Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
516408	Produto - sotatersepte	Não favorável	Finalizada em 20/05/2026 20:57:50	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

NT 516408

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

laudo médico

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O produto está inserido no SUS? *

O produto está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p style="text-align:justify">exerc&iacute;cio f&iacute;sico e reabilita&ccedil;&atilde;o, suporte psicol&oacute;gico, restri&ccedil;&atilde;o de s&oacute;dio, terapia de suporte (anticoagulante oral, diur&eacute;ticos, oxigenoterapia, digit&aacute;licos e outros medicamentos com efeitos cardiovasculares) e tratamento medicamentoso espec&iacute;fico com sildenafila, ambrisentana, bosentana, iloprosta e selexipague.</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align:justify">Sotatercepte &eacute; um inibidor de sinaliza&ccedil;&atilde;o da activina aprovado para o tratamento de adultos com hipertens&atilde;o arterial pulmonar (HAP, Grupo 1 da OMS), associado a outras terapias com o objetivo de aumentar a capacidade de exerc&iacute;cio e retardar a progress&atilde;o da doen&ccedil;a. (4)</p>

<p style="text-align:justify">Parte das evid&ecirc;ncias&nbsp; que suportam o uso de sotatercepte para HP s&atilde;o provenientes do estudo cl&iacute;nico fase III (STELLAR), multic&ecirc;ntrico, randomizado, duplo cego, controlado por placebo, que incluiu pacientes com hipertens&atilde;o arterial pulmonar (idiop&aacute;tica, heredit&aacute;ria, droga induzida, doen&ccedil;a associada ao tecido conectivo), com classifica&ccedil;&atilde;o funcional II ou III pela OMS. Os pacientes eleg&iacute;veis foram estratificados conforme a classe funcional (II ou III) e terapia padr&atilde;o (monoterapia ou terapia dupla versus terapia tripla). A seguran&ccedil;a e a efic&aacute;cia foram avaliadas na inclus&atilde;o e a cada 3 semanas subsequentes, durante 24 semanas. O desfecho prim&aacute;rio foi a mudan&ccedil;a do baseline na semana 24 no teste de caminhada de 6 minutos. Os pacientes foram randomizados na propor&ccedil;&atilde;o de 1:1 para receber sotatercepte (n=163 pacientes) ou placebo (160 pacientes). A popula&ccedil;&atilde;o do estudo era relativamente jovem (idade m&eacute;dia [&plusmn;DP], 47,9 &plusmn; 14,8 anos), com um tempo m&eacute;dio desde o diagn&oacute;stico de 8,8 anos. No total, 198 dos 323 pacientes randomizados (61,3%) estavam recebendo terapia tripla e 129 (39,9%) estavam recebendo a terapia de infus&atilde;o de prostaciclina na inclus&atilde;o. A altera&ccedil;&atilde;o m&eacute;dia observada em rela&ccedil;&atilde;o ao valor basal na semana 24 na dist&acirc;ncia percorrida no teste de caminhada de 6 minutos foi de 40,1 min ( [IC] de 95%, 29,9 a 50,2) no grupo sotatercepte e de -1,4 min (IC de 95%, -13,2 a 10,3) no grupo placebo. O risco de morte ou piora nos eventos cl&iacute;nicos n&atilde;o fatais, avaliados no final do estudo foram 84% menores com o sotatercepe se comparado ao placebo. O perfil de eventos adversos que foram observados com o sotatercepte foram consistentes com os estudos pr&eacute;vios como o aumento nos n&iacute;veis de hemoglobina (5).</p>

