Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
517773	Produto - omaveloxolona	Não favorável	Finalizada em 21/05/2026 09:06:02	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

NT 517773

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

laudo médico.

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O produto está inserido no SUS? *

O produto está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p style="text-align: justify;">tratamento de suporte.</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">Acredita-se que omaveloxolona atue principalmente como um antioxidante por meio da ativa&ccedil;&atilde;o do fator nuclear relacionado ao fator eritroide 2 (Nrf2), que est&aacute; implicado na resposta celular &agrave; les&atilde;o oxidativa, e da inibi&ccedil;&atilde;o do fator nuclear kappa B (NF-kB), que &eacute; um fator de transcri&ccedil;&atilde;o pr&oacute;-inflamat&oacute;rio.&nbsp; Dessa forma, a omaveloxona pode restaurar o equil&iacute;brio redu&ccedil;&atilde;o-oxida&ccedil;&atilde;o (redox) e melhorar a fun&ccedil;&atilde;o mitocondrial. A omaveloxolona tamb&eacute;m diminui as esp&eacute;cies reativas de oxig&ecirc;nio e diminuiu a morte celular em neur&ocirc;nios prim&aacute;rios cultivados, resgatando a disfun&ccedil;&atilde;o mitocondrial causada pelo estresse oxidativo e sobrecarga de ferro em c&eacute;lulas musculares cultivadas. A omaveloxolona suprime a produ&ccedil;&atilde;o de citocinas em c&eacute;lulas inflamat&oacute;rias, incluindo c&eacute;lulas microgliais ativadas. Ao restaurar a atividade do Nrf2 e seus genes-alvo, que s&atilde;o suprimidos em pacientes com AF, a omaveloxolona pode resgatar a disfun&ccedil;&atilde;o mitocondrial, restaurar o equil&iacute;brio redox e reduzir a inflama&ccedil;&atilde;o (1,3).</p>

<p style="text-align: justify;">O ensaio cl&iacute;nico randomizado internacional MOXIe (4) avaliou 103 pacientes de 16 a 40 anos de idade com AF (idade mediana de 21 a 22 anos; dura&ccedil;&atilde;o m&eacute;dia da doen&ccedil;a de aproximadamente 4,5 anos) os quais foram aleatoriamente designados para receber omaveloxolona oral 150 mg diariamente ou placebo por 48 semanas. Pacientes com diabetes n&atilde;o controlado ou doen&ccedil;a card&iacute;aca clinicamente significativa foram exclu&iacute;dos. O desfecho prim&aacute;rio foi baseado no grupo pr&eacute;-especificado de 87 pacientes sem p&eacute; cavo (condi&ccedil;&atilde;o comum na AF e que pode afetar a marcha e o equil&iacute;brio); destes, 82 pacientes selecionados receberam 48 semanas de tratamento e conclu&iacute;ram as medidas de desfecho prim&aacute;rio na Escala de Avalia&ccedil;&atilde;o de Ataxia de Friedreich modificada (mFARS; as pontua&ccedil;&otilde;es variam de 0 a 99, com pontua&ccedil;&otilde;es mais baixas indicando melhor fun&ccedil;&atilde;o neurol&oacute;gica). Entre esses pacientes, as pontua&ccedil;&otilde;es mFARS melhoraram em 1,55 ponto no grupo omaveloxolona e pioraram em 0,85 ponto no grupo placebo (diferen&ccedil;a m&eacute;dia entre os grupos: -2,4 pontos, IC 95%: -4,3 a -0,5). A popula&ccedil;&atilde;o completa do estudo, composta por 103 pacientes, apresentou efeito semelhante, com uma magnitude de benef&iacute;cio ligeiramente menor (diferen&ccedil;a m&eacute;dia entre os grupos: -1,93, IC 95%: -3,71 a -0,16). As medidas secund&aacute;rias de efic&aacute;cia favoreceram numericamente a omaveloxolona, mas n&atilde;o foram estatisticamente significativas (4).</p>

