Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
472341	Medicamento - SOMATROPINA	Não favorável	Finalizada em 26/02/2026 11:51:38	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

NT 472341

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

Laudo médico

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

somatropina 4 UI/ml, diluir 1 frasco em 1 ml de diluente e aplicar 0,6 ml (60UI na seringa de insulina) subcutâneo à noite, todas as noites - corresponde a 2,4 UI de somatropina por dia.

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O medicamento está inserido no SUS? *

O medicamento está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p style="text-align: justify;">N&atilde;o h&aacute;.</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

<p>Vide CMED</p>

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">O horm&ocirc;nio do crescimento (do ingl&ecirc;s, growth hormone ou GH) &eacute; um polipept&iacute;dio produzido e secretado por c&eacute;lulas especializadas localizadas na hip&oacute;fise anterior, cuja principal fun&ccedil;&atilde;o &eacute; a promo&ccedil;&atilde;o do crescimento e desenvolvimento corporal; al&eacute;m disso, participa da regula&ccedil;&atilde;o do metabolismo de prote&iacute;nas, lip&iacute;deos e carboidratos. O horm&ocirc;nio do crescimento humano recombinante (somatropina) est&aacute; dispon&iacute;vel desde 1985, logo ap&oacute;s o GH de hip&oacute;fises humanas cadav&eacute;ricas ter sido retirado de uso devido &agrave; sua associa&ccedil;&atilde;o com a transmiss&atilde;o da doen&ccedil;a de Creutzfeldt-Jakob <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?TyNJR8">(3)</a>. A somatropina &eacute; produzida pela tecnologia do DNA recombinante e possui uma sequ&ecirc;ncia id&ecirc;ntica &agrave; do GH humano <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?rrc7Ag">(5)</a>.</p>

<p style="text-align: justify;">N&atilde;o foram encontradas revis&otilde;es sistem&aacute;ticas ou ensaios cl&iacute;nicos randomizados que avaliaram o tratamento com somatropina em pacientes com s&iacute;ndrome de Silver-Russell. As evid&ecirc;ncias cient&iacute;ficas sobre este tratamento nesta condi&ccedil;&atilde;o cl&iacute;nica s&atilde;o majoritariamente oriundas de s&eacute;ries de casos e estudos observacionais.</p>

<p style="text-align: justify;">Uma estudo de coorte, que incluiu 26 pacientes com SRS, teve como objetivo avaliar o efeito do tratamento em longo prazo com horm&ocirc;nio de crescimento (GH) na altura final (FH) (6). Todos os pacientes eram pr&eacute;-p&uacute;beres no in&iacute;cio do tratamento. Eles receberam tratamento com GH humano biossint&eacute;tico por 9,8 anos (mediana) e todos atingiram FH. A altura mediana no in&iacute;cio do tratamento foi de -2,7 desvios padr&atilde;o e aumentou para -1,3 desvio padr&atilde;o (P=0,001). Contudo, a FH n&atilde;o atingiu a altura alvo (-0,90 desvio padr&atilde;o, P=0,003). O modelo de predi&ccedil;&atilde;o geral foi respons&aacute;vel por 67,6% do ganho de altura. Estes resultados devem ser vistos com cuidado, uma vez que n&atilde;o havia grupo comparador.</p>