<p style="text-align:justify">O estudo PULSAR, multic&ecirc;ntrico, randomizado, duplo-cego, de fase II, incluiu um per&iacute;odo de tratamento controlado por placebo de 24 semanas, seguido por um per&iacute;odo de extens&atilde;o com o medicamento ativo de 18 meses. Neste artigo, foram descritos os resultados do per&iacute;odo de 24 semanas.Os pacientes eleg&iacute;veis apresentavam HAP confirmada (grupo I da classifica&ccedil;&atilde;o atualizada da Organiza&ccedil;&atilde;o Mundial da Sa&uacute;de [OMS] para hipertens&atilde;o pulmonar). Os pacientes receberam terapia padr&atilde;o para HAP por pelo menos 90 dias antes da inclus&atilde;o no estudo e continuaram recebendo o tratamento durante o seu curso. O tratamento consistia em monoterapia, terapia dupla ou terapia tripla com combina&ccedil;&otilde;es de antagonistas do receptor de endotelina, inibidores da fosfodiesterase-5, estimuladores da guanilato ciclase sol&uacute;vel, an&aacute;logos da prostaciclina ou agonistas do receptor de prostaciclina. As caracter&iacute;sticas basais foram semelhantes entre os tr&ecirc;s grupos. A diferen&ccedil;a m&eacute;dia dos m&iacute;nimos quadrados entre o grupo sotatercepte 0,3 mg e o grupo placebo na altera&ccedil;&atilde;o da resist&ecirc;ncia vascular pulmonar da linha de base at&eacute; a semana 24 foi mensurada por dyn&middot;s&middot;cm⁻⁵ (dynas vezes segundo por cent&iacute;metro &agrave; quinta pot&ecirc;ncia) &eacute; uma unidade comumente utilizada para medir a resist&ecirc;ncia vascular, tanto sist&ecirc;mica (RVS) quanto pulmonar (RVP). O resultado foi de de &minus;145,8 dyn&middot;s&middot;cm⁻⁵&nbsp; ([IC] de 95%, &minus;241,0 a &minus;50,6; P=0,003). A diferen&ccedil;a m&eacute;dia dos m&iacute;nimos quadrados entre o grupo sotatercepte 0,7 mg e o grupo placebo foi de &minus;239,5 dyn&middot;s&middot;cm&minus;5 (IC de 95%, &minus;329,3 a &minus;149,7; P&lt;0,001). Ap&oacute;s 24 semanas, a diferen&ccedil;a m&eacute;dia dos m&iacute;nimos quadrados entre o grupo sotatercepte 0,3 mg e o grupo placebo na altera&ccedil;&atilde;o em rela&ccedil;&atilde;o ao valor basal na dist&acirc;ncia percorrida no teste de caminhada de 6 minutos foi de 29,4 m (IC 95%, 3,8 a 55,0). A diferen&ccedil;a m&eacute;dia dos m&iacute;nimos quadrados entre o grupo sotatercepte 0,7 mg e o grupo placebo foi de 21,4 m (IC 95%, &minus;2,8 a 45,7). O sotatercepte tamb&eacute;m foi associado a uma diminui&ccedil;&atilde;o nos n&iacute;veis de pr&oacute;-pept&iacute;deo natriur&eacute;tico tipo B N-terminal. Trombocitopenia e aumento do n&iacute;vel de hemoglobina foram os eventos adversos hematol&oacute;gicos mais comuns. Um paciente do grupo sotatercepte 0,7 mg faleceu devido a parada card&iacute;aca. (6)</p>

<p style="text-align:justify">Uma revis&atilde;o sistem&aacute;tica publicada em 2025 avaliou como desfecho prim&aacute;rio todas as causas de mortalidade e como desfechos secund&aacute;rios, a melhoria no teste de caminhada, na classe funcional da OMS, padr&atilde;o hemodin&acirc;mico e eventos adversos s&eacute;rios. Os resultados da metan&aacute;lise dos 03 estudos cl&iacute;nicos&nbsp; selecionados (incluindo o primeiro estudo supramencionado), que totalizaram 601 pacientes pacientes, mostraram que n&atilde;o houve diferen&ccedil;a significativa na redu&ccedil;&atilde;o da mortalidade (RR 0.49; 95 % IC 0.16 to 1.46; p = 0.11). Sotatercepte foi associado a uma melhora significativa no teste de caminhada (37.99 min; 95 % CI 6.47 to 69.52; p = 0.04) e na classe funcional da OMS (RR 2.04; 95 % CI 1.79 to 2.31). Os eventos adversos descritos foram similares (RR 0.79; 95 % CI 0.51 to 1.23; p = 0.15) (7).</p>

