.</p>

<p style="text-align: justify;">Custo:</p>

<table>
	<tbody>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">Item</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">Descri&ccedil;&atilde;o</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">Quantidade</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">Valor Unit&aacute;rio*</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">Valor Total</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">VENETOCLAX</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">100 MG COM REV CT FR PLAS OPC X 120</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">6</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">R$ 37.485,89</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: justify;">R$ 224.915,34</p>
			</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

<p style="text-align: justify;">* Valor unit&aacute;rio considerado a partir de consulta de pre&ccedil;o da tabela CMED. Pre&ccedil;o m&aacute;ximo de venda ao governo (PMVG) no Rio Grande do Sul (ICMS 17%). O PMVG &eacute; o resultado da aplica&ccedil;&atilde;o do Coeficiente de Adequa&ccedil;&atilde;o de Pre&ccedil;os (CAP) sobre o Pre&ccedil;o F&aacute;brica &ndash; PF, PMVG = PF*(1-CAP). O CAP, regulamentado pela Resolu&ccedil;&atilde;o n&ordm;. 3, de 2 de mar&ccedil;o de 2011, &eacute; um desconto m&iacute;nimo obrigat&oacute;rio a ser aplicado sempre que forem realizadas vendas de medicamentos constantes do rol anexo ao Comunicado n&ordm; 15, de 31 de agosto de 2017 - Vers&atilde;o Consolidada ou para atender ordem judicial. Conforme o Comunicado CMED n&ordm; 11, de 19 de dezembro de 2019, o CAP &eacute; de 20,09%. Alguns medicamentos possuem isen&ccedil;&atilde;o de ICMS para aquisi&ccedil;&atilde;o por &oacute;rg&atilde;os da Administra&ccedil;&atilde;o P&uacute;blica Direta Federal, Estadual e Municipal, conforme Conv&ecirc;nio ICMS n&ordm; 87/02, sendo aplicado o benef&iacute;cio quando cab&iacute;vel.</p>

<p style="text-align: justify;">&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">O venetoclax &eacute; produzido pelo laborat&oacute;rio Abbvie Farmac&ecirc;utica LTDA e&nbsp; com base na prescri&ccedil;&atilde;o m&eacute;dica e considerando os dados da tabela CMED de outubro de 2025, foi elaborada a tabela acima estimando o custo de seis meses de tratamento.</p>

<p style="text-align: justify;">Em abril de 2020 a Conitec emitiu um relat&oacute;rio para a sociedade sobre o uso de venetoclax em combina&ccedil;&atilde;o com azacitidina para pacientes rec&eacute;m diagnosticados com LMA ineleg&iacute;veis &agrave; quimioterapia intensiva <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?DLZpF9">(13)</a>. O relat&oacute;rio inicial n&atilde;o recomendava a incorpora&ccedil;&atilde;o do venetoclax combinado a azacitidina devido aos estudos serem recentes e o tratamento apresentar um custo alto. O impacto or&ccedil;ament&aacute;rio estimado foi de R$ 404 milh&otilde;es a R$ 478 milh&otilde;es em cinco anos. A solicita&ccedil;&atilde;o de avalia&ccedil;&atilde;o de venetoclax em combina&ccedil;&atilde;o com azacitidina n&atilde;o foi conclu&iacute;da pela Conitec pois teve o processo encerrado a pedido do demandante.</p>

<p style="text-align: justify;">No Reino Unido, o National Institute for Health and Care Excellence (NICE) recomenda o uso de venetoclax em associa&ccedil;&atilde;o com azacitidina como uma op&ccedil;&atilde;o de tratamento para adultos com leucemia mieloide aguda n&atilde;o tratada, quando a quimioterapia intensiva for considerada inadequada <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?ylAXfp">(14)</a>. Tamb&eacute;m h&aacute; recomenda&ccedil;&atilde;o para o uso de venetoclax em combina&ccedil;&atilde;o com baixas doses de citarabina, desde que o paciente apresente mais de 30% de blastos na medula &oacute;ssea <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?YBUNrB">(15)</a>. Em ambos os casos, entretanto, o fornecimento do venetoclax est&aacute; condicionado a um acordo comercial que envolva a redu&ccedil;&atilde;o do pre&ccedil;o por parte da empresa fabricante <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?QoABrS">(14,15)</a>.</p>