<p style="text-align: justify;">Um segundo estudo objetivou comparar as alturas adultas de pacientes tratados com GH e n&atilde;o tratados com GH com s&iacute;ndrome de Silver-Russell (SRS) que foram epigenotipados (7). Este foi um estudo retrospectivo n&atilde;o randomizado com controles pareados em um &uacute;nico centro. A an&aacute;lise molecular de 32 dos 37 pacientes tratados com GH (16 mulheres) revelou epimuta&ccedil;&otilde;es de IGF2-H19 em 12 e dissomia uniparental materna do cromossomo 7 (matUPD7) em 5 pacientes; 15 foram negativos. No in&iacute;cio do GH, a idade m&eacute;dia era de 7,2 anos e a altura m&eacute;dia era de -3,34 desvio padr&atilde;o (SDS). A dose m&eacute;dia de GH utilizada foi de 51 &micro;g/kg&middot;dia, a dura&ccedil;&atilde;o m&eacute;dia da terapia foi de 5,6 anos. A puberdade foi bloqueada por an&aacute;logos do GnRH em 16 pacientes. O grupo n&atilde;o tratado compreendeu 13 indiv&iacute;duos (5 mulheres, idade m&eacute;dia de 6,8 anos e altura m&eacute;dia -3,34 SDS). Os desfechos finais foram a altura adulta e o ganho geral de altura. Os pacientes tratados com GH atingiram uma altura adulta de -2,12 &plusmn; 0,98 SDS, ganhando 1,22 SDS em compara&ccedil;&atilde;o com a linha de base. O SDS da altura adulta dos n&atilde;o tratados foi de -3,13 &plusmn; 1,37 SDS. Os pacientes tratados correspondentes eram significativamente mais altos do que os seus hom&oacute;logos n&atilde;o tratados. O resultado dependeu da altura no in&iacute;cio do GH e da dura&ccedil;&atilde;o da terapia. O ganho de altura foi maior nos pacientes mais baixos.</p>

<p style="text-align: justify;">Um terceiro estudo avaliou altura, &iacute;ndice de massa corporal (IMC) e tratamento com GH em SRS confirmada molecularmente (8). Trata-se de um estudo observacional, retrospectivo, no qual foram inclu&iacute;dos 71 indiv&iacute;duos (40 mulheres). A mediana de idade foi de 22,0 anos (varia&ccedil;&atilde;o de 13,2 a 69,7). O tratamento com GH ocorreu em 77,5% (55/71). O ganho total de altura foi maior no grupo tratado com GH: ganho mediano 1,53 SDS (desvio padr&atilde;o de altura) vs. 0,53 SDS (P=0,007). O SDS de altura precoce foi menor no grupo tratado com GH do que no grupo n&atilde;o tratado com GH (-3,46 SDS vs. -2,91 SDS, P=0,04). Entretanto, ambos os grupos alcan&ccedil;aram alturas finais compar&aacute;veis (-2,22 SDS vs. -2,74 SDS, P=0,7). Em indiv&iacute;duos tratados com GH, o SDS de IMC foi menor na avalia&ccedil;&atilde;o mais recente (mediana -1,10 vs. 1,66, P=0,002) com menor ganho de IMC (2,01 vs. 3,58, P=0,006), apesar de SDS de IMC inicial semelhante ao GH-indiv&iacute;duos n&atilde;o tratados (mediana -2,65 vs. -2,78, P=0,3).</p>

<p style="text-align: justify;">Conforme descrito no consenso internacional sobre a s&iacute;ndrome de Silver-Russell, a condi&ccedil;&atilde;o est&aacute; associada &agrave; redu&ccedil;&atilde;o significativa da altura adulta final. Pacientes com SRS foram inclu&iacute;dos nos ensaios cl&iacute;nicos que fundamentaram a indica&ccedil;&atilde;o de horm&ocirc;nio de crescimento para crian&ccedil;as nascidas pequenas para a idade gestacional (SGA), nos quais foi demonstrada resposta satisfat&oacute;ria em crescimento e incremento na altura adulta prevista. Estudos longitudinais subsequentes indicam que pacientes com SRS podem apresentar resposta ao GH semelhante &agrave; observada em crian&ccedil;as SGA n&atilde;o sindr&ocirc;micas, embora a altura adulta final permane&ccedil;a inferior, sugerindo poss&iacute;vel benef&iacute;cio em par&acirc;metros de crescimento, por&eacute;m com magnitude vari&aacute;vel (2).</p>