<p style="text-align:justify">Tamb&eacute;m em 2025 foi publicado o estudo ZENITH (8), um ensaio cl&iacute;nico de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, projetado para avaliar a efic&aacute;cia e seguran&ccedil;a de sotatercepte como terapia adicional em pacientes adultos com HP de alto risco de mortalidade, todos em terapia m&aacute;xima tolerada de base (dupla ou tripla).</p>

<p style="text-align:justify">O desfecho prim&aacute;rio composto incluiu morte por qualquer causa, transplante pulmonar ou hospitaliza&ccedil;&atilde;o prolongada por piora da HAP. O estudo foi interrompido precocemente ap&oacute;s an&aacute;lise interina devido &agrave; redu&ccedil;&atilde;o estatisticamente significativa e clinicamente relevante no risco dos eventos compostos com sotatercepte, incluindo menores incid&ecirc;ncias de morte, transplante e hospitaliza&ccedil;&atilde;o por piora da doen&ccedil;a (taxas de eventos prim&aacute;rios foram de 17,4% para quem utilizou sotatercepte contra 54,7% com placebo). As principais limita&ccedil;&otilde;es deste estudo s&atilde;o: pequeno n&uacute;mero de pacientes arrolados, curto prazo de an&aacute;lise de desfechos, limitando a avalia&ccedil;&atilde;o de seguran&ccedil;a a m&eacute;dio e longo prazo e, finalmente, a restri&ccedil;&atilde;o do estudo a pacientes com alto risco, restringindo as conclus&otilde;es do estudo a esta popula&ccedil;&atilde;o.&nbsp;</p>

<p style="text-align:justify">Outro estudo publicado em 2025 foi o estudo HYPERION (9), ensaio cl&iacute;nico fase 3, multic&ecirc;ntrico, randomizado e duplo-cego, que avaliou a efic&aacute;cia e seguran&ccedil;a do sotatercepte como terapia adjuvante em adultos diagnosticados com HAP h&aacute; menos de 1 ano e classe funcional II ou III. O estudo tamb&eacute;m foi interrompido precocemente pela magnitude de desfechos (taxa de eventos de 10,6% para quem utilizou sotatercepte contra 36,9% com placebo) como piora cl&iacute;nica (deteriora&ccedil;&atilde;o no teste de caminhada e hospitaliza&ccedil;&otilde;es), enquanto desfechos como morte foram semelhantes.&nbsp;</p>

<table>
	<tbody>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align:center">Item</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align:center">Descri&ccedil;&atilde;o</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align:center">Quantidade</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align:center">Valor Unit&aacute;rio*</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align:center">Valor Anual</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align:center">SOTATERCEPT 45 mg</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align:center">45MG P&Oacute; LIOF SOL INJ SC CT FA VD TRANS</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align:center">1</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align:center">R$&nbsp; 39.807,33</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align:center">R$ 39.807,33</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align:center">SOTATERCEPT 60 mg</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align:center">60MG P&Oacute; LIOF SOL INJ SC CT FA VD TRANS</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align:center">17</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align:center">R$ 53.076,42</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align:center">R$ 902.299,14</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td colspan="4">
			<p style="text-align:center">VALOR ANUAL TOTAL</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align:center">R$ 942.106,47</p>
			</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