<p style="text-align: justify;">Os efeitos adversos no MOXIe ocorreram mais comumente no grupo omaveloxolona do que com placebo no estudo de 48 semanas e inclu&iacute;ram n&iacute;veis elevados de aminotransferase (37% versus 2%; nenhum caso de les&atilde;o hep&aacute;tica cl&iacute;nica), dor de cabe&ccedil;a (37% versus 25%), n&aacute;usea (33% versus 14%) e diarreia (20% versus 10%) (4).</p>

<table>
	<tbody>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Item</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Descri&ccedil;&atilde;o</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Quantidade</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor Unit&aacute;rio*</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">Valor Total&nbsp;</p>
			</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>
			<p style="text-align: center;">OMAVELOXOLONA</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">50 MG CAP DURA CT FR PLAS PEAD OPC X 90</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">13</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 140.931,16</p>
			</td>
			<td>
			<p style="text-align: center;">R$ 1.832.105,08</p>
			</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

<p style="text-align: justify;">&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">*Valor unit&aacute;rio considerado a partir de consulta de pre&ccedil;o da tabela CMED. Pre&ccedil;o m&aacute;ximo de venda ao governo (PMVG) no Rio Grande do Sul (ICMS 17%). O PMVG &eacute; o resultado da aplica&ccedil;&atilde;o do Coeficiente de Adequa&ccedil;&atilde;o de Pre&ccedil;os (CAP) sobre o Pre&ccedil;o F&aacute;brica &ndash; PF, PMVG = PF*(1-CAP). O CAP, regulamentado pela Resolu&ccedil;&atilde;o n&ordm;. 3, de 2 de mar&ccedil;o de 2011, &eacute; um desconto m&iacute;nimo obrigat&oacute;rio a ser aplicado sempre que forem realizadas vendas de medicamentos constantes do rol anexo ao Comunicado n&ordm; 15, de 31 de agosto de 2017 - Vers&atilde;o Consolidada ou para atender ordem judicial. Conforme o Comunicado CMED n&ordm; 5, de 21 de dezembro de 2020, o CAP &eacute; de 21,53%. Alguns medicamentos possuem isen&ccedil;&atilde;o de ICMS para aquisi&ccedil;&atilde;o por &oacute;rg&atilde;os da Administra&ccedil;&atilde;o P&uacute;blica Direta Federal, Estadual e Municipal, conforme Conv&ecirc;nio ICMS n&ordm; 87/02, sendo aplicado o benef&iacute;cio quando cab&iacute;vel.</p>

<p style="text-align: justify;">A omaveloxolona &eacute; produzida pela empresa Biogen Brasil Farmac&ecirc;utica Ltda sob o nome comercial Skyclarys&reg; na forma farmac&ecirc;utica de comprimidos de 50 mg. A partir de consulta &agrave; tabela da CMED, no site da ANVISA, realizada em abril de 2026 e considerando a prescri&ccedil;&atilde;o m&eacute;dica, foi constru&iacute;da a tabela acima estimando o custo anual do tratamento.</p>

<p style="text-align: justify;">O National Institute For Health and Care Excellence (NICE), do sistema de sa&uacute;de brit&acirc;nico, afirma que n&atilde;o foi poss&iacute;vel emitir um parecer acerca da omaveloxolona pois o instituto Biogen retirou a submiss&atilde;o de avalia&ccedil;&atilde;o (5).</p>

