Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
431556-A	Medicamento - ISATUXIMABE	Não favorável	Finalizada em 13/11/2025 17:15:26	Ver Nota
431556-B	Medicamento - DARATUMUMABE	Não favorável	Finalizada em 13/11/2025 17:22:24	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

laudo médico.

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

Isatuximabe 100 mg/5 mL.
Posologia: no primeiro ciclo, aplicar 1000 mg semanal. Após, do ciclo 2 em diante, aplicar 1000 mg a cada 15 dias durante 1 ano.
Cálculo de dose: 10 mg/kg (peso da paciente 93 kg = aproximadamente 1000 mg).

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O medicamento está inserido no SUS? *

O medicamento está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p style="text-align: justify;">segundo as DDTs, os tratamentos do MM recidivado ou refrat&aacute;rio incluem novo TCTH aut&oacute;logo, repeti&ccedil;&atilde;o do uso de medicamentos anti-mieloma j&aacute; utilizados anteriormente ou uso de outros medicamentos n&atilde;o utilizados na primeira linha. Na primeira recidiva, esquemas com tr&ecirc;s medicamentos, envolvendo aqueles n&atilde;o utilizados na terapia pr&eacute;via, s&atilde;o recomendados. Os esquemas podem incluir inibidores de proteassoma (bortezomibe), agentes alquilantes (ciclofosfamida e cisplatina), corticosteroides (dexametasona), antraciclinas (doxorrubicina e doxorrubicina lipossomal), inibidores da topoisomerase (etoposido) e alcaloides da vinca (vincristina) [3,4].<br />
&nbsp;</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">Efetividade, efic&aacute;cia e seguran&ccedil;a:</p>

<p style="text-align: justify;">O isatuximabe &eacute; um anticorpo monoclonal de imunoglobulina G1 (IgG1) que se liga seletivamente a um ep&iacute;topo exclusivo da mol&eacute;cula do ant&iacute;geno de superf&iacute;cie celular humana classificada como grupamento de diferencia&ccedil;&atilde;o 38 (CD38), uma ectoenzima altamente expressa nas c&eacute;lulas do mieloma m&uacute;ltiplo. Sua a&ccedil;&atilde;o terap&ecirc;utica ocorre por m&uacute;ltiplos mecanismos, incluindo citotoxicidade celular dependente de anticorpo, citotoxicidade dependente do complemento e fagocitose celular dependente de anticorpo, inibindo diretamente a atividade das ectoenzimas CD38 <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?rUXF0w">[4]</a>.</p>

<p style="text-align: justify;">Ensaio cl&iacute;nico de fase I/II avaliou a atividade do isatuximabe como monoterapia e em combina&ccedil;&atilde;o com dexametasona em pacientes com mieloma m&uacute;ltiplo recidivado e/ou refrat&aacute;rio (MMRR) <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?SRgT18">[5]</a>. Foram inclu&iacute;dos pacientes com tr&ecirc;s ou mais linhas pr&eacute;vias de tratamento, ou refrat&aacute;rios tanto a imunomoduladores quanto a inibidores de proteassoma. Os pacientes receberam isatuximabe em monoterapia (bra&ccedil;o Isa, n=109) ou em combina&ccedil;&atilde;o com dexametasona (bra&ccedil;o Isa-dex, n=55). O desfecho prim&aacute;rio avaliado foi a taxa de resposta global, definida como a propor&ccedil;&atilde;o de pacientes que apresentaram resposta parcial ou superior, conforme os crit&eacute;rios do International Myeloma Working Group. Tamb&eacute;m foram avaliadas a sobrevida livre de progress&atilde;o (SLP) e a sobrevida global (SG). A taxa de resposta global foi de 23,9% (26 de 109 pacientes; intervalo de confian&ccedil;a [IC] 95%: 0,162&ndash;0,330) no bra&ccedil;o Isa e de 43,6% (24 de 55 pacientes; IC95%: 0,303&ndash;0,577) no bra&ccedil;o Isa-dex (odds ratio 0,405; IC95%: 0,192&ndash;0,859; P=0,008). A mediana de SLP foi de 4,9 meses (IC95%: 3,9&ndash;7,7) no bra&ccedil;o Isa e de 10,2 meses (IC95%: 4,9&ndash;17,3) no bra&ccedil;o Isa-dex (hazard ratio 0,677; IC95%: 0,440&ndash;1,043; P&lt;0,04). A SG em 12 meses foi de 63,5% (IC95%: 54,4&ndash;72,7) no grupo Isa e de 73,8% (IC95%: 62,0&ndash;85,6) no grupo Isa-dex. O estudo n&atilde;o teve poder estat&iacute;stico para compara&ccedil;&atilde;o entre os bra&ccedil;os de tratamento e nenhum paciente alcan&ccedil;ou resposta completa. A principal raz&atilde;o para a descontinua&ccedil;&atilde;o do tratamento foi a progress&atilde;o da doen&ccedil;a. Os eventos adversos n&atilde;o hematol&oacute;gicos mais comuns foram n&aacute;usea (34,0%), fadiga (32,0%) e infec&ccedil;&otilde;es do trato respirat&oacute;rio superior (28,9%).</p>