<p style="text-align: justify;">A ag&ecirc;ncia canadense, Canada&#39;s Drug Agency (CDA), tamb&eacute;m recomenda o uso de venetoclax associado a azacitidina para pacientes rec&eacute;m diagnosticados com LMA com mais de 75 anos ou que apresentem comorbidades que impe&ccedil;am o uso de quimioterapia intensiva de indu&ccedil;&atilde;o, mediante redu&ccedil;&atilde;o de pre&ccedil;os de venetoclax e azacitidina <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?R4nZmk">(16)</a>. A recomenda&ccedil;&atilde;o baseia-se em estudo cl&iacute;nico que demonstrou que a combina&ccedil;&atilde;o de venetoclax com azacitidina prolongou a sobrevida e melhorou as taxas de resposta ao tratamento em compara&ccedil;&atilde;o ao uso de placebo com azacitidina. No entanto, a associa&ccedil;&atilde;o n&atilde;o foi considerada custo-efetiva em rela&ccedil;&atilde;o &agrave; citarabina em baixa dose, considerando um limiar de disposi&ccedil;&atilde;o a pagar (WTP) de US$ 50.000 por ano de vida ajustado pela qualidade (QALY). As evid&ecirc;ncias econ&ocirc;micas indicaram que, mesmo com uma redu&ccedil;&atilde;o de 100% no pre&ccedil;o do venetoclax, essa combina&ccedil;&atilde;o ainda n&atilde;o atingiria o limiar de custo-efetividade. Para isso, foi preciso uma redu&ccedil;&atilde;o de 72% nos pre&ccedil;os tanto do venetoclax quanto da azacitidina. Considerando os pre&ccedil;os p&uacute;blicos atuais, o impacto or&ccedil;ament&aacute;rio estimado para tr&ecirc;s anos &eacute; de US$ 70.006.541 <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?sOsFFb">(16)</a>.</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">Benef&iacute;cio/efeito/resultado esperado da tecnologia: &eacute; esperado melhor taxa de resposta e acr&eacute;scimo de cerca 5 meses de sobrevida em rela&ccedil;&atilde;o ao tratamento com azacitidina isolada.</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align: justify;">Existem&nbsp; ensaios cl&iacute;nicos randomizados controlados por terapia ativa demonstrando benef&iacute;cios modestos do uso de venetoclax em combina&ccedil;&atilde;o com azacitidina para pacientes com LMA&nbsp; n&atilde;o eleg&iacute;veis &agrave; quimioterapia intensiva, como o caso em tela.</p>