<p style="text-align: justify;">A Canada&rsquo;s Drug Agency (CDA-AMC) reconheceu que a omaveloxolona pode retardar a progress&atilde;o do decl&iacute;nio neurol&oacute;gico em pacientes com ataxia de Friedreich, mas ressaltou incerteza quanto &agrave; relev&acirc;ncia cl&iacute;nica do benef&iacute;cio observado e &agrave; magnitude real do ganho funcional para os pacientes. Na avalia&ccedil;&atilde;o econ&ocirc;mica, considerando o pre&ccedil;o submetido pelo patrocinador e os custos p&uacute;blicos dos comparadores, estimou-se raz&atilde;o de custo-efetividade incremental de aproximadamente US$ 1.534.503 por QALY ganho em compara&ccedil;&atilde;o ao tratamento padr&atilde;o isolado, valor muito acima do limiar de disposi&ccedil;&atilde;o a pagar de US$ 50.000 por QALY. Por esse motivo, embora tenha havido recomenda&ccedil;&atilde;o de reembolso com condi&ccedil;&otilde;es, a ag&ecirc;ncia condicionou sua ado&ccedil;&atilde;o &agrave; redu&ccedil;&atilde;o substancial de pre&ccedil;o, estimada em 97%, al&eacute;m de crit&eacute;rios espec&iacute;ficos de elegibilidade, acompanhamento por especialista e interrup&ccedil;&atilde;o do tratamento em caso de progress&atilde;o cl&iacute;nica al&eacute;m de limites predefinidos, o que refor&ccedil;a o importante grau de incerteza cl&iacute;nica e econ&ocirc;mica associado &agrave; tecnologia (6).</p>

<p style="text-align: justify;">N&atilde;o est&atilde;o dispon&iacute;veis avalia&ccedil;&otilde;es econ&ocirc;micas para o cen&aacute;rio cl&iacute;nico em tela no contexto brasileiro.</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align: justify;">melhora discreta na pontua&ccedil;&atilde;o da Escala de Avalia&ccedil;&atilde;o de Ataxia de Friedreich modificada, com incerteza sobre o real impacto cl&iacute;nico deste efeito.</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align: justify;">A evid&ecirc;ncia de benef&iacute;cio da omaveloxolona na AF adv&eacute;m de apenas um estudo cl&iacute;nico que demonstrou melhora de 2,4 pontos em rela&ccedil;&atilde;o ao placebo em uma escala de sintomas motores que varia de 0 a 99 pontos. Trata-se de um tamanho de efeito pequeno, que levanta d&uacute;vidas sobre o real impacto da medica&ccedil;&atilde;o em termos de qualidade de vida e outros desfechos cl&iacute;nicos de maior relev&acirc;ncia. Ainda, no momento, n&atilde;o h&aacute; evid&ecirc;ncia inequ&iacute;voca de que o tratamento tenha efeito de modificar a evolu&ccedil;&atilde;o da doen&ccedil;a e h&aacute; necessidade de monitoriza&ccedil;&atilde;o peri&oacute;dica de par&acirc;metros laboratoriais pelo seu perfil de efeitos adversos.&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">Quanto &agrave;s avalia&ccedil;&otilde;es internacionais de incorpora&ccedil;&atilde;o, h&aacute; parecer da Canada&rsquo;s Drug Agency (CDA-AMC) recomendando o reembolso da omaveloxolona apenas sob condi&ccedil;&otilde;es, entre elas redu&ccedil;&atilde;o de pre&ccedil;o. Na an&aacute;lise econ&ocirc;mica da ag&ecirc;ncia, a tecnologia apresentou raz&atilde;o de custo-efetividade incremental de aproximadamente US$ 1.534.503 por QALY ganho, muito acima do limiar de US$ 50.000 por QALY, com necessidade estimada de redu&ccedil;&atilde;o de pre&ccedil;o de 97% para viabilizar sua ado&ccedil;&atilde;o. Nesse contexto, &eacute; razo&aacute;vel estimar perfil de custo-efetividade desfavor&aacute;vel tamb&eacute;m para a realidade brasileira, diante do elevado custo e do potencial impacto sobre recursos p&uacute;blicos finitos.</p>

