Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
450798	Medicamento - PEGCETACOPLANA	Não favorável	Finalizada em 02/01/2026 07:59:00	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

NT 450798

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

Laudo médico

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

pegcetacoplana1080mg frasco injetável. 1080mg (1 frasco) no subcutâneo duas vezes na semana (dia 1 e dia 4) por 06 meses.

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O medicamento está inserido no SUS? *

O medicamento está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p style="text-align: justify;">Para o tratamento de HPN est&aacute; previsto o uso de ravulizumabe e o transplante de medula &oacute;ssea para casos selecionados. Al&eacute;m disso, o tratamento de suporte como transfus&otilde;es de sangue e medicamentos para controle de sintomas e preven&ccedil;&atilde;o de tromboses tamb&eacute;m pode ser considerado uma alternativa dispon&iacute;vel.</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">A pegcetacoplana &eacute; um pept&iacute;deo c&iacute;clico, inibidor de C3, que&nbsp; atua&nbsp; pr&oacute;ximo &agrave; cascata do complemento, regulando a hem&oacute;lise extravascular mediada por C3b, o bloqueio proximal da cascata previne a hem&oacute;lise intravascular terminal (10)</p>

<p style="text-align: justify;">A efic&aacute;cia deste medicamento no tratamento de pacientes com HPN refrat&aacute;rios ao eculizumabe foi avaliada em uma revis&atilde;o sistem&aacute;tica, incluindo dois ensaios cl&iacute;nicos envolvendo a pegcetacoplana, de fase 3 e de fase 1, respectivamente, conduzidos por Hillmen et al. e Castro et al. (11).</p>

<p style="text-align: justify;">Hillmen et al. conduziram um estudo de fase III, randomizado, multic&ecirc;ntrico, aberto, controlado por comparador, que avaliou a efic&aacute;cia da pegcetacoplana, durante 48 semanas. O desfecho prim&aacute;rio deste estudo foi a varia&ccedil;&atilde;o m&eacute;dia nos n&iacute;veis de hemoglobina do in&iacute;cio do estudo at&eacute; a 16&ordf; semana, assim como desfechos hematol&oacute;gicos cl&iacute;nicos. A pegcetacoplana demonstrou superioridade em rela&ccedil;&atilde;o ao eculizumabe exibindo altera&ccedil;&atilde;o nos n&iacute;veis de hemoglobina entre o in&iacute;cio do estudo e a semana 16, com uma diferen&ccedil;a ajustada de 3,84 g/dL (p &thinsp;&lt; 0,001). A taxa de resposta hematol&oacute;gica precoce (RHP) foi de 10%. Par&acirc;metros hematol&oacute;gicos normalizaram em uma porcentagem maior de pacientes no grupo pegcetacoplana do que no grupo eculizumabe: n&iacute;vel de hemoglobina (34% versus 0%), contagem de reticul&oacute;citos (78% versus 3%), n&iacute;vel de LDH (71% versus 15%) e n&iacute;vel de bilirrubina total (63% versus 8%).(11)</p>

<p style="text-align: justify;">De Castro et al. apresentaram um estudo aberto, de fase Ib, prospectivo, n&atilde;o randomizado, de dose &uacute;nica e m&uacute;ltipla ascendente, conduzido em sete centros cl&iacute;nicos nos Estados Unidos, durante 3 anos. Os desfechos prim&aacute;rios deste estudo inclu&iacute;ram a incid&ecirc;ncia e a gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento e os par&acirc;metros farmacocin&eacute;ticos (FC) da pegcetacoplana. Os desfechos farmacodin&acirc;micos inclu&iacute;ram os n&iacute;veis de hemoglobina, LDH, bilirrubina total, contagem de reticul&oacute;citos, n&iacute;veis s&eacute;ricos de C3 e uma avalia&ccedil;&atilde;o da atividade hemol&iacute;tica das vias cl&aacute;ssica e alternativa. Foi observado aumento nos n&iacute;veis de hemoglobina, diminui&ccedil;&atilde;o nos n&iacute;veis de bilirrubina e redu&ccedil;&atilde;o na contagem de reticul&oacute;citos no grupo tratado com a pegcetacoplana. No in&iacute;cio do estudo os n&iacute;veis de hemoglobina estavam abaixo do limite inferior da normalidade em todos os participantes (intervalo de 7,0 a 10,5 g/dL). O intervalo de refer&ecirc;ncia ao final do estudo foi de 11,1 a 15,9 g/dL, sendo que tr&ecirc;s dos quatro participantes restantes apresentaram n&iacute;veis de hemoglobina dentro desse intervalo ap&oacute;s 2 anos de tratamento.(11,12)</p>