<p style="text-align:justify">*Valor unit&aacute;rio considerado a partir de consulta de pre&ccedil;o da tabela CMED. Pre&ccedil;o m&aacute;ximo de venda ao governo (PMVG) no Rio Grande do Sul (ICMS 17%). O PMVG &eacute; o resultado da aplica&ccedil;&atilde;o do Coeficiente de Adequa&ccedil;&atilde;o de Pre&ccedil;os (CAP) sobre o Pre&ccedil;o F&aacute;brica &ndash; PF, PMVG = PF*(1-CAP). O CAP, regulamentado pela Resolu&ccedil;&atilde;o n&ordm;. 3, de 2 de mar&ccedil;o de 2011, &eacute; um desconto m&iacute;nimo obrigat&oacute;rio a ser aplicado sempre que forem realizadas vendas de medicamentos constantes do rol anexo ao Comunicado n&ordm; 15, de 31 de agosto de 2017 - Vers&atilde;o Consolidada ou para atender ordem judicial. Conforme o Comunicado CMED n&ordm; 5, de 21 de dezembro de 2020, o CAP &eacute; de 21,53%. Alguns medicamentos possuem isen&ccedil;&atilde;o de ICMS para aquisi&ccedil;&atilde;o por &oacute;rg&atilde;os da Administra&ccedil;&atilde;o P&uacute;blica Direta Federal, Estadual e Municipal, conforme Conv&ecirc;nio ICMS n&ordm; 87/02, sendo aplicado o benef&iacute;cio quando cab&iacute;vel.</p>

<p style="text-align:justify">O sotatercepte &eacute; produzido pela empresa MERCK SHARP &amp; DOHME FARMAC&Ecirc;UTICA e comercializado com o nome&nbsp; Winrevair&reg; na forma de p&oacute; liofilizado para administra&ccedil;&atilde;o injet&aacute;vel para administra&ccedil;&atilde;o subcut&acirc;nea (3). Com base em consulta &agrave; tabela da CMED no site da ANVISA em abril de 2026 e na prescri&ccedil;&atilde;o m&eacute;dica anexada ao processo (Evento 1, OUT9), foi elaborada a tabela acima com o custo do medicamento para um ano de tratamento.</p>

<p style="text-align:justify">N&atilde;o foram encontrados estudos de custo efetividade para a realidade brasileira, tampouco existe avalia&ccedil;&atilde;o da CONITEC para o medicamento em quest&atilde;o.&nbsp;</p>

<p style="text-align:justify">O National Institute of Health Care and Excellence (NICE) brit&acirc;nico, no relat&oacute;rio de recomenda&ccedil;&atilde;o preliminar, descreve que o sotatercepte n&atilde;o deve ser usado para pacientes com HAP classe funcional II ou III da OMS para melhorar a capacidade de exerc&iacute;cio. A rela&ccedil;&atilde;o de custo-efetividade do sotatercepte &eacute; incerta, devido &agrave;s incertezas no modelo econ&ocirc;mico que incluem: efeitos em longo prazo do tratamento com sotatercepte na compara&ccedil;&atilde;o com selexipague, como e quando o tratamento com sotatercepte ou selexipague &eacute; iniciado, como os tratamentos subsequentes ser&atilde;o iniciados quando a HAP piorar. (10)</p>

<p style="text-align:justify">&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;O Canadian Drug Expert Committee (CDEC) da Canadian Drugs Agency (CDA) recomenda que o sotatercepte seja reembolsado em combina&ccedil;&atilde;o com a terapia padr&atilde;o para HAP, para o tratamento de adultos com HAP do Grupo 1 da OMS e classe funcional II ou III somente se as condi&ccedil;&otilde;es listadas tais como: se o&nbsp; paciente estiver em uso da terapia padr&atilde;o por pelo menos 3 meses, apenas em pacientes com diagn&oacute;stico confirmado de HAP do Grupo 1 da OMS com base em procedimento diagn&oacute;stico aprovado pelas diretrizes incluindo cateterismo card&iacute;aco direito (11).</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align:justify">evid&ecirc;ncia de qualidade moderada de redu&ccedil;&atilde;o de mortalidade, de necessidade de transplante pulmonar e de hospitaliza&ccedil;&otilde;es por piora da HAP.</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align:justify">Embora as evid&ecirc;ncias dispon&iacute;veis, ainda limitadas, indiquem resultados cl&iacute;nicos promissores com o uso de sotatercepte, at&eacute; o momento n&atilde;o h&aacute; demonstra&ccedil;&atilde;o consistente de benef&iacute;cio em redu&ccedil;&atilde;o de mortalidade. Ademais, o custo extremamente elevado do medicamento representa um desafio significativo para o sistema de sa&uacute;de.&nbsp;</p>