<p style="text-align: justify;">Em rela&ccedil;&atilde;o a tratamentos combinados, um ensaio cl&iacute;nico randomizado, aberto, de fase 3 avaliou o uso de isatuximabe mais bortezomibe, lenalidomida e dexametasona (VRd) ou apenas VRd em pacientes com mieloma m&uacute;ltiplo rec&eacute;m diagnosticados que eram ineleg&iacute;veis para transplante <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?IHxOur">[6]</a>. Os desfechos avaliados foram a sobrevida livre de progress&atilde;o (SLP), a resposta completa ou melhor e status negativo para doen&ccedil;a residual m&iacute;nima (DRM) em pacientes com resposta completa. Foram inclu&iacute;dos 446 pacientes, com seguimento mediano de 59,7 meses. A SLP estimada em 60 meses foi de 63,2% no grupo isatuximabe-VRd, em compara&ccedil;&atilde;o com 45,2% no grupo VRd (hazard ratio para progress&atilde;o da doen&ccedil;a ou morte: 0,60; IC de 98,5%: 0,41 a 0,88; P&lt;0,001). A porcentagem de pacientes com resposta completa ou melhor foi maior no grupo isatuximabe-VRd do que no grupo VRd (74,7% versus 64,1%, P= 0,01), assim como a porcentagem de pacientes com status DRM-negativo e resposta completa (55,5% versus 40,9%, P= 0,003). Os eventos adversos foram semelhantes em ambos os grupos.</p>

<p style="text-align: justify;">O estudo cl&iacute;nico de fase 3 IKEMA, aberto, multic&ecirc;ntrico e randomizado, avaliou a efic&aacute;cia e seguran&ccedil;a da associa&ccedil;&atilde;o de isatuximabe ao esquema padr&atilde;o com carfilzomibe e dexametasona em pacientes com mieloma m&uacute;ltiplo recidivado ou refrat&aacute;rio que haviam recebido de uma a tr&ecirc;s linhas de tratamento pr&eacute;vio<a href="https://www.zotero.org/google-docs/?dDU2GK">[7]</a>. No total 302 pacientes, com mediana de duas linhas pr&eacute;vias de tratamento, foram inclu&iacute;dos. Desses, 179 foram randomizados para o grupo isatuximabe e 123 para o grupo carfilzomibe e dexametasona (grupo controle). A mediana da sobrevida livre de progress&atilde;o n&atilde;o foi alcan&ccedil;ada no grupo isatuximabe, em compara&ccedil;&atilde;o com 19,15 meses (IC95%: 15,77, n&atilde;o alcan&ccedil;ado) no grupo controle, com hazard ratio de 0,53 (IC99%: 0,32 a 0,89; p unilateral=0,0007). Eventos adversos emergentes do tratamento de grau 3 ou superior ocorreram em 136 (77%) de 177 pacientes no grupo isatuximabe versus 82 (67%) de 122 no grupo controle.</p>

<p style="text-align: justify;">Outro estudo cl&iacute;nico randomizado de fase 3, aberto, avaliou o benef&iacute;cio em termos de sobrevida livre de progress&atilde;o da adi&ccedil;&atilde;o de isatuximabe &agrave; pomalidomida e dexametasona comparado com pomalidomida e dexametasona isoladamente, em pacientes com mieloma m&uacute;ltiplo recidivado e refrat&aacute;rio <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?7ReqQN">[8]</a>. Foram inclu&iacute;dos 307 pacientes no total, com um seguimento mediano de 11,6 meses. No grupo isatuximabe + pomalidomida + dexametasona (n=154) a mediana da sobrevida livre de progress&atilde;o foi de 11,5 meses (IC95%: 8,9 a 13,9) versus 6,5 meses (4,5 a 8,3) no grupo pomalidomida + dexametasona (n=153) com hazard ratio de 0,596 (IC95%: 0,44 a 0,81; p=0,001). Eventos adversos com desfecho fatal foram relatados em 12 pacientes (8%) no grupo isatuximabe + pomalidomida + dexametasona e 14 (9%) no grupo pomalidomida + dexametasona.</p>

