Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
430366	Medicamento - tetracosactida	Não favorável	Finalizada em 12/11/2025 07:40:54	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

NT 430366

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

laudo médico

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

etracosactida (ACTH), com posologia de 1 ampola intramuscular pela manhã por 30 dias (30 ampolas), com potencial necessidade de ciclos adicionais conforme resposta clínica.

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O medicamento está inserido no SUS? *

O medicamento está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p style="text-align: justify;">Para tratamento de epilepsia, h&aacute; m&uacute;ltiplos f&aacute;rmacos dispon&iacute;veis pelo SUS (por exemplo, ácido valproico/valproato de sódio, carbamazepina, clobazam, etossuximida, fenitoína, fenobarbital, gabapentina, lamotrigina, topiramato e vigabatrina), bem como cirurgia da epilepsia (2). Al&eacute;m disso, para os espasmos infantis (S&iacute;ndrome de West), encontra-se dispon&iacute;vel no Componente B&aacute;sico da Assist&ecirc;ncia Farmac&ecirc;utica (CBAF) o fosfato s&oacute;dico de prednisolona, um corticosteroide oral com efic&aacute;cia similar ao ACTH.</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">A tetracosactida &eacute; um an&aacute;logo sint&eacute;tico do horm&ocirc;nio adrenocorticotr&oacute;fico (ACTH 1&ndash;24). Seu mecanismo de a&ccedil;&atilde;o n&atilde;o &eacute; totalmente compreendido, mas envolve a estimula&ccedil;&atilde;o do c&oacute;rtex adrenal para libera&ccedil;&atilde;o de corticosteroides end&oacute;genos, principalmente cortisol, que exerce potente efeito anti-inflamat&oacute;rio e imunomodulador sobre o sistema nervoso central. Al&eacute;m disso, o ACTH atua diretamente em receptores melanocort&iacute;nicos (MC2R e MC4R) no c&eacute;rebro, modulando a excitabilidade neuronal e reduzindo as descargas epileptiformes t&iacute;picas da hipsarritmia observada no EEG dos espasmos infantis. Acredita-se ainda que a supress&atilde;o do eixo hipot&aacute;lamo-hip&oacute;fise-adrenal, com consequente redu&ccedil;&atilde;o da libera&ccedil;&atilde;o do horm&ocirc;nio liberador de corticotropina (CRH), contribua para o efeito anticonvulsivante, j&aacute; que o CRH possui propriedades pr&oacute;-convulsivantes no c&eacute;rebro imaturo. Dessa forma, a tetracosactida promove uma modula&ccedil;&atilde;o neuro-hormonal global, reduzindo a hiperexcitabilidade cortical e levando &agrave; diminui&ccedil;&atilde;o dos espasmos e melhora do tra&ccedil;ado eletroencefalogr&aacute;fico (5-8).</p>

<p style="text-align: justify;">Um ensaio cl&iacute;nico randomizado, multic&ecirc;ntrico e aberto, que avaliou a efic&aacute;cia de terapia hormonal (ACTH ou prednisolona) em compara&ccedil;&atilde;o &agrave; vigabatrina em 107 lactentes diagnosticados com S&iacute;ndrome de West (espasmos infantis). O estudo demonstrou que a cessa&ccedil;&atilde;o dos espasmos aos 14 dias foi significativamente mais frequente no grupo tratado com terapia hormonal (73%) em rela&ccedil;&atilde;o ao grupo vigabatrina (54%), indicando maior efic&aacute;cia inicial do ACTH/prednisolona. Aos 12&ndash;14 meses de acompanhamento, n&atilde;o houve diferen&ccedil;a significativa no desenvolvimento global entre os grupos, medido pela escala Vineland Adaptive Behaviour Scales; contudo, as crian&ccedil;as com forma criptog&ecirc;nica apresentaram melhor evolu&ccedil;&atilde;o quando tratadas com horm&ocirc;nio. No seguimento aos 4 anos, manteve-se a tend&ecirc;ncia de melhor progn&oacute;stico cognitivo no subgrupo criptog&ecirc;nico tratado com terapia hormonal (9).</p>