<p style="text-align: justify;">Compreende-se o desejo da paciente e da equipe assistente de buscar tratamento para uma doen&ccedil;a cuja hist&oacute;ria natural &eacute; debilitante. No entanto, frente ao modesto tamanho de efeito, incerteza sobre o real impacto cl&iacute;nico e de modifica&ccedil;&atilde;o da hist&oacute;ria natural bem como ao alto custo da tecnologia e falta de avalia&ccedil;&atilde;o pela CONITEC,&nbsp; entendemos que se imp&otilde;e o presente parecer desfavor&aacute;vel.</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<ol>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">UpToDate. Friedreich ataxia [Internet]. Waltham (MA): UpToDate; Available from: https://www.uptodate.com/contents/friedreich-ataxia</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">DynaMed. Friedreich ataxia [Internet]. DynaMed; Dispon&iacute;vel em: https://www.dynamed.com/condition/friedreich-ataxia#GUID-50BC887B-B581-4576-B638-513BD2959799</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Ag&ecirc;ncia Nacional de Vigil&acirc;ncia Sanit&aacute;ria (ANVISA). Skyclarys (omaveloxolona): novo registro [Internet]. Bras&iacute;lia: ANVISA; 11 abr 2025. Available from: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/medicamentos/novos-medicamentos-e-indicacoes/skyclarys-omaveloxolona-novo-registro</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Lynch DR, Chin MP, Delatycki MB, et al. Safety and Efficacy of Omaveloxolone in Friedreich Ataxia (MOXIe Study). Ann Neurol 2021; 89:212.</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">National Institute for Health and Care Excellence. Omaveloxolone for treating Friedreich&rsquo;s ataxia in people 16 years and over [Internet]. London: NICE; 6 May 2025 Dispon&iacute;vel em: https://www.nice.org.uk/guidance/ta1061</p>
	</li>
	<li>
	<p style="text-align: justify;">Canada&rsquo;s Drug Agency (CDA-AMC). Omaveloxolone (Skyclarys): reimbursement recommendation. Ottawa: CDA-AMC; 2025 Jul. Available from: https://www.cda-amc.ca/omaveloxolone-skyclarys</p>
	</li>
</ol>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p style="text-align: justify;">Conforme documentos apresentados pela parte (Evento 1, OUT4, P&aacute;gina 1; Evento 1, OUT4, P&aacute;gina 5; Evento 1, OUT4, P&aacute;gina 9), trata-se de paciente de 34 anos, portadora de Ataxia de Friedreich. H&aacute; relato de in&iacute;cio dos sintomas em 2017, com desequil&iacute;brio e dificuldade para subir e descer escadas. Ao longo do tempo, os sintomas evolu&iacute;ram progressivamente e, atualmente, a paciente necessita de muleta para deambular. Encontra-se em acompanhamento neurogen&eacute;tico, tendo iniciado com ataxia de marcha mais evidente ao final da terceira d&eacute;cada de vida, com piora progressiva, associada a disartria e disfagia. Ao exame f&iacute;sico, apresenta disartria, dismetria em quatro membros, disdiadococinesia, hiporreflexia difusa, sacadas hiperm&eacute;tricas, square wave jerks e ataxia de marcha. A RNM de cr&acirc;nio n&atilde;o evidenciou redu&ccedil;&atilde;o do volume cerebelar ou outras altera&ccedil;&otilde;es. Diante da suspeita de ataxia de Friedreich, foi realizada an&aacute;lise molecular para detec&ccedil;&atilde;o de expans&otilde;es GAA intr&ocirc;nicas no gene FXN, confirmando o diagn&oacute;stico (Evento 1, EXMMED5, P&aacute;gina 1). Realiza fisioterapia tr&ecirc;s vezes por semana. Nesse contexto, pleiteia tratamento com omaveloxolona por tempo indeterminado.</p>