<p style="text-align: justify;">&nbsp;Em rela&ccedil;&atilde;o ao custo da tecnologia, &eacute; razo&aacute;vel estimar que o esquema terap&ecirc;utico pleiteado apresente um perfil de custo-efetividade desfavor&aacute;vel para a realidade brasileira - ou seja, o benef&iacute;cio ganho com a sua incorpora&ccedil;&atilde;o n&atilde;o ultrapassa o benef&iacute;cio perdido pelo deslocamento de outras interven&ccedil;&otilde;es em sa&uacute;de que n&atilde;o mais poderiam ser adquiridas com o mesmo investimento, perfazendo portanto mau uso dos recursos dispon&iacute;veis ao sistema. Ag&ecirc;ncias de avalia&ccedil;&atilde;o de tecnologias de outros pa&iacute;ses que recomendaram a incorpora&ccedil;&atilde;o do tratamento em seus sistemas apenas o fizeram ap&oacute;s acordo de redu&ccedil;&atilde;o de pre&ccedil;o. O impacto or&ccedil;ament&aacute;rio da terapia pleiteada, mesmo em decis&atilde;o isolada, &eacute; elevado, com potencial de comprometimento de recursos p&uacute;blicos extra&iacute;dos da coletividade - recursos p&uacute;blicos que s&atilde;o escassos e que possuem destina&ccedil;&otilde;es or&ccedil;ament&aacute;rias com pouca margem de realoca&ccedil;&atilde;o, e cujo uso inadequado pode acarretar preju&iacute;zos a toda a popula&ccedil;&atilde;o assistida pelo SUS.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">Compreende-se o desejo do paciente e da equipe assistente de buscar tratamento para uma doen&ccedil;a grave como a leucemia miel&oacute;ide aguda. No entanto, frente ao modesto benef&iacute;cio incremental estimado; &agrave; estimativa de perfil de custo-efetividade desfavor&aacute;vel; ao alto impacto or&ccedil;ament&aacute;rio mesmo em decis&atilde;o isolada; e na aus&ecirc;ncia de avalia&ccedil;&atilde;o pela Comiss&atilde;o Nacional de Incorpora&ccedil;&atilde;o de Tecnologias no Sistema &Uacute;nico de Sa&uacute;de, entendemos que se imp&otilde;e o presente parecer desfavor&aacute;vel.</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">1. D&ouml;hner H, Weisdorf DJ, Bloomfield CD. Acute Myeloid Leukemia. N Engl J Med. 17 de setembro de 2015;373(12):1136&ndash;52.</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">2. D&ouml;hner H, Estey EH, Amadori S, Appelbaum FR, B&uuml;chner T, Burnett AK, et al. Diagnosis and management of acute myeloid leukemia in adults: recommendations from an international expert panel, on behalf of the European LeukemiaNet. Blood. 21 de janeiro de 2010;115(3):453&ndash;74.</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">3. D&ouml;hner H, Estey E, Grimwade D, Amadori S, Appelbaum FR, B&uuml;chner T, et al. Diagnosis and management of AML in adults: 2017 ELN recommendations from an international expert panel. Blood. 26 de janeiro de 2017;129(4):424&ndash;47.</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">4. Larson RA. Acute myeloid leukemia: Management of medically unfit adults - UpToDate. abril de 2025; Dispon&iacute;vel em: https://www.uptodate.com/contents/acute-myeloid-leukemia-management-of-medically-unfit-adults/print?search=leucemia%20miel%C3%B3ide%20aguda&amp;source=search_result</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">5. Todisco E, Ciceri F, Boschini C, Giglio F, Bacigalupo A, Patriarca F, et al. Factors predicting outcome after allogeneic transplant in refractory acute myeloid leukemia: a retrospective analysis of Gruppo Italiano Trapianto di Midollo Osseo (GITMO). Bone Marrow Transplant. julho de 2017;52(7):955&ndash;61.</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">6. Reid JH, Marini BL, Benitez LL, Pettit K, Bixby DL, Burke P, et al. Propensity-score Matched Comparison of Salvage Chemotherapy Regimens in Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. junho de 2021;21(6):393-400.e1.</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">7. Venetoclax: Drug information - UpToDate.</a> Dispon&iacute;vel em: https://www.uptodate.com/contents/venetoclax-drug-information?search=venetoclax&amp;source=panel_search_result&amp;selectedTitle=1~49&amp;usage_type=panel&amp;kp_tab=drug_general&amp;display_rank=1</p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">8. Estey EH. Acute myeloid leukemia: 2019 update on risk-stratification and management. Am J Hematol. outubro de 2018;93(10):1267&ndash;91.</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">9. Sekeres MA, Guyatt G, Abel G, Alibhai S, Altman JK, Buckstein R, et al. American Society of Hematology 2020 guidelines for treating newly diagnosed acute myeloid leukemia in older adults. Blood Adv. 6 de agosto de 2020;4(15):3528&ndash;49.</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">10. Heuser M, Ofran Y, Boissel N, Brunet Mauri S, Craddock C, Janssen J, et al. Acute myeloid leukaemia in adult patients: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. junho de 2020;31(6):697&ndash;712.</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">11. DiNardo CD, Jonas BA, Pullarkat V, Thirman MJ, Garcia JS, Wei AH, et al. Azacitidine and Venetoclax in Previously Untreated Acute Myeloid Leukemia. N Engl J Med. 12 de agosto de 2020;383(7):617&ndash;29.</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">12. DiNardo CD, Wei AH. How I treat acute myeloid leukemia in the era of new drugs. Blood. 9 de janeiro de 2020;135(2):85&ndash;96.</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">13. Comiss&atilde;o Nacional de Incorpora&ccedil;&atilde;o de Tecnologias no SUS (CONITEC). Relat&oacute;rio 205. Uso de venetoclax em combina&ccedil;&atilde;o com azacitidina para pacientes rec&eacute;m-diagnosticados com leucemia miel&oacute;ide aguda ineleg&iacute;veis &agrave; quimioterapia intensiva [Internet]. 2020. Dispon&iacute;vel em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/consultas/relatorios/2020/sociedade/resoc205_venetoclax_lma.pdf</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">14. 1 Recommendations | Venetoclax with azacitidine for untreated acute myeloid leukaemia when intensive chemotherapy is unsuitable | Guidance | NICE [Internet]. NICE; 2022. Dispon&iacute;vel em: https://www.nice.org.uk/guidance/ta765/chapter/1-Recommendations</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">15. 1 Recommendations | Venetoclax with low dose cytarabine for untreated acute myeloid leukaemia when intensive chemotherapy is unsuitable | Guidance | NICE [Internet]. NICE; 2022. Dispon&iacute;vel em: https://www.nice.org.uk/guidance/ta787/chapter/1-Recommendations</a></p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?HVFH7s">16. Canada&acute;s Drug Agency. Venetoclax (Venclexta). agosto de 2021; Dispon&iacute;vel em: </a><a href="https://www.cda-amc.ca/venetoclax">https://www.cda-amc.ca/venetoclax</a></p>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p style="text-align: justify;">Conforme laudo m&eacute;dico datado de 22 de setembro de 2025, trata-se de paciente portador de s&iacute;ndrome mielodispl&aacute;sica de alto risco com excesso de blastos, em transforma&ccedil;&atilde;o para leucemia mieloide aguda (Evento 1, LAUDO3, P&aacute;gina 8; Evento 1, EXMMED4, P&aacute;gina 2). O quadro teve in&iacute;cio em dezembro de 2024, com apresenta&ccedil;&atilde;o de pancitopenia. Foi iniciado tratamento com hipometilante (azacitidina) em fevereiro de 2025, inicialmente com boa toler&acirc;ncia e controle da doen&ccedil;a. No entanto, nos &uacute;ltimos tr&ecirc;s meses vem apresentando piora das citopenias, com fraqueza, cansa&ccedil;o e depend&ecirc;ncia de transfus&otilde;es de hem&aacute;cias e plaquetas. A reavalia&ccedil;&atilde;o da doen&ccedil;a demonstrou progress&atilde;o, com aumento de blastos. Conforme laudo m&eacute;dico, o tratamento tradicional com quimioterapia de altas doses costuma ter elevada toxicidade em idosos, raz&atilde;o pela qual se costuma associar drogas hipometilantes (como azacitidina, via subcut&acirc;nea) com o venetoclax, via oral. J&aacute; foi submetido a sete ciclos de azacitidina em monoterapia, por&eacute;m, sem controle da doen&ccedil;a, com evid&ecirc;ncias de piora cl&iacute;nica e laboratorial. Neste contexto, pleiteia acesso ao medicamento venetoclax para o tratamento da leucemia mieloide aguda, pelo per&iacute;odo inicial de seis meses.</p>