<p style="text-align: justify;">Com rela&ccedil;&atilde;o a seguran&ccedil;a, o primeiro estudo cita que nos grupos pegcetacoplana e eculizumabe, os eventos adversos mais comuns registrados foram rea&ccedil;&atilde;o no local da inje&ccedil;&atilde;o (37%), diarreia (22%), cefaleia (7%) e fadiga (5%). No estudo de De Castro et al. o efeito colateral mais comum observado foi a rea&ccedil;&atilde;o &agrave; taxa de inje&ccedil;&atilde;o (66,7%).(11).</p>

<p style="text-align: justify;">&nbsp;</p>

<table>
	<tbody>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Item</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Descri&ccedil;&atilde;o</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Quantidade</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor Unit&aacute;rio*</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor Anual</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">PEGCETACOPLANA</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">54 MG/ML SOL INFUS SC CT FA VD TRANS X 20ML</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">48</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 15.722,20</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 754.665,60</p>
			</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

<p style="text-align: justify;">* Valor unit&aacute;rio considerado a partir de consulta de pre&ccedil;o da tabela CMED. Pre&ccedil;o m&aacute;ximo de venda ao governo (PMVG) no Rio Grande do Sul (ICMS 17%). O PMVG &eacute; o resultado da aplica&ccedil;&atilde;o do Coeficiente de Adequa&ccedil;&atilde;o de Pre&ccedil;os (CAP) sobre o Pre&ccedil;o F&aacute;brica &ndash; PF, PMVG = PF*(1-CAP). O CAP, regulamentado pela Resolu&ccedil;&atilde;o n&ordm;. 3, de 2 de mar&ccedil;o de 2011, &eacute; um desconto m&iacute;nimo obrigat&oacute;rio a ser aplicado sempre que forem realizadas vendas de medicamentos constantes do rol anexo ao Comunicado n&ordm; 15, de 31 de agosto de 2017 - Vers&atilde;o Consolidada ou para atender ordem judicial. Conforme o Comunicado CMED n&ordm; 5, de 21 de dezembro de 2020, o CAP &eacute; de 21,53%. Alguns medicamentos possuem isen&ccedil;&atilde;o de ICMS para aquisi&ccedil;&atilde;o por &oacute;rg&atilde;os da Administra&ccedil;&atilde;o P&uacute;blica Direta Federal, Estadual e Municipal, conforme Conv&ecirc;nio ICMS n&ordm; 87/02, sendo aplicado o benef&iacute;cio quando cab&iacute;vel.</p>

<p style="text-align: justify;">A pegcetacoplana &eacute; produzida pela empresa Bora Pharmaceuticals Injectables INC sob o nome comercial EMPAVELI &reg; na forma farmac&ecirc;utica de solu&ccedil;&atilde;o para infus&atilde;o subcut&acirc;nea, fornecido em frascos de dose &uacute;nica de 20mL, embalados individualmente, dispon&iacute;vel em embalagens de 1 ou 8 frascos. Em consulta &agrave; tabela da CMED no site da ANVISA em dezembro de 2025 e com base na prescri&ccedil;&atilde;o juntada ao processo (Evento 1, RECEIT7, P&aacute;gina 1) foi calculado o custo de 6 meses de tratamento, apresentado na tabela acima.</p>