<p style="text-align:justify">Assim, apesar do potencial terap&ecirc;utico, o alto custo coloca em d&uacute;vida a viabilidade de sua ado&ccedil;&atilde;o ampla no contexto do sistema p&uacute;blico de sa&uacute;de. Ag&ecirc;ncias de avalia&ccedil;&atilde;o de tecnologia de pa&iacute;ses com melhor n&iacute;vel s&oacute;cio econ&ocirc;mico que o brasileiro, como o NICE do sistema de sa&uacute;de brit&acirc;nico, avaliam a atual custo-efetividade do sotatercepte como incerta.</p>

<p style="text-align:justify">O impacto or&ccedil;ament&aacute;rio da concess&atilde;o do tratamento se mostra elevado, mesmo em decis&otilde;es individuais, o que agrava o risco de comprometimento das j&aacute; limitadas verbas p&uacute;blicas, que possuem destina&ccedil;&otilde;es espec&iacute;ficas e pouca margem para remanejo. A ado&ccedil;&atilde;o de tecnologias de alto custo sem respaldo robusto e sem avalia&ccedil;&atilde;o criteriosa pode acarretar desequil&iacute;brios or&ccedil;ament&aacute;rios que afetam negativamente a assist&ecirc;ncia prestada a toda a popula&ccedil;&atilde;o usu&aacute;ria do SUS.</p>

<p style="text-align:justify">Embora seja compreens&iacute;vel o esfor&ccedil;o em buscar o melhor tratamento poss&iacute;vel para a autora, o perfil de custo-efetividade incerto e os riscos sist&ecirc;micos envolvidos na incorpora&ccedil;&atilde;o isolada de uma tecnologia de alto custo sem a devida avalia&ccedil;&atilde;o por inst&acirc;ncias competentes como a Conitec, entendemos que se imp&otilde;e o presente parecer desfavor&aacute;vel.</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<p style="text-align:justify">1. Brasil. Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de. Secretaria de Aten&ccedil;&atilde;o Especializada &agrave; Sa&uacute;de; Secretaria de Ci&ecirc;ncia, Tecnologia, Inova&ccedil;&atilde;o e Complexo da Sa&uacute;de. Portaria Conjunta n&ordm; 10, de 18 de julho de 2023. Aprova o Protocolo Cl&iacute;nico e Diretrizes Terap&ecirc;uticas da Hipertens&atilde;o Pulmonar [Internet]. Bras&iacute;lia (DF): Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de; 2023. Dispon&iacute;vel em: https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/portaria-conjunta-n-10-de-18-de-julho-de-2023-496044771.</p>

<p style="text-align:justify">2. Humbert M, Kovacs G, Hoeper MM, Badagliacca R, Berger RMF, Brida M, et al. 2022 ESC/ERS Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension. European Heart Journal. 2022 Aug 26;43(38).</p>

<p style="text-align:justify">3. Hopkins W, Rubin LJ. Treatment and prognosis of pulmonary arterial hypertension in adults (Group 1). In: Post TW, editor. UpToDate [Internet]. Waltham (MA): UpToDate. Dispon&iacute;vel em: https://www.uptodate.com/contents/treatment-and-prognosis-of-pulmonary-arterial-hypertension-in-adults-group-1</p>

<p style="text-align:justify">4. Ag&ecirc;ncia Nacional de Vigil&acirc;ncia Sanit&aacute;ria (Anvisa). Winrevair &ndash; sotatercept [bula de medicamento na Internet]. Bras&iacute;lia: Anvisa; 2025. Dispon&iacute;vel em: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/medicamentos/bulas</p>

<p style="text-align:justify">5. Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, et al. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. New England Journal of Medicine. 2023 Mar 6;388(16).</p>

<p style="text-align:justify">6. Humbert M, McLaughlin V, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, Hoeper MM, Preston IR, et al. Sotatercept for the Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. New England Journal of Medicine. 2021 Apr 1;384(13):1204&ndash;15.</p>