<table>
	<tbody>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Item</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Descri&ccedil;&atilde;o</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Quantidade</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor Unit&aacute;rio*</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor Anual</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">SOMATROPINA</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">4 UI PO LIOF CT FA VD INC + DIL BACTERIOSTATICO X 1ML</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">365</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 55,08</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 20.104,20</p>
			</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

<p style="text-align: justify;">* Valor unit&aacute;rio considerado a partir de consulta de pre&ccedil;o da tabela CMED. Pre&ccedil;o m&aacute;ximo de venda ao governo (PMVG) no Rio Grande do Sul (ICMS 17%). O PMVG &eacute; o resultado da aplica&ccedil;&atilde;o do Coeficiente de Adequa&ccedil;&atilde;o de Pre&ccedil;os (CAP) sobre o Pre&ccedil;o F&aacute;brica &ndash; PF, PMVG = PF*(1-CAP). O CAP, regulamentado pela Resolu&ccedil;&atilde;o n&ordm;. 3, de 2 de mar&ccedil;o de 2011, &eacute; um desconto m&iacute;nimo obrigat&oacute;rio a ser aplicado sempre que forem realizadas vendas de medicamentos constantes do rol anexo ao Comunicado n&ordm; 15, de 31 de agosto de 2017 - Vers&atilde;o Consolidada ou para atender ordem judicial. Conforme o Comunicado CMED n&ordm; 5, de 21 de dezembro de 2020, o CAP &eacute; de 21,53%. Alguns medicamentos possuem isen&ccedil;&atilde;o de ICMS para aquisi&ccedil;&atilde;o por &oacute;rg&atilde;os da Administra&ccedil;&atilde;o P&uacute;blica Direta Federal, Estadual e Municipal, conforme Conv&ecirc;nio ICMS n&ordm; 87/02, sendo aplicado o benef&iacute;cio quando cab&iacute;vel.</p>

<p style="text-align: justify;">A somatropina &eacute; produzida por diversas ind&uacute;strias farmac&ecirc;uticas e est&aacute; dispon&iacute;vel para comercializa&ccedil;&atilde;o sob v&aacute;rios nomes comerciais. Baseado na prescri&ccedil;&atilde;o apresentada pela parte autora (Evento 89, RECEIT4, P&aacute;gina 2), foi selecionado na tabela CMED em fevereiro de 2026 o representante com menor custo que atendesse a posologia prescrita.</p>

<p style="text-align: justify;">N&atilde;o foram localizados estudos de avalia&ccedil;&atilde;o econ&ocirc;mica sobre o tratamento com somatropina em pacientes com s&iacute;ndrome de Silver Russel.</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">Poss&iacute;vel ganho em par&acirc;metros de estatura, com magnitude incerta, tendo em vista que as evid&ecirc;ncias dispon&iacute;veis s&atilde;o exclusivamente observacionais, heterog&ecirc;neas e metodologicamente limitadas.</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align: justify;">O tratamento com horm&ocirc;nio de crescimento &eacute; descrito em diretrizes e consensos internacionais como componente relevante no manejo da s&iacute;ndrome de Silver-Russell, estando associado a melhora de par&acirc;metros de crescimento, velocidade de crescimento e composi&ccedil;&atilde;o corporal. Estes poss&iacute;veis benef&iacute;cios s&atilde;o oriundos de resultados de estudos observacionais e de seguimento longitudinal que sugerem que pacientes com SRS podem apresentar resposta ao GH, particularmente quando iniciado precocemente.</p>

<p style="text-align: justify;">Cabe ressaltar que as evid&ecirc;ncias cient&iacute;ficas dispon&iacute;veis s&atilde;o predominantemente oriundas de estudos observacionais, sem ensaios cl&iacute;nicos randomizados especificamente conduzidos nessa popula&ccedil;&atilde;o, o que limita a estimativa precisa da magnitude do benef&iacute;cio e a previsibilidade dos desfechos em n&iacute;vel individual. Os resultados descritos na literatura s&atilde;o heterog&ecirc;neos, e a altura adulta final frequentemente permanece inferior, mesmo em pacientes tratados.</p>