<p style="text-align: justify;">&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">Custo:</p>

<table>
	<tbody>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Item</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Descri&ccedil;&atilde;o</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Quantidade</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor Unit&aacute;rio*</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor Total</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">ISATUXIMABE</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">500 MG SOL DIL INFUS CT FA VD TRANS X 25 ML</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">52</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 12.988,32</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 675.392,64</p>
			</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

<p style="text-align: justify;">*Valor unit&aacute;rio considerado a partir de consulta de pre&ccedil;o da tabela CMED. Pre&ccedil;o m&aacute;ximo de venda ao governo (PMVG) no Rio Grande do Sul (ICMS 17%). O PMVG &eacute; o resultado da aplica&ccedil;&atilde;o do Coeficiente de Adequa&ccedil;&atilde;o de Pre&ccedil;os (CAP) sobre o Pre&ccedil;o F&aacute;brica &ndash; PF, PMVG = PF*(1-CAP). O CAP, regulamentado pela Resolu&ccedil;&atilde;o n&ordm;. 3, de 2 de mar&ccedil;o de 2011, &eacute; um desconto m&iacute;nimo obrigat&oacute;rio a ser aplicado sempre que forem realizadas vendas de medicamentos constantes do rol anexo ao Comunicado n&ordm; 15, de 31 de agosto de 2017 - Vers&atilde;o Consolidada ou para atender ordem judicial. Conforme o Comunicado CMED n&ordm; 5, de 21 de dezembro de 2020, o CAP &eacute; de 21,53%. Alguns medicamentos possuem isen&ccedil;&atilde;o de ICMS para aquisi&ccedil;&atilde;o por &oacute;rg&atilde;os da Administra&ccedil;&atilde;o P&uacute;blica Direta Federal, Estadual e Municipal, conforme Conv&ecirc;nio ICMS n&ordm; 87/02, sendo aplicado o benef&iacute;cio quando cab&iacute;vel.</p>

<p style="text-align: justify;">O isatuximabe &eacute; produzido pela empresa Sanofi Medley Farmac&ecirc;utica LTDA sob o nome comercial de Sarclisa&reg; na forma farmac&ecirc;utica de solu&ccedil;&atilde;o para dilui&ccedil;&atilde;o para infus&atilde;o nas apresenta&ccedil;&otilde;es de 100 mg e 500 mg por frasco. Em consulta &agrave; tabela da CMED no site da ANVISA em outubro de 2025 foi estimado o custo para um ano de tratamento, de acordo com a prescri&ccedil;&atilde;o juntada ao processo.</p>

<p style="text-align: justify;">As ag&ecirc;ncias regulat&oacute;rias canadense (Canada&#39;s Drug Agency - CDA&rsquo;s) e brit&acirc;nica (National Institute for Health and Care Excellence - NICE) recomendam o uso de isatuximabe quando utilizado em associa&ccedil;&atilde;o com outras terapias. No caso da CDA&rsquo;s o medicamento &eacute; indicado em combina&ccedil;&atilde;o com carfilzomibe e dexametasona para o tratamento de pacientes com MM recidivado ou refrat&aacute;rio que tenham recebido de uma a tr&ecirc;s linhas pr&eacute;vias de tratamento <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?o524sh">[9]</a>. Entretanto, a recomenda&ccedil;&atilde;o de reembolso &eacute; condicional, estando sujeita &agrave; redu&ccedil;&atilde;o substancial nos custos dos medicamentos, de forma a tornar o regime custo-efetivo.</p>