<p style="text-align: justify;">A ataxia de Friedreich (AF), um dist&uacute;rbio neurodegenerativo, &eacute; a mais comum das ataxias heredit&aacute;rias. As ataxias heredit&aacute;rias s&atilde;o um grupo geneticamente heterog&ecirc;neo de doen&ccedil;as caracterizadas por incoordena&ccedil;&atilde;o motora resultante da disfun&ccedil;&atilde;o do cerebelo e suas conex&otilde;es (1). Especificamente a AF &eacute; resultante de uma muta&ccedil;&atilde;o por expans&atilde;o de repeti&ccedil;&otilde;es GAA no &iacute;ntron 1 do gene FXN no cromossomo 9, levando &agrave; diminui&ccedil;&atilde;o da express&atilde;o de frataxina. A frataxina &eacute; uma prote&iacute;na essencial para a fun&ccedil;&atilde;o mitocondrial e &eacute; encontrada concentrada no tecido nervoso. A defici&ecirc;ncia de frataxina resulta em ac&uacute;mulo anormal de ferro intramitocondrial, respira&ccedil;&atilde;o mitocondrial defeituosa e superprodu&ccedil;&atilde;o de radicais livres de oxig&ecirc;nio com evid&ecirc;ncia de dano intracelular induzido por oxidantes. Decorrente disso, surgem as caracter&iacute;sticas neuropatol&oacute;gicas da doen&ccedil;a, as quais incluem perda degenerativa de fibras sensoriais em nervos perif&eacute;ricos e colunas posteriores da medula espinhal e neuronopatia sensorial em g&acirc;nglios da raiz dorsal (2).</p>

<p style="text-align: justify;">A AF faz parte do grupo de doen&ccedil;as raras, com uma preval&ecirc;ncia vari&aacute;vel em diferentes popula&ccedil;&otilde;es. Apesar da escassez de dados epidemiol&oacute;gicos no Brasil, um estudo realizado no sul do pa&iacute;s estimou uma preval&ecirc;ncia de 0,20:100.000 (3).&nbsp;</p>

<p style="text-align: justify;">O in&iacute;cio dos sintomas da AF geralmente ocorre antes dos 25 anos de idade e envolve na apresenta&ccedil;&atilde;o t&iacute;pica: ataxia cerebelar e sensorial mista, ataxia troncular (marcha oscilante e de base ampla, com perda frequente de equil&iacute;brio) que progride da necessidade de suporte intermitente para a necessidade de suporte permanente; ataxia de membros causando diminui&ccedil;&atilde;o da destreza e precis&atilde;o, resultando em aumento da dificuldade em atividades como vestir-se, escrever e usar objetos; fraqueza central dos membros, que afeta inicialmente os m&uacute;sculos proximais e, em seguida, torna-se generalizada, o que contribui significativamente para a incapacidade relacionada ao quadro. Tamb&eacute;m podem ocorrer atrofia, especialmente nas m&atilde;os, disartria, fala lentificada, disfagia, cardiomiopatia e dist&uacute;rbios metab&oacute;licos (2).</p>

<p style="text-align: justify;">O diagn&oacute;stico de AF &eacute; feito em pacientes com crit&eacute;rios para ataxia e neuropatia sensorial e confirmado por testes gen&eacute;ticos que identificam expans&atilde;o de GAA no gene FXN (localizado no bra&ccedil;o longo proximal do cromossomo 9) (2). A neuroimagem do c&eacute;rebro e da medula espinhal com resson&acirc;ncia magn&eacute;tica &eacute; recomendada para todos os pacientes que apresentam ataxia para excluir outras causas (1).</p>

<p style="text-align: justify;">O tratamento da AF &eacute; multiprofissional visto tratar-se de condi&ccedil;&atilde;o multissist&ecirc;mica. Em 2023, o US Food and Drug Administration (FDA) aprovou o uso de um novo medicamento para tratamento da AF, a omaveloxolona. No Brasil, este medicamento foi aprovado recentemente pela Ag&ecirc;ncia Nacional de Vigil&acirc;ncia Sanit&aacute;ria (ANVISA), em abril de 2025 (3).&nbsp;</p>

Anexos

Nota Técnica 517773

PDF Nota Técnica