<p style="text-align: justify;">No caso em an&aacute;lise, diante das limita&ccedil;&otilde;es metodol&oacute;gicas das evid&ecirc;ncias dispon&iacute;veis e da variabilidade esperada na resposta terap&ecirc;utica, n&atilde;o &eacute; poss&iacute;vel afirmar, com grau adequado de seguran&ccedil;a, que o tratamento pleiteado resultar&aacute; em benef&iacute;cio cl&iacute;nico objetivo e mensur&aacute;vel para a parte autora. Ainda cabe destacar que a maioria dos estudos foi feito em popula&ccedil;&otilde;es pr&eacute; p&uacute;beres, diferente da parte autora.</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?PODrmP">1. </a>Smeets CC, Zandwijken GR, Renes JS, Hokken-Koelega AC. Long-Term Results of GH Treatment in Silver-Russell Syndrome (SRS): Do They Benefit the Same as Non-SRS Short-SGA? J Clin Endocrinol Metab. 2016 May;101(5):2105-12.</p>

<p style="text-align: justify;">2.&nbsp; Wakeling EL, Brioude F, Lokulo-Sodipe O, O&#39;Connell SM, Salem J, Bliek J, Canton AP, Chrzanowska KH, Davies JH, Dias RP, Dubern B, Elbracht M, Giabicani E, Grimberg A, Gr&oslash;nskov K, Hokken-Koelega AC, Jorge AA, Kagami M, Linglart A, Maghnie M, Mohnike K, Monk D, Moore GE, Murray PG, Ogata T, Petit IO, Russo S, Said E, Toumba M, T&uuml;mer Z, Binder G, Eggermann T, Harbison MD, Temple IK, Mackay DJ, Netchine I. Diagnosis and management of Silver-Russell syndrome: first international consensus statement. Nat Rev Endocrinol. 2017 Feb;13(2):105-124.</p>

<p style="text-align: justify;"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?PODrmP">3. BRASIL. Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de. Protocolo Cl&iacute;nico e Diretrizes Terap&ecirc;uticas da Defici&ecirc;ncia do Horm&ocirc;nio de Crescimento - Hipopituitarismo. Dispon&iacute;vel em: </a><a href="http://conitec.gov.br/images/Protocolos/PCDT_DeficienciadoHormoniodeCrescimento_2018.pdf">http://conitec.gov.br/images/Protocolos/PCDT_DeficienciadoHormoniodeCrescimento_2018.pdf</a></p>

<p style="text-align: justify;">4. BRASIL. <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?PODrmP">Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de. Protocolo Cl&iacute;nico e Diretrizes Terap&ecirc;uticas</a> S&iacute;ndrome de Turner. Dispon&iacute;vel em https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/pcdt/arquivos/2018/pcdt_sindrome_de_turner.pdf</p>

<p style="text-align: justify;">5<a href="https://www.zotero.org/google-docs/?PODrmP">. Grimberg A, DiVall SA, Polychronakos C, Allen DB, Cohen LE, Quintos JB, et al. Guidelines for growth hormone and insulin-like growth factor-I treatment in children and adolescents: growth hormone deficiency, idiopathic short stature, and primary insulin-like growth factor-I deficiency. Horm Res Paediatr. 2016;86(6):361&ndash;97.</a></p>

<p style="text-align: justify;">6. Toumba M, Albanese A, Azcona C, Stanhope R. Effect of long-term growth hormone treatment on final height of children with Russell-Silver syndrome. Horm Res Paediatr. 2010;74(3):212-7. Epub 2010 Apr 29.</p>

<p style="text-align: justify;">7. Binder G, Liebl M, Woelfle J, Eggermann T, Blumenstock G, Schweizer R. Adult height and epigenotype in children with Silver-Russell syndrome treated with GH. Horm Res Paediatr. 2013;80(3):193.</p>