<p style="text-align: justify;">A NICE, por sua vez, recomenda o uso de isatuximabe em combina&ccedil;&atilde;o com pomalidomida e dexametasona apenas para pacientes que j&aacute; receberam tr&ecirc;s linhas de tratamento <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?TrHk5D">[10]</a>. Embora haja necessidade de op&ccedil;&otilde;es terap&ecirc;uticas eficazes tamb&eacute;m ap&oacute;s duas linhas de tratamento, os dados cl&iacute;nicos e econ&ocirc;micos dispon&iacute;veis para essa combina&ccedil;&atilde;o nesse ponto do curso terap&ecirc;utico ainda n&atilde;o s&atilde;o suficientes para embasar uma decis&atilde;o favor&aacute;vel. Al&eacute;m disso, as estimativas de custo-efetividade do isatuximabe associado &agrave; pomalidomida e dexametasona ap&oacute;s tr&ecirc;s linhas de tratamento apresentam incertezas, decorrentes de limita&ccedil;&otilde;es nos dados cl&iacute;nicos. Os valores estimados ultrapassam o limiar considerado aceit&aacute;vel pelo NICE para o uso eficiente dos recursos do National Health Service (NHS). Dessa forma, essa combina&ccedil;&atilde;o n&atilde;o &eacute; recomendada para uso rotineiro no NHS, sendo sua utiliza&ccedil;&atilde;o restrita a contextos espec&iacute;ficos, como o Cancer Drugs Fund, mediante acordos de acesso gerenciado (managed access agreements) <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?T3TuFb">[10]</a>.</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">em monoterapia em pacientes com MM recidivado ou refrat&aacute;rio, incerto, pois os dados dispon&iacute;veis s&atilde;o oriundos de estudos de fase I/II. Nesse cen&aacute;rio, pacientes que utilizaram o isatuximabe apresentaram taxas de resposta global de 23,9 a 43,6% a depender ou n&atilde;o da combina&ccedil;&atilde;o com dexametasona. Aumento da sobrevida livre de progress&atilde;o em 5 meses ao adicionar isatuximabe &agrave; esquema contendo pomalidomida e dexametasona.</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align: justify;">O uso de isatuximabe como monoterapia para o tratamento de mieloma m&uacute;ltiplo recidivado ou refrat&aacute;rio demonstrou evid&ecirc;ncia incerta, por se tratar de um estudo de fase I/II, existindo uma maior suscetibilidade a vieses. Al&eacute;m disso, n&atilde;o h&aacute; estudo comparando diretamente a efic&aacute;cia do isatuximabe em monoterapia com quimioterapia padr&atilde;o. Ao adicionar isatuximabe &agrave; esquemas padr&atilde;o, em estudos de fase 3, observou-se aumento da sobrevida livre de progress&atilde;o.<br />
Para o cen&aacute;rio em tela, &eacute; importante considerar a rela&ccedil;&atilde;o de custo-efetividade de tal tratamento. Nesse contexto, &eacute; razo&aacute;vel estimar que o esquema terap&ecirc;utico pleiteado, com valor estimado de cerca de R$ 700 mil &nbsp;por ano, apresente um perfil de custo-efetividade desfavor&aacute;vel para a realidade brasileira - ou seja, o benef&iacute;cio ganho com a sua incorpora&ccedil;&atilde;o n&atilde;o ultrapassa o benef&iacute;cio perdido pelo deslocamento de outras interven&ccedil;&otilde;es em sa&uacute;de que n&atilde;o mais poderiam ser adquiridas com o mesmo investimento, perfazendo portanto mau uso dos recursos dispon&iacute;veis ao sistema. O impacto or&ccedil;ament&aacute;rio da terapia pleiteada, mesmo em decis&atilde;o isolada, &eacute; elevado, com potencial de comprometimento de recursos p&uacute;blicos extra&iacute;dos da coletividade - recursos p&uacute;blicos que s&atilde;o escassos e que possuem destina&ccedil;&otilde;es or&ccedil;ament&aacute;rias com pouca margem de realoca&ccedil;&atilde;o, e cujo uso inadequado pode acarretar preju&iacute;zos a toda a popula&ccedil;&atilde;o assistida pelo SUS.<br />