<p style="text-align: justify;">No Brasil, o uso da pegcetacoplana para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobin&uacute;ria parox&iacute;stica noturna previamente tratados com inibidores do complemento foi avaliado pela CONITEC em relat&oacute;rio publicado em dezembro de 2024 (8). O impacto or&ccedil;ament&aacute;rio incremental com a incorpora&ccedil;&atilde;o da pegcetacoplana poderia resultar em economia de recursos para o sistema, de R$ 8,84 milh&otilde;es no primeiro ano e de R$ 53,26 milh&otilde;es no 5&ordm; ap&oacute;s a incorpora&ccedil;&atilde;o, obtendo-se uma economia de R$ 157,99 milh&otilde;es acumulados ao longo de cinco anos. Entretanto, os membros do Comit&ecirc; consideram incertezas quanto aos custos envolvidos nas an&aacute;lises econ&ocirc;micas e impacto or&ccedil;ament&aacute;rio. Embora seja aceit&aacute;vel uma popula&ccedil;&atilde;o eleg&iacute;vel calculada com base em dados epidemiol&oacute;gicos internacionais de morbidade (incid&ecirc;ncia) da HPN, o ideal seria a estimativa por meio de demanda aferida. O uso dos dados de consumo do eculizumabe e ravulizumabe,&nbsp; medicamentos incorporados no SUS para este tratamento, traria cen&aacute;rios mais reais e previs&iacute;veis para a tomada de decis&atilde;o para o Brasil. Ressalta-se ainda aus&ecirc;ncia de an&aacute;lises de sensibilidade para a AIO prevendo varia&ccedil;&otilde;es de par&acirc;metros m&iacute;nimos como pre&ccedil;o da pegcetacoplana e de seus comparadores, popula&ccedil;&atilde;o eleg&iacute;vel, custo de vacina&ccedil;&atilde;o e custo de hemotransfus&atilde;o.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">O National Institute for Health and Care Excellence (NICE), do governo do Reino Unido, publicou em mar&ccedil;o de 2022 recomenda&ccedil;&atilde;o sobre o tema (13). Neste documento, o comit&ecirc; reconheceu a pegcetacoplana como uma op&ccedil;&atilde;o para o tratamento da hemoglobin&uacute;ria parox&iacute;stica noturna (HPN) em adultos que apresentam anemia ap&oacute;s pelo menos 3 meses de tratamento com um inibidor de C5. Em conjunto, os autores conclu&iacute;ram que, em compara&ccedil;&atilde;o com o uso de eculizumabe e ravulizumabe, a pegcetacoplana &eacute; custo-efetivo pois &eacute; autoadministrado e reduz a necessidade de transfus&otilde;es de sangue. No entanto, a raz&atilde;o de custo-efetividade incremental (RCEI) n&atilde;o foi divulgada devido a acordos comerciais confidenciais da ind&uacute;stria para redu&ccedil;&atilde;o de pre&ccedil;o.</p>

<p style="text-align: justify;">A&nbsp; Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH), do governo canadense, publicou em janeiro de 2023 recomenda&ccedil;&atilde;o de reembolso da pegcetacoplana para pacientes adultos com hemoglobin&uacute;ria parox&iacute;stica noturna (HPN) que apresentam resposta inadequada ou intoler&acirc;ncia a um inibidor de C5 (14). Com base nas rean&aacute;lises do CADTH, o impacto or&ccedil;ament&aacute;rio estimado decorrente do reembolso da pegcetacoplana dever&aacute; resultar em um aumento de custos de US$ 39.833 no primeiro ano, mas levar&aacute; a uma economia or&ccedil;ament&aacute;ria de US$ 461.559 no segundo ano e US$ 441.843 no terceiro ano, totalizando uma economia incremental de US$ 863.569 em 3 anos</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">No cen&aacute;rio em tela, a troca do tratamento vigente com eculizumabe pela pegcetacoplana apresenta melhora dos par&acirc;metros hematol&oacute;gicos, dentre eles a chance de aumentar a concentra&ccedil;&atilde;o de hemoglobina.</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align: justify;">A evid&ecirc;ncia cient&iacute;fica dispon&iacute;vel com bom rigor metodol&oacute;gico sobre o uso da pegcetacoplana para tratamento de pacientes com HPN refrat&aacute;rios ao eculizumabe &eacute; proveniente de estudo randomizado de fase 3. No entanto, cabe ressaltar que por se tratar de doen&ccedil;a bastante rara, o n&uacute;mero de participantes no ensaio cl&iacute;nico &eacute; bastante limitado. Em conjunto, o tempo de seguimento dos participantes do estudo foi curto para os par&acirc;metros de ensaios cl&iacute;nicos de fase 3, consistindo num per&iacute;odo de tratamento de apenas 48 semanas. Assim sendo, apesar de demonstrada a superioridade da pegcetacoplana&nbsp; quanto aos par&acirc;metros hematol&oacute;gicos, estes estudos n&atilde;o permitem afirmar que a pegcetacoplana traz benef&iacute;cio em rela&ccedil;&atilde;o a desfechos importantes como diminui&ccedil;&atilde;o de tromboses e aumento de sobrevida.</p>