<p style="text-align: justify;">A leucemia miel&oacute;ide aguda (LMA) &eacute; neoplasia das c&eacute;lulas tronco hematopoi&eacute;ticas caracterizada pela prolifera&ccedil;&atilde;o destes progenitores na medula &oacute;ssea, o que determina citopenias (anemia, gl&oacute;bulos brancos baixos e plaquetas baixas), leucocitose (eleva&ccedil;&atilde;o dos gl&oacute;bulos brancos), e infiltra&ccedil;&atilde;o de tecidos (pele, sistema nervoso central, linf&aacute;ticos, entre outros) <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?7nRTp0">(1)</a>. A idade mediana do diagn&oacute;stico das LMA &eacute; aproximadamente 67-68 anos, acomete homens e mulheres em taxa semelhante, e apresenta como fatores de risco doen&ccedil;as gen&eacute;ticas (exemplos: s&iacute;ndrome de Down, anemia de Fanconi, disceratose cong&ecirc;nita, etc.), doen&ccedil;as hematol&oacute;gicas, muta&ccedil;&otilde;es germinativas e exposi&ccedil;&otilde;es ao longo da vida, em particular, a radia&ccedil;&atilde;o ionizante, aos benzenos e a agentes quimioter&aacute;picos <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?N51NgI">(1)</a>.</p>

<p style="text-align: justify;">O tratamento depende do risco de reca&iacute;da da doen&ccedil;a, estabelecido pelas suas caracter&iacute;sticas gen&eacute;ticas, hist&oacute;rico do paciente e resposta &agrave; terap&ecirc;utica inicial <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?8d0c7A">(1&ndash;3)</a>. Em resumo, entre pacientes com at&eacute; 65 anos e sem comorbidades se opta por indu&ccedil;&atilde;o de remiss&atilde;o com esquemas de poliquimioterapia, a terapia de consolida&ccedil;&atilde;o pode ser tanto quimioterapia de alta intensidade quanto transplante de medula &oacute;ssea, a depender do risco gen&eacute;tico de reca&iacute;da. A terapia de consolida&ccedil;&atilde;o n&atilde;o est&aacute; recomendada nos casos em que os&nbsp; pacientes permanecem clinicamente inaptos ou fr&aacute;geis ap&oacute;s alcan&ccedil;arem remiss&atilde;o completa, pois os efeitos adversos geralmente superam os potenciais benef&iacute;cios <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?SfIJwL">(4)</a>. Entre pacientes com idade maior do que 65 anos geralmente se lan&ccedil;a m&atilde;o de terapias paliativas como citarabina em baixas doses ou azacitidina.</p>

<p style="text-align: justify;">Em situa&ccedil;&atilde;o de refratariedade, o paciente pode ser submetido a protocolos de quimioterapia de resgate baseados em poliquimioterapia (alguns exemplos s&atilde;o FLAG, MEC e o CLAG) seguidos de consolida&ccedil;&atilde;o com transplante alog&ecirc;nico de medula &oacute;ssea ou regime de transplante &lsquo;sequencial&rsquo; (protocolo de quimioterapia, seguido de condicionamento e infus&atilde;o do enxerto de c&eacute;lulas tronco hematopoi&eacute;ticas) <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?H9aF03">(5,6)</a>. Infelizmente, neste cen&aacute;rio a sobrevida geral estimada &eacute; extremamente baixa, em torno de 20% a longo prazo (3 a 5 anos).&nbsp;</p>

Anexos

Nota Técnica 425393

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