Por fim, compreende-se o desejo do paciente e da equipe assistente de buscar tratamento para uma doen&ccedil;a cuja expectativa de vida &eacute; muito baixa na situa&ccedil;&atilde;o cl&iacute;nica apresentada. No entanto, frente ao modesto benef&iacute;cio incremental estimado; &agrave; estimativa de perfil de custo-efetividade desfavor&aacute;vel; ao alto impacto or&ccedil;ament&aacute;rio mesmo em decis&atilde;o isolada; e na aus&ecirc;ncia de avalia&ccedil;&atilde;o pela Comiss&atilde;o Nacional de Incorpora&ccedil;&atilde;o de Tecnologias no Sistema &Uacute;nico de Sa&uacute;de, entendemos que se imp&otilde;e o presente parecer desfavor&aacute;vel.<br />
&nbsp;</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<p style="text-align: justify;">1. &nbsp;&nbsp; &nbsp;Kumar SK, Rajkumar V, Kyle RA, van Duin M, Sonneveld P, Mateos MV, et al. Multiple myeloma. Nat Rev Dis Primer. 20 de julho de 2017;3:17046.&nbsp;<br />
2. &nbsp;&nbsp; &nbsp;Laubach JP. Multiple myeloma: Clinical features, laboratory manifestations, and diagnosis [Internet]. Dispon&iacute;vel em: https://www.uptodate.com/contents/multiple-myeloma-clinical-features-laboratory-manifestations-and-diagnosis?search=multiple+myeloma&amp;source=search_result&amp;selectedTitle=2%7E150&amp;usage_type=default&amp;display_rank=2&nbsp;<br />
3. &nbsp;&nbsp; &nbsp;Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de. PORTARIA CONJUNTA SAES/SECTICS No 27, DE 05 DE DEZEMBRO DE 2023 - &nbsp;Aprova as Diretrizes Diagn&oacute;sticas e Terap&ecirc;uticas do Mieloma M&uacute;ltiplo [Internet]. [Internet]. 2023. Dispon&iacute;vel em: https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/pcdt/arquivos/2023/portaria-conjunta-no-27-ddt-mieloma-multiplo.pdf&nbsp;<br />
4. &nbsp;&nbsp; &nbsp;Isatuximab: Drug information - UpToDate [Internet]. [Internet]. Dispon&iacute;vel em: www.uptodate.com/contents/isatuximab-drug-information&nbsp;<br />
5. &nbsp;&nbsp; &nbsp;Dimopoulos M, Bringhen S, Anttila P, Capra M, Cavo M, Cole C, et al. Isatuximab as monotherapy and combined with dexamethasone in patients with relapsed/refractory multiple myeloma. Blood. 4 de mar&ccedil;o de 2021;137(9):1154&ndash;65.&nbsp;<br />
6. &nbsp;&nbsp; &nbsp;Facon T, Dimopoulos MA, Leleu XP, Beksac M, Pour L, H&aacute;jek R, et al. Isatuximab, Bortezomib, Lenalidomide, and Dexamethasone for Multiple Myeloma. N Engl J Med. 31 de outubro de 2024;391(17):1597&ndash;609.&nbsp;<br />
7. &nbsp;&nbsp; &nbsp;Moreau P, Dimopoulos MA, Mikhael J, Yong K, Capra M, Facon T, et al. Isatuximab, carfilzomib, and dexamethasone in relapsed multiple myeloma (IKEMA): a multicentre, open-label, randomised phase 3 trial. Lancet Lond Engl. 19 de junho de 2021;397(10292):2361&ndash;71.&nbsp;<br />
8. &nbsp;&nbsp; &nbsp;Isatuximab plus pomalidomide and low-dose dexamethasone versus pomalidomide and low-dose dexamethasone in patients with relapsed and refractory multiple myeloma &nbsp;(ICARIA-MM): a randomised, multicentre, open-label, phase 3 study. V. 394. England; 2019.&nbsp;<br />
9. &nbsp;&nbsp; &nbsp;Canada&rsquo;s Drug Agency. isatuximab | CDA-AMC [Internet] [Internet]. Dispon&iacute;vel em: https://www.cda-amc.ca/isatuximab&nbsp;<br />
10. &nbsp;&nbsp; &nbsp;National Institute for Health and Care Excellence. Recommendations | Isatuximab with pomalidomide and dexamethasone for treating relapsed and refractory multiple myeloma | Guidance | NICE [Internet]. 2020. [Internet]. Dispon&iacute;vel em: https://www.nice.org.uk/guidance/TA658/chapter/1-recommendations&nbsp;<br />