<p style="text-align: justify;">Em rela&ccedil;&atilde;o ao custo, os membros do comit&ecirc; da Conitec relataram incertezas quanto aos custos envolvidos nas an&aacute;lises econ&ocirc;micas e impacto or&ccedil;ament&aacute;rio, al&eacute;m de&nbsp; dificuldades operacionais envolvidas na implementa&ccedil;&atilde;o da tecnologia.(8) As ag&ecirc;ncias internacionais de pa&iacute;ses de renda elevada recomendaram a incorpora&ccedil;&atilde;o do medicamento para o cen&aacute;rio em tela, mediante negocia&ccedil;&atilde;o de pre&ccedil;o (13,14).&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">Por fim, compreende-se o desejo do paciente e da equipe assistente de buscar tratamento para uma doen&ccedil;a que traz preju&iacute;zos &agrave; qualidade de vida e &agrave; expectativa de vida. No entanto, frente ao modesto benef&iacute;cio incremental estimado; &agrave;s incertezas quanto aos custos envolvidos nas an&aacute;lises econ&ocirc;micas e impacto or&ccedil;ament&aacute;rio; e &agrave; recomenda&ccedil;&atilde;o de n&atilde;o incorpora&ccedil;&atilde;o pela Comiss&atilde;o Nacional de Incorpora&ccedil;&atilde;o de Tecnologias no Sistema &Uacute;nico de Sa&uacute;de, entendemos que se imp&otilde;e o presente parecer desfavor&aacute;vel.</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?a1m6u9">1. </a>Godby RC, Shah S. Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. Mayo Clin Proc. 2025 Oct 30:S0025-6196(25)00419-7.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">2. Hill A, DeZern AE, Kinoshita T, Brodsky RA. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Nat Rev Dis Primers. 2017 May 18;3:17028.</p>

<p style="text-align: justify;">3. Brodsky RA. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2014 Oct 30;124(18):2804-11.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">4. Devalet B, Mullier F, Chatelain B, Dogn&eacute; JM, Chatelain C. Pathophysiology, diagnosis, and treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a review. Eur J Haematol. 2015 Sep;95(3):190-8.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">5. Ussowicz M, Przystupski D, Mensah-Glanowska P, Piekarska A. Current status and perspectives of hematopoietic cell transplantation in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Front Immunol. 2025 Jan 7;15:1521484.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">6. Brodsky RA. How I treat paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2021 Mar 11;137(10):1304-1309.</p>

<p style="text-align: justify;">7. Peixoto VP, Prud&ecirc;ncio C, Vieira M. Exploring treatment strategies for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: an overview of registered clinical trials. Curr Med Res Opin. 2024 May 16:1-11.</p>

<p style="text-align: justify;">8.&nbsp; Comiss&atilde;o Nacional de Incorpora&ccedil;&atilde;o de Tecnologias no SUS (CONITEC). Pegcetacoplana para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobin&uacute;ria parox&iacute;stica noturna previamente tratados com inibidores do complemento [Internet]. 2024. Dispon&iacute;vel em: https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2025/relatorio-de-recomendacao-no-954-pegcetacoplana</p>

<p style="text-align: justify;">9. Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de. Protocolo Cl&iacute;nico e Diretrizes Terap&ecirc;uticas Hemoglobin&uacute;ria Parox&iacute;stica Noturna. Bras&iacute;lia, 2019. Dispon&iacute;vel em: <a href="http://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2019/relatoriopcdt_hemoglobinuriaparoxisticanoturna.pdf">www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2019/relatoriopcdt_hemoglobinuriaparoxisticanoturna.pdf</a></p>

<p style="text-align: justify;">10.&nbsp; Bod&oacute; I, Amine I, Boban A, Bumbea H, Kulagin A, Lukina E, Piekarska A, Zupan IP, Sokol J, Windyga J, Cermak J. Complement Inhibition in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH): A Systematic Review and Expert Opinion from Central Europe on Special Patient Populations. Adv Ther. 2023 Jun;40(6):2752-2772. doi: 10.1007/s12325-023-02510-4. Epub 2023 Apr 18. PMID: 37072660; PMCID: PMC10112829.</p>

<p style="text-align: justify;">11. Syed S, Khan R, Khurram F, Khan FH, Safi D, Safi SUD. Treatment of eculizumab refractory paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: A systematic review about current treatment options and future direction. SAGE Open Med. 2023 Jun 22;11:20503121231181267. doi: 10.1177/20503121231181267. PMID: 37388903; PMCID: PMC10302528.</p>

<p style="text-align: justify;">12.&nbsp; de Castro C, Grossi F, Weitz IC, Maciejewski J, Sharma V, Roman E, Brodsky RA, Tan L, Di Casoli C, El Mehdi D, Deschatelets P, Francois C. C3 inhibition with pegcetacoplan in subjects with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria treated with eculizumab. Am J Hematol. 2020 Nov;95(11):1334-1343. doi: 10.1002/ajh.25960. Epub 2020 Sep 11. PMID: 33464651; PMCID: PMC7693064.</p>

<p style="text-align: justify;">13.&nbsp; <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?Rj5kWT">National Institute for Health and Care Excellence. Pegcetacoplan for treating paroxysmal nocturnal haemoglobinuria [Internet]. 2022. Dispon&iacute;vel em: </a><a href="https://www.nice.org.uk/guidance/ta778/chapter/1-Recommendations">https://www.nice.org.uk/guidance/ta778/chapter/1-Recommendations</a></p>