<p style="text-align:justify">7.&nbsp; Abdulelah M, Chidubem Ezenna, Ancy Jenil-Franco, Jamouss KT, Krishna MM, Joseph M, et al. Clinical outcomes and safety of sotatercept in pulmonary arterial hypertension: A systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials. Vascular Pharmacology. 2025 Jul 2;160:107520&ndash;0.</p>

<p style="text-align:justify">8.&nbsp; Humbert M, McLaughlin VV, Badesch DB, et al. Sotatercept in Patients with Pulmonary Arterial Hypertension at High Risk for Death. N Engl J Med. 2025 May 29;392(20):1987-2000. doi: 10.1056/NEJMoa2415160. Epub 2025 Mar 31.&nbsp;</p>

<p style="text-align:justify">9.&nbsp; McLaughlin VV, Hoeper MM, Badesch DB, et al. Sotatercept for pulmonary arterial hypertension within the first year after diagnosis. N Engl J Med. Publicado online em 30 de setembro de 2025. doi:10.1056/NEJMoa2508170.&nbsp;</p>

<p style="text-align:justify">10. NICE (National Institute for Health and Care Excellence). Sotatercept for treating pulmonary arterial hypertension - Draft guidance consultation. Dispon&iacute;vel.https://www.nice.org.uk/guidance/gid-ta11103/documents/draft-guidance</p>

<p style="text-align:justify">11. Canada&acute;s Drugs Agengy. Sotatercept&nbsp; in combination with standard pulmonary arterial hypertension (PAH) therapy, for the treatment of adults with World Health Organization Group 1 PAH and Functional Class II or III. Dispon&iacute;vel: https://www.cda-amc.ca/sites/default/files/DRR/2024/SR0828REC-Winrevair.pdf</p>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p style="text-align:justify">Segundo laudo m&eacute;dico, trata-se de paciente, de 47 anos de idade, em acompanhamento no ambulat&oacute;rio de Pneumologia do Hospital de Cl&iacute;nicas de Porto Alegre, em raz&atilde;o de Hipertens&atilde;o Arterial Pulmonar (HAP) idiop&aacute;tica grave, com diagn&oacute;stico estabelecido desde 2004. Foi submetida a cateterismo card&iacute;aco direito em setembro de 2025, cujos achados evidenciaram press&atilde;o arterial pulmonar m&eacute;dia de 54 mmHg, press&atilde;o de oclus&atilde;o de 10 mmHg e resist&ecirc;ncia vascular pulmonar de 6,7 unidades Wood. No momento, a paciente &eacute; classificada como classe funcional III segundo os crit&eacute;rios da Organiza&ccedil;&atilde;o Mundial da Sa&uacute;de (OMS). Atualmente, a paciente encontra-se em uso de terapia medicamentosa tripla otimizada, composta por sildenafila, selexipague e bosentana. Adicionalmente, foi submetida a procedimento de atriosseptostomia em dezembro de 2024, com a finalidade de reduzir a press&atilde;o e a sobrecarga das c&acirc;maras card&iacute;acas direitas, bem como aliviar sintomas graves previamente apresentados, como s&iacute;ncope, angina e dispneia refrat&aacute;ria. Apesar das interven&ccedil;&otilde;es terap&ecirc;uticas institu&iacute;das, a paciente permanece classificada como classe funcional III da OMS, apresentando sintomas persistentes e progressivos, caracterizados principalmente por dispneia acentuada e limita&ccedil;&atilde;o ao esfor&ccedil;o. Observa-se, ainda, a ocorr&ecirc;ncia de epis&oacute;dios recentes de agravamento cl&iacute;nico, os quais resultaram em hospitaliza&ccedil;&otilde;es (Evento 1, OUT6).</p>