&nbsp;</p>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p style="text-align: justify;">Segundo laudos m&eacute;dicos (Evento 1, LAUDO8, P&aacute;gina 1), a parte autora, com 79 anos de idade, possui diagn&oacute;stico de mieloma m&uacute;ltiplo, IgG Kappa em agosto/2024, ISS II por meio de bi&oacute;psia de medula e exames laboratoriais (anemia e hipercalcemia). Iniciou tratamento em agosto de 2024 com protocolo MP (melfalano e prednisona), por 3 ciclos. Em janeiro de 2025, foi acrescentado bortezomibe ao protocolo (VMP), at&eacute; completar 7 ciclos em maio de 2025. Em junho de 2025, a avalia&ccedil;&atilde;o de doen&ccedil;a mostrou resposta inadequada (resposta m&iacute;nima), com pico monoclonal 1,8 g/dL reduzindo para apenas 1,5 g/dL e aumento da diferen&ccedil;a de cadeias leves em rela&ccedil;&atilde;o ao in&iacute;cio de tratamento. Como comorbidades, apresenta HAS e obesidade. Tendo em vista a refratariedade da doen&ccedil;a aos tratamentos propostos e inelegibilidade ao transplante de medula, pleiteia provimento jurisdicional de tratamento com daratumumabe ou isatuximabe.<br />
A presente nota t&eacute;cnica versar&aacute; sobre o pleito de isatuximabe para mieloma m&uacute;ltiplo refrat&aacute;rio.<br />
O Mieloma M&uacute;ltiplo (MM) &eacute; uma neoplasia hematol&oacute;gica que acomete linf&oacute;citos B diferenciados - os plasm&oacute;citos - secretores de uma prote&iacute;na monoclonal (imunoglobulina) [1]. Os plasm&oacute;citos proliferam dentro da medula &oacute;ssea e provocam les&otilde;es espec&iacute;ficas em &oacute;rg&atilde;os alvo, como les&otilde;es &oacute;sseas osteol&iacute;ticas, fraturas patol&oacute;gicas, anemia ou outras citopenias, hipercalcemia (pela destrui&ccedil;&atilde;o &oacute;ssea) e insufici&ecirc;ncia renal. Pode ser considerada uma doen&ccedil;a rara, correspondendo a 1-2% de todos os c&acirc;nceres e aproximadamente 17% das neoplasias hematol&oacute;gicas. Dados epidemiol&oacute;gicos estadunidenses apontam uma incid&ecirc;ncia de aproximadamente 7 casos a cada 100.000 pessoas/ano. &Eacute; uma doen&ccedil;a mais caracter&iacute;stica da popula&ccedil;&atilde;o idosa, com mediana de idade ao diagn&oacute;stico de 65 a 74 anos [2].<br />
Diversos esquemas terap&ecirc;uticos est&atilde;o dispon&iacute;veis para o tratamento espec&iacute;fico do MM [1]. Como primeira linha, preconiza-se a realiza&ccedil;&atilde;o de 3 a 4 ciclos de algum esquema quimioter&aacute;pico e a realiza&ccedil;&atilde;o de Transplante Aut&oacute;logo de C&eacute;lulas Tronco Hematopo&eacute;ticas (TCTH aut&oacute;logo) para aqueles pacientes eleg&iacute;veis para o procedimento [3]. No caso de pacientes sem condi&ccedil;&otilde;es cl&iacute;nicas ou muito idosos para tal, a quimioterapia, associada ou n&atilde;o &agrave; radioterapia, &eacute; a alternativa indicada.<br />
Por ocasi&atilde;o da recidiva, est&atilde;o dispon&iacute;veis hoje diversas classes de medicamentos que podem ser utilizadas em muitos esquemas terap&ecirc;uticos[3]. Quando poss&iacute;vel, &eacute; prefer&iacute;vel que se utilizem esquemas que englobam dois ou tr&ecirc;s medicamentos em combina&ccedil;&atilde;o, para uma melhor chance de resposta. Dentre os f&aacute;rmacos dispon&iacute;veis, hoje se sabe que esquemas que contenham os inibidores de proteassomas (bortezomibe) e imunomoduladores (talidomida) alcan&ccedil;am melhores resultados terap&ecirc;uticos relacionados a sobrevida livre de doen&ccedil;a. Para a segunda, terceira ou demais linhas de tratamento, da mesma maneira, inexiste um esquema formalmente indicado, mas sugerem-se combina&ccedil;&otilde;es de medicamentos que n&atilde;o tenham sido usados em protocolos anteriores.</p>

Anexos

Nota Técnica 431556

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