<p style="text-align: justify;">14. CADTH. Reimbursement Recommendation (Draft) Pegcetacoplan (Empaveli), Indication: For the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) who have an inadequate response to, or are intolerant of a C5 inhibitor. Dispon&iacute;vel em: https://www.cda-amc.ca/sites/default/files/DRR/2023/SR0748%20Empaveli%20-%20Draft%20Recommendation%20February%209%2C%202023_For%20Posting.pdf</p>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p style="text-align: justify;">A parte autora apresenta documentos m&eacute;dicos (Evento 1, APR_QUESITOS6, P&aacute;gina 1) informando possuir diagn&oacute;stico de&nbsp; hemoglobin&uacute;ria parox&iacute;stica noturna (CID10: D59.5). Desenvolveu quadro de anemia hemol&iacute;tica associada a trombose de veia porta, iniciando em 20/02/2025 tratamento com eculizumabe. Relata evolu&ccedil;&atilde;o com graus de hem&oacute;lise crescentes e quadro mielodispl&aacute;sico incipiente. Exibe ainda espessamento de c&oacute;lon transverso, em investiga&ccedil;&atilde;o com a equipe da coloproctologia, com suspeita de fistuliza&ccedil;&atilde;o e consequente necessidade de ser submetida a procedimento cir&uacute;rgico. Nesse contexto, pleiteia tratamento de segunda linha com pegcetacoplana.</p>

<p style="text-align: justify;">&nbsp;A hemoglobin&uacute;ria parox&iacute;stica noturna (HPN) &eacute; uma doen&ccedil;a hematol&oacute;gica rara, adquirida, caracterizada por hem&oacute;lise intravascular, tromboses e, frequentemente, insufici&ecirc;ncia medular. A preval&ecirc;ncia estimada &eacute; de 1-2 casos por milh&atilde;o de habitantes ao ano, com distribui&ccedil;&atilde;o semelhante entre sexos e predomin&acirc;ncia em adultos jovens (1-3).</p>

<p style="text-align: justify;">A HPN resulta de uma muta&ccedil;&atilde;o no gene PIGA em c&eacute;lulas-tronco hematopoi&eacute;ticas na medula &oacute;ssea, levando &agrave; defici&ecirc;ncia da prote&iacute;na GPI (3,4). Esta tem como fun&ccedil;&atilde;o a fixa&ccedil;&atilde;o de prote&iacute;nas de membrana na superf&iacute;cie celular, especialmente aquelas denominadas CD55 e CD59. Na aus&ecirc;ncia destas prote&iacute;nas de membrana, as c&eacute;lulas sangu&iacute;neas, e em especial as hem&aacute;cias, tornam-se vulner&aacute;veis &agrave; destrui&ccedil;&atilde;o intravascular pelo chamado sistema complemento (conjunto de mol&eacute;culas presentes no sangue que tem como objetivo a destrui&ccedil;&atilde;o de pat&oacute;genos como bact&eacute;rias). Como decorr&ecirc;ncia da hem&oacute;lise intravascular, a apresenta&ccedil;&atilde;o cl&iacute;nica t&iacute;pica da HPN consiste em anemia hemol&iacute;tica, hemoglobin&uacute;ria (perda de hemoglobina na urina), fadiga, dor abdominal e risco elevado de trombose (1-3).</p>

<p style="text-align: justify;">Por muitos anos o tratamento da HPN se resumiu a medidas de suporte como transfus&otilde;es de sangue e manejo de sintomas. O transplante de medula &oacute;ssea tamb&eacute;m pode ser aventado para casos graves ou refrat&aacute;rios, por&eacute;m seu uso &eacute; restrito e com resultados controversos (5). No entanto, o curso da doen&ccedil;a foi revolucionado pelo surgimento dos inibidores das mol&eacute;culas do sistema complemento. O eculizumabe e o ravulizumabe s&atilde;o anticorpos monoclonais anti-C5 que bloqueiam a ativa&ccedil;&atilde;o terminal do complemento, reduzindo a hem&oacute;lise e risco de trombose, sendo geralmente escolhidos como medica&ccedil;&otilde;es de primeira linha (6). Novos agentes como crovalimabe (anti-C5), pegcetacoplana (inibidor de C3), iptacopana (inibidor do fator B) e danicopana (inibidor do fator D) tamb&eacute;m podem ser utilizados no tratamento da doen&ccedil;a, especialmente para casos com hem&oacute;lise extravascular residual a despeito do uso de inibidores de C5 (7).</p>

Anexos

Nota Técnica 450798

PDF Nota Técnica