<p style="text-align: justify;">A meta-an&aacute;lise de Chang et al. (2019) teve como objetivo comparar a efic&aacute;cia do horm&ocirc;nio adrenocorticotr&oacute;fico (ACTH) e dos corticosteroides orais no tratamento de espasmos infantis (S&iacute;ndrome de West). Foram conduzidas buscas sistem&aacute;ticas nas bases PubMed, Embase, Scopus e Cochrane Library at&eacute; dezembro de 2018, incluindo ensaios cl&iacute;nicos randomizados que avaliaram a cessa&ccedil;&atilde;o dos espasmos como desfecho prim&aacute;rio em crian&ccedil;as sem tratamento hormonal pr&eacute;vio. No total, cinco estudos preencheram os crit&eacute;rios de inclus&atilde;o, abrangendo 239 pacientes. A an&aacute;lise agrupada demonstrou aus&ecirc;ncia de diferen&ccedil;a estatisticamente significativa na taxa de cessa&ccedil;&atilde;o dos espasmos entre os grupos tratados com corticosteroides orais (prednisolona/prednisona) e ACTH (odds ratio [OR] 0,54; intervalo de confian&ccedil;a [IC] 95%: 0,16&ndash;1,81; p = 0,32). Tamb&eacute;m n&atilde;o houve diferen&ccedil;a significativa quanto &agrave; resolu&ccedil;&atilde;o da hipsarritmia no EEG (OR 0,35; IC95%: 0,07&ndash;1,82; p = 0,21) nem &agrave; recorr&ecirc;ncia dos espasmos durante o seguimento (OR 0,82; IC95%: 0,30&ndash;2,24; p = 0,70). Os autores conclu&iacute;ram que, embora o ACTH permane&ccedil;a o padr&atilde;o-ouro, os corticosteroides orais em altas doses apresentaram efic&aacute;cia compar&aacute;vel, podendo ser uma alternativa terap&ecirc;utica vi&aacute;vel em locais onde o ACTH n&atilde;o est&aacute; dispon&iacute;vel ou tem custo elevado (10).</p>

<p style="text-align: justify;">A meta-an&aacute;lise de Wanigasinghe et al. (2020) avaliou a efic&aacute;cia da prednisolona/prednisona em compara&ccedil;&atilde;o ao horm&ocirc;nio adrenocorticotr&oacute;fico (ACTH) no tratamento dos espasmos infantis (S&iacute;ndrome de West). Foram realizadas buscas sistem&aacute;ticas nas bases PubMed, Embase, Web of Science e Cochrane Library at&eacute; julho de 2019, incluindo ensaios cl&iacute;nicos randomizados que compararam corticosteroides orais e ACTH, com cessa&ccedil;&atilde;o dos espasmos como desfecho principal. No total, 10 estudos (N = 426 crian&ccedil;as) preencheram os crit&eacute;rios de inclus&atilde;o. A an&aacute;lise agrupada mostrou n&atilde;o haver diferen&ccedil;a estatisticamente significativa na taxa de cessa&ccedil;&atilde;o dos espasmos entre os grupos (odds ratio [OR] 0,85; intervalo de confian&ccedil;a [IC] 95%: 0,48&ndash;1,49; p = 0,56). Da mesma forma, n&atilde;o houve diferen&ccedil;a significativa na resolu&ccedil;&atilde;o da hipsarritmia ao EEG (OR 0,77; IC95%: 0,43&ndash;1,36; p = 0,36) nem na recorr&ecirc;ncia dos espasmos durante o seguimento (OR 0,87; IC95%: 0,37&ndash;2,02; p = 0,74). A an&aacute;lise de subgrupos indicou que o uso de prednisolona em altas doses (&ge;40 mg/dia) apresentou resultados semelhantes aos do ACTH, enquanto regimes de baixa dose tiveram efic&aacute;cia inferior. Os autores conclu&iacute;ram que prednisolona ou prednisona em doses adequadas s&atilde;o alternativas terap&ecirc;uticas eficazes ao ACTH, com vantagens log&iacute;sticas e econ&ocirc;micas, especialmente em contextos onde o ACTH &eacute; inacess&iacute;vel, mantendo perfil de seguran&ccedil;a compar&aacute;vel e efic&aacute;cia semelhante na cessa&ccedil;&atilde;o dos espasmos e melhora eletroencefalogr&aacute;fica (11).</p>