<p style="text-align: justify;">8. Lokulo-Sodipe O, Giabicani E, Canton APM, Ferrand N, Child J, Wakeling EL, Binder G, Netchine I, Mackay DJG, Inskip HM, Byrne CD, Temple IK, Davies JH. Height and body mass index in molecularly confirmed Silver-Russell syndrome and the long-term effects of growth hormone treatment. Clin Endocrinol (Oxf). 2022;97(3):284.</p>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p style="text-align: justify;">Conforme laudo m&eacute;dico (Evento 1, ATESTMED8, P&aacute;gina 1), datado de 07 de fevereiro de 2023, a parte autora apresenta diagn&oacute;stico de s&iacute;ndrome de Silver-Russell (CID Q87.1). Consta hist&oacute;rico de nascimento prematuro, com idade gestacional de 36 semanas, peso ao nascer de 1.540 g e comprimento n&atilde;o informado. &Agrave; &eacute;poca do documento, apresentava estatura de 125,8 cm e peso de 15,8 kg, sendo descrita baixa estatura grave associada a importante dificuldade de ganho ponderal, achados cl&iacute;nicos compat&iacute;veis com a referida s&iacute;ndrome. Consta radiografia de m&atilde;os e punhos para avalia&ccedil;&atilde;o de idade &oacute;ssea (Evento 89, EXMMED2, P&aacute;gina 3), realizada em 14 de novembro de 2023. O exame estimou idade &oacute;ssea entre 12 e 13 anos, com desvio-padr&atilde;o de 21,3 meses, achado compat&iacute;vel com a idade cronol&oacute;gica informada no documento, que, &agrave; &eacute;poca, era de 13 anos e 4 meses. Conforme &uacute;ltimo laudo m&eacute;dico (Evento 89, LAUDO3, P&aacute;gina 1), datado de 06 de mar&ccedil;o de 2024, consta estatura de 131 cm, peso de 18,6 kg e velocidade de crescimento de 6 cm/ano. O documento descreve estadiamento puberal M3P2, al&eacute;m de baixa estatura grave associada a importante dificuldade de ganho ponderal, achados compat&iacute;veis com o quadro cl&iacute;nico relatado. Registra-se, ainda, informa&ccedil;&atilde;o de estatura materna de 154,5 cm, pai falecido, estatura aproximada de 160 cm e estatura-alvo familiar estimada em 150,5 cm. O laudo refere aus&ecirc;ncia de indica&ccedil;&atilde;o para teste de est&iacute;mulo de horm&ocirc;nio do crescimento, considerando tratar-se de baixa estatura de etiologia j&aacute; estabelecida. Nesse contexto, pleiteia somatropina.</p>

<p style="text-align: justify;">A s&iacute;ndrome de Silver-Russell (SRS) &eacute; caracterizada por retardo de crescimento intrauterino levando a tamanho pequeno ao nascer, dificuldades de alimenta&ccedil;&atilde;o durante a primeira inf&acirc;ncia, baixa estatura grave, assimetria corporal, face triangular com testa proeminente e v&aacute;rias outras anomalias menores. Globalmente, as estimativas da incid&ecirc;ncia de SRS variam de 1:30.000 a 1:100.000 (1).</p>

<p style="text-align: justify;">Os testes moleculares podem confirmar o diagn&oacute;stico em cerca de 60% dos pacientes e permitem a estratifica&ccedil;&atilde;o de pacientes com SRS em subgrupos, o que pode levar a um tratamento mais personalizado. Os mais comuns s&atilde;o a perda de metila&ccedil;&atilde;o no cromossomo 11p15 (11p15 LOM; observada em 30&ndash;60% dos pacientes) e dissomia uniparental materna do cromossomo 7 (upd(7)mat; observada em 5&ndash;10 % dos pacientes). No entanto, a etiologia molecular permanece desconhecida numa propor&ccedil;&atilde;o substancial de pacientes (2).</p>

Anexos

Nota Técnica 472341

PDF Nota Técnica