<p style="text-align:justify">Tamb&eacute;m foram anexados aos autos alguns exames complementares, incluindo uma tomografia computadorizada onde laudo descreve presen&ccedil;a de achados compat&iacute;veis com a informa&ccedil;&atilde;o cl&iacute;nica de hipertens&atilde;o pulmonar grave. Ecocardiograma traz em suas conclus&otilde;es hipertens&atilde;o pulmonar prim&aacute;ria grave, leve aumento do &aacute;trio esquerdo, insufici&ecirc;ncia tric&uacute;spide moderada, dilata&ccedil;&atilde;o de cavidades direitas com retifica&ccedil;&atilde;o do septo interatrial e septo interatrial com septoplastia por bal&atilde;o com &quot;shunt&quot; residual e fluxo bidirecional. Por fim, no eletrocardiograma em repouso observa-se bloqueio de ramo direito completo e&nbsp; sobrecarga de ventr&iacute;culo direito (Evento 1, OUT9).</p>

<p style="text-align:justify">Nesse contexto, pleiteia o fornecimento do medicamento sotatercepte.</p>

<p style="text-align:justify">A hipertens&atilde;o pulmonar (HP) &eacute; um problema de sa&uacute;de global, com preval&ecirc;ncia de aproximadamente 1% na popula&ccedil;&atilde;o mundial. Devido a presen&ccedil;a de causas cardiovasculares e pulmonares, a preval&ecirc;ncia &eacute; maior em pacientes com menos de 65 anos. Trata-se de uma s&iacute;ndrome cl&iacute;nica e hemodin&acirc;mica que resulta no aumento da resist&ecirc;ncia vascular na pequena circula&ccedil;&atilde;o, elevando os n&iacute;veis press&oacute;ricos na circula&ccedil;&atilde;o pulmonar. Este aumento de resist&ecirc;ncia pode estar associado a v&aacute;rias condi&ccedil;&otilde;es m&eacute;dicas subjacentes ou a uma doen&ccedil;a que afeta exclusivamente a circula&ccedil;&atilde;o pulmonar. A defini&ccedil;&atilde;o de HP j&aacute; foi bastante discutida e ajustada ao longo dos anos. A defini&ccedil;&atilde;o atual, elaborada por consenso no 6&ordm; Simp&oacute;sio Mundial de HP, estabeleceu que a HP pode ser definida por press&atilde;o arterial pulmonar m&eacute;dia (PAPm) acima de 20 mmHg combinada a outras medidas hemodin&acirc;micas, como, por exemplo, press&atilde;o de oclus&atilde;o capilar pulmonar (POCP) e resist&ecirc;ncia vascular pulmonar (RVP)7(1,2).</p>

<p style="text-align:justify">A classifica&ccedil;&atilde;o da HP em Classes Funcionais elaborada pela OMS inclui 04 categorias, a saber:&nbsp;</p>

<ol>
	<li>
	<p style="text-align:justify">OMS Classe Funcional I : pacientes com HP sem consequente limita&ccedil;&atilde;o da atividade f&iacute;sica. A atividade f&iacute;sica normal n&atilde;o causa dispneia ou fadiga excessivas, dor no peito ou pr&eacute;-s&iacute;ncope.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align:justify">OMS Classe Funcional II: pacientes com HP e leve limita&ccedil;&atilde;o da atividade f&iacute;sica. Sentem-se confort&aacute;veis em repouso. A atividade f&iacute;sica comum causa dispneia ou fadiga indevidas, dor no peito ou pr&eacute;-s&iacute;ncope.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align:justify">OMS Classe Funcional III: pacientes com HP e limita&ccedil;&atilde;o acentuada da atividade f&iacute;sica. Sentem-se confort&aacute;veis em repouso. Atividades f&iacute;sicas menos intensas causam dispneia ou fadiga excessivas, dor no peito ou pr&eacute;-s&iacute;ncope.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align:justify">OMS Classe Funcional IV: pacientes com HP que n&atilde;o conseguem realizar nenhuma atividade f&iacute;sica sem apresentar sintomas. Esses pacientes manifestam sinais de insufici&ecirc;ncia card&iacute;aca direita. Dispneia e/ou fadiga podem estar presentes mesmo em repouso. O desconforto aumenta com qualquer atividade f&iacute;sica.</p>
	</li>
</ol>