<table>
	<tbody>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Item</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Descri&ccedil;&atilde;o</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Quantidade</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor unit&aacute;rio</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor Anual</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Tetracosactida</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">0.25 MG X 1 VIAL</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">30</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 1.001,77</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 30.053,25</p>
			</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

<p style="text-align: justify;">* Or&ccedil;amento anexo ao processo (Evento 1, OR&Ccedil;AM20, P&aacute;gina 1), datado de 15 de outubro de 2025.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">O medicamento pleiteado n&atilde;o possui registro na Anvisa, sendo considerado produto sujeito &agrave; importa&ccedil;&atilde;o excepcional. Dessa forma, a tabela de custos apresentada foi elaborada com base nas informa&ccedil;&otilde;es do relat&oacute;rio m&eacute;dico e no or&ccedil;amento anexado aos autos, n&atilde;o havendo par&acirc;metros nacionais oficiais de precifica&ccedil;&atilde;o. Ressalta-se que, nesse caso, &eacute; necess&aacute;rio considerar a varia&ccedil;&atilde;o cambial do d&oacute;lar e o acr&eacute;scimo do valor do frete internacional, fatores que podem elevar significativamente o custo total do tratamento.</p>

<p style="text-align: justify;">N&atilde;o foram encontradas avalia&ccedil;&otilde;es de custo-efetividade em realidade brasileira, tampouco pareceres das ag&ecirc;ncias internacionais Canada&rsquo;s Drug Agency (CDA) e National Institute for Health and Care Excellence (NICE).</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">Horm&ocirc;nio adrenocorticotr&oacute;fico (ACTH) possui efic&aacute;cia na diminui&ccedil;&atilde;o dos espasmos infantis e na melhora do tra&ccedil;ado eletroencefalogr&aacute;fico.&nbsp;</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align: justify;">O medicamento tetracosactida n&atilde;o possui registro sanit&aacute;rio ativo na ANVISA, sendo considerado produto sujeito &agrave; importa&ccedil;&atilde;o excepcional, sem avalia&ccedil;&atilde;o pr&eacute;via de seguran&ccedil;a, efic&aacute;cia e qualidade pela autoridade sanit&aacute;ria nacional. O PCDT de Epilepsia vigente apenas menciona o ACTH entre as terapias poss&iacute;veis para s&iacute;ndromes epil&eacute;pticas especiais, sem padronizar dose, esquema terap&ecirc;utico ou indicar sua oferta na rede p&uacute;blica, limitando-se a reconhecer o uso com base em literatura internacional. Dessa forma, o f&aacute;rmaco n&atilde;o integra a lista de medicamentos padronizados ou incorporados ao Sistema &Uacute;nico de Sa&uacute;de (SUS).&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">Cabe destacar que o SUS disp&otilde;e de alternativas terap&ecirc;uticas igualmente eficazes e seguras para a condi&ccedil;&atilde;o em tela, como os corticosteroides, em especial o fosfato s&oacute;dico de prednisolona, dispon&iacute;vel no Componente B&aacute;sico da Assist&ecirc;ncia Farmac&ecirc;utica (CBAF). Evid&ecirc;ncias provenientes de ensaios cl&iacute;nicos e meta-an&aacute;lises (Chang et al., 2019; Wanigasinghe et al., 2020) demonstram que o uso de prednisolona em altas doses apresenta efic&aacute;cia semelhante ao ACTH na diminui&ccedil;&atilde;o dos espasmos e na melhora eletroencefalogr&aacute;fica, sem diferen&ccedil;a estatisticamente significativa entre as terapias. Assim, o tratamento com corticoster&oacute;ide oral constitui uma alternativa terap&ecirc;utica vi&aacute;vel, acess&iacute;vel e de baixo custo, j&aacute; dispon&iacute;vel na rede p&uacute;blica. Cabe mencionar que o medicamento requer administra&ccedil;&atilde;o exclusivamente em ambiente hospitalar, com monitoramento rigoroso de par&acirc;metros cl&iacute;nicos e laboratoriais, devido ao risco de rea&ccedil;&otilde;es adversas graves, como hipertens&atilde;o, hiperglicemia, infec&ccedil;&otilde;es, dist&uacute;rbios eletrol&iacute;ticos e insufici&ecirc;ncia card&iacute;aca.</p>