<p style="text-align:justify">No entanto, a classifica&ccedil;&atilde;o mais atual da HP em adultos e crian&ccedil;as divide-se em cinco subgrupos, de acordo com mecanismos fisiopatol&oacute;gicos similares, apresenta&ccedil;&atilde;o cl&iacute;nica, caracter&iacute;sticas hemodin&acirc;micas e abordagem terap&ecirc;utica:</p>

<ol>
	<li>
	<p style="text-align:justify">Grupo 1: Hipertens&atilde;o arterial pulmonar (HAP);</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align:justify">Grupo 2: HP devido &agrave; doen&ccedil;a card&iacute;aca esquerda;&nbsp;&nbsp;</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align:justify">Grupo 3: HP devido &agrave; doen&ccedil;a pulmonar ou hip&oacute;xia;&nbsp;&nbsp;</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align:justify">Grupo 4: HP devido &agrave; obstru&ccedil;&atilde;o de art&eacute;rias pulmonares;&nbsp;&nbsp;</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align:justify">Grupo 5: HP com mecanismos multifatoriais ou n&atilde;o claros. (1)</p>
	</li>
</ol>

<p style="text-align:justify">O grupo 1 (hipertens&atilde;o arterial pulmonar) afeta principalmente jovens mulheres, geralmente associada a outras condi&ccedil;&otilde;es cl&iacute;nicas ou com caracter&iacute;sticas idiop&aacute;ticas/heredit&aacute;rias. &Eacute; caracterizada por perda e remodela&ccedil;&atilde;o obstrutiva do leito vascular pulmonar. A eleva&ccedil;&atilde;o cr&ocirc;nica da resist&ecirc;ncia vascular pulmonar pode resultar em disfun&ccedil;&atilde;o progressiva do ventr&iacute;culo direito (VD) e insufici&ecirc;ncia do VD. As principais estrat&eacute;gias terap&ecirc;uticas incluem medicamentos bloqueadores dos canais de c&aacute;lcio, drogas-alvo e transplante de pulm&atilde;o (2)</p>

<p style="text-align:justify">O diagn&oacute;stico de HP &eacute; complexo e requer uma extensa avalia&ccedil;&atilde;o cl&iacute;nica, laboratorial e radiol&oacute;gica. Uma avalia&ccedil;&atilde;o cuidadosa da hist&oacute;ria m&eacute;dica, condi&ccedil;&atilde;o f&iacute;sica, ecocardiograma e par&acirc;metros hemodin&acirc;micos &eacute; essencial para diagnosticar e caracterizar as diferentes formas de HP de forma eficaz. (1)</p>

<p style="text-align:justify">Uma vez confirmado o diagn&oacute;stico de HP, antes do in&iacute;cio do tratamento espec&iacute;fico o paciente deve ter sua gravidade avaliada. A estratifica&ccedil;&atilde;o de risco &eacute; validada para avaliar a taxa potencial de mortalidade em pacientes do grupo 1 da classifica&ccedil;&atilde;o e determina pacientes com baixo, intermedi&aacute;rio e alto risco de morte.&nbsp;&nbsp;</p>

<p style="text-align:justify">Pacientes com HAP do grupo 1 devem praticar exerc&iacute;cios f&iacute;sicos conforme tolerado, receber as vacinas de rotina, ser aconselhados a n&atilde;o fumar (nem usar cigarros eletr&ocirc;nicos) e manter um &iacute;ndice de massa corporal normal. Quando indicado, tamb&eacute;m devem ser tratados com medidas de suporte, incluindo oxig&ecirc;nio, diur&eacute;ticos e anticoagulantes.&nbsp;</p>

<p style="text-align:justify">Os pacientes devem ser tratados adicionalmente para quaisquer comorbidades associadas &agrave; HAP ou seu agravamento. Mulheres em idade f&eacute;rtil devem ser aconselhadas sobre os riscos da gravidez, incluindo morte, e os potenciais efeitos teratog&ecirc;nicos dos medicamentos; m&eacute;todos contraceptivos podem ser prescritos conforme necess&aacute;rio (3).</p>

Anexos

Nota Técnica 516408

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