<p style="text-align: justify;">Compreende-se a inten&ccedil;&atilde;o da equipe assistente em buscar alternativas terap&ecirc;uticas capazes de controlar os espasmos infantis e melhorar o progn&oacute;stico neurol&oacute;gico do paciente, especialmente diante de uma condi&ccedil;&atilde;o grave. Entretanto, diante da aus&ecirc;ncia de registro sanit&aacute;rio, da n&atilde;o incorpora&ccedil;&atilde;o da tecnologia ao SUS, da falta de evid&ecirc;ncias de superioridade cl&iacute;nica em rela&ccedil;&atilde;o aos corticoster&oacute;ides amplamente dispon&iacute;veis no SUS e do alto custo associado &agrave; importa&ccedil;&atilde;o, a utiliza&ccedil;&atilde;o da tetracosactida n&atilde;o se mostra justificada no cen&aacute;rio atual. Dessa forma, conclui-se pelo parecer t&eacute;cnico desfavor&aacute;vel ao fornecimento da tecnologia solicitada.</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<p style="text-align: justify;">1. West WJ. On a peculiar form of infantile convulsions. Lancet. 1841;1:724&ndash;5.</p>

<p style="text-align: justify;">2. Comiss&atilde;o Nacional de Incorpora&ccedil;&atilde;o de Tecnologias no SUS (CONITEC). Protocolo Cl&iacute;nico e Diretrizes Terap&ecirc;uticas da Epilepsia [Internet]. 2018. Dispon&iacute;vel em: <a href="http://conitec.gov.br/images/Protocolos/PCDT_Epilepsia.pdf">http://conitec.gov.br/images/Protocolos/PCDT_Epilepsia.pdf</a></p>

<p style="text-align: justify;">3. Fernandes J, Schmidt M, Monte T, Tozzi S, Sander J. Prevalence of epilepsy: the Porto Alegre study. Epilepsia. 1992;33(Suppl 3):132.</p>

<p style="text-align: justify;">4. Steven C Schachter. Overview of the management of epilepsy in adults [Internet]. UpToDate. Dispon&iacute;vel em: <a href="https://www.uptodate.com/contents/overview-of-the-management-of-epilepsy-in-adults?search=epilepsy&amp;source=search_result&amp;selectedTitle=2~150&amp;usage_type=default&amp;display_rank=2">https://www.uptodate.com/contents/overview-of-the-management-of-epilepsy-in-adults</a></p>

<p style="text-align: justify;">5. Lux AL, Osborne JP. A proposal for case definitions and outcome measures in studies of infantile spasms and West syndrome: consensus statement of the West Delphi group. Lancet Neurol. 2004;3(10):605&ndash;612.</p>

<p style="text-align: justify;">6. Pellock JM, Hrachovy R, Shinnar S, Baram TZ, Bettis D, Dlugos DJ, et al. Infantile spasms: a U.S. consensus report. Epilepsia. 2010;51(10):2179&ndash;2189.</p>

<p style="text-align: justify;">7. Brunson KL, Avishai-Eliner S, Baram TZ. ACTH treatment of infantile spasms: mechanisms of its effects in the brain. Ann Neurol. 2001;49(3):336&ndash;344.</p>

<p style="text-align: justify;">8. Dulac O, Nabbout R. Optimizing the management of West syndrome: the role of vigabatrin and other therapies. Lancet Neurol. 2019;18(11):1066&ndash;1076.</p>

<p style="text-align: justify;">9. Lux AL et al. Lancet. 2004;364(9447):1773-1778; Lux AL et al. Lancet Neurol. 2005;4(11):712-717; Osborne JP et al. Epilepsia. 2010;51(7):1284-1293.</p>

<p style="text-align: justify;">10. Chang YH, Chiu NC, Tsai MH, Lin CY, Hung PL, Ho CS, et al. Effectiveness of corticosteroids versus adrenocorticotropic hormone for infantile spasms: a systematic review and meta-analysis. Scientific Reports. 2019;9(1):12336.</p>

<p style="text-align: justify;">11. Wanigasinghe J, Arambepola C, Kavinda Chandradasa D, Sumanasena S, Knipe D. Prednisolone/prednisone as adrenocorticotropic hormone alternative for infantile spasms: a meta-analysis of randomized controlled trials. Epilepsia Open. 2020;5(3):337&ndash;350.</p>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p style="text-align: justify;">Conforme relat&oacute;rio m&eacute;dico (Evento 1, OUT8, P&aacute;gina 1), datado de 28 de outubro de 2025, trata-se de paciente com diagn&oacute;stico de S&iacute;ndrome de West (CID-10 G40.4), apresentando espasmos epil&eacute;pticos ativos e atraso do desenvolvimento, apesar de tratamento pr&eacute;vio com m&uacute;ltiplos medicamentos anticrise (levetiracetam, vigabatrina e &aacute;cido valproico), sem resposta cl&iacute;nica satisfat&oacute;ria e com manuten&ccedil;&atilde;o de tra&ccedil;ado epileptiforme ao exame de eletroencefalograma (EGG). O laudo do exame de eletroencefalograma (EEG) (Evento 1, LAUDO12, P&aacute;gina 1), datado de 02 de setembro de 2025, descreve que o tra&ccedil;ado foi obtido em estado de sono induzido por hidroxizina. Na conclus&atilde;o, o exame foi compat&iacute;vel com disfun&ccedil;&atilde;o cortical parox&iacute;stica generalizada, com alta atividade, potencialmente epileptog&ecirc;nica e multifocal. Nesse contexto, pleiteia o medicamento tetracosactida.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">A S&iacute;ndrome de West consiste na tr&iacute;ade de sintomas: espasmos infantis,&nbsp; interrup&ccedil;&atilde;o do desenvolvimento psicomotor e hipsarritmia (um padr&atilde;o caracter&iacute;stico da doen&ccedil;a que aparece no exame eletroencefalogr&aacute;fico) <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?0oMkGG">(1)</a>. A epilepsia caracteriza-se por uma predisposi&ccedil;&atilde;o permanente do c&eacute;rebro em originar crises epil&eacute;pticas (2). A crise epil&eacute;ptica, por sua vez, consiste na ocorr&ecirc;ncia transit&oacute;ria de sinais e sintomas decorrentes de atividade neuronal anormal excessiva ou sincrônica. As crises epil&eacute;pticas podem ser classificadas em focais e em generalizadas. Enquanto que as crises epilépticas focais come&ccedil;am em &aacute;rea localizada do cérebro, gerando manifesta&ccedil;&otilde;es clínicas congruentes com o local acometido, as crises generalizadas originam-se de um ponto da rede neural capaz de recrutar rapidamente outras redes neurais bilaterais, gerando importantes manifesta&ccedil;&otilde;es motoras (como em convuls&otilde;es tônico-clônicas) ou não motoras (por exemplo, crises de ausência) com perda de consci&ecirc;ncia. Em Porto Alegre, estimou-se que epilepsia acometa 16,5 indivíduos para cada 1.000 habitantes (3).</p>

<p style="text-align: justify;">O objetivo do tratamento de pacientes com epilepsia &eacute; reduzir o n&uacute;mero de crises epil&eacute;pticas, evitar os efeitos colaterais do tratamento e manter ou restaurar a qualidade de vida do paciente (2,4). Em Protocolo Cl&iacute;nico e Diretrizes Terap&ecirc;uticas do Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de recomenda-se carbamazepina, fenitoína e ácido valproico como primeira linha de tratamento. Aproximadamente metade dos pacientes n&atilde;o ter&atilde;o suas crises epil&eacute;pticas controladas pelo primeiro f&aacute;rmaco utilizado. Se constatada inefic&aacute;cia ap&oacute;s per&iacute;odo de avalia&ccedil;&atilde;o de resposta ao tratamento de, pelo menos, tr&ecirc;s meses em dose m&aacute;xima tolerada, sugere-se substitui&ccedil;&atilde;o gradual por outro medicamento de primeira linha. Em caso de falha na segunda tentativa de monoterapia, pode-se tentar a combinação de dois fármacos antiepilépticos. Destaca-se tamb&eacute;m a exist&ecirc;ncia de tratamentos n&atilde;o-farmacol&oacute;gicos reservados a casos refrat&aacute;rios a tratamentos farmacol&oacute;gicos, como a cirurgia da epilepsia e a estimulação do nervo vago.</p>

Anexos

Nota Técnica 430366

PDF Nota Técnica