Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
517805	Medicamento - RAVULIZUMABE	Não favorável	Finalizada em 30/05/2026 17:14:16	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

NT 517805

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

laudo médico.

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

ravulizumabe 100mg/3mL, aplicar 2.700 mg (9 frascos), via endovenosa, em dose de ataque. Após 15 dias, 3.300 mg (11 frascos) a cada 8 semanas em uso contínuo, em dose de manutenção.

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O medicamento está inserido no SUS? *

O medicamento está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p style="text-align:justify">est&atilde;o dispon&iacute;veis no SUS, terapia de suporte, terapia renal substitutiva, plasmaf&eacute;rese, imunossupress&atilde;o com diversos medicamentos e transplantes renal.</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align:justify">O ravulizumabe &eacute; um anticorpo monoclonal que atua como um inibidor da prote&iacute;na C5 do sistema complemento. Seu mecanismo de a&ccedil;&atilde;o consiste&nbsp; na liga&ccedil;&atilde;o &agrave; prote&iacute;na C5, inibindo sua ativa&ccedil;&atilde;o e, consequentemente, a forma&ccedil;&atilde;o de complexos de ataque &agrave; membrana (MAC) que causam danos celulares. &Eacute; um medicamento cuja sequ&ecirc;ncia de amino&aacute;cidos foi modificada a partir do anticorpo monoclonal eculizumabe, conferindo maior tempo de meia-vida e dura&ccedil;&atilde;o do efeito de inibi&ccedil;&atilde;o do complemento, que produz uma inibi&ccedil;&atilde;o completa e sustentada de C5 permitindo a administra&ccedil;&atilde;o de dose a cada oito semanas (4).</p>

<p style="text-align:justify">Um, estudo cl&iacute;nico&nbsp; de bra&ccedil;o &uacute;nico, avaliou a efic&aacute;cia e seguran&ccedil;a&nbsp; do ravulizumabe administrado por infus&atilde;o intravenosa em pacientes pedi&aacute;tricos (menores de 18 anos de idade) com SHUa durante 50 semanas ap&oacute;s a mudan&ccedil;a do tratamento com eculizumabe para ravulizumabe (5).&nbsp; Um total de 10 pacientes pedi&aacute;tricos em uma amostra de conveni&ecirc;ncia sem grupo comparador tratados com eculizumabe com diagn&oacute;stico de SHUa foram inclu&iacute;dos no estudo. Os desfechos inclu&iacute;ram status de necessidade de di&aacute;lise; est&aacute;gio da doen&ccedil;a renal cr&ocirc;nico; valor observado e altera&ccedil;&atilde;o da linha de base nos par&acirc;metros hematol&oacute;gicos (plaquetas, LDH, hemoglobina); mudan&ccedil;a da linha de base na qualidade de vida, medida pela escala pedi&aacute;trica de Avalia&ccedil;&atilde;o Funcional da Terapia de Doen&ccedil;as Cr&ocirc;nicas-Fadiga (FACIT-Fadiga). A seguran&ccedil;a e a tolerabilidade a longo prazo do ravulizumabe foram avaliadas por meio de exames f&iacute;sicos, incid&ecirc;ncia e gravidade dos eventos adversos.</p>

<p style="text-align:justify">A an&aacute;lise mostrou que, ap&oacute;s a dosagem de indu&ccedil;&atilde;o, a inibi&ccedil;&atilde;o terminal do complemento (concentra&ccedil;&otilde;es s&eacute;ricas de C5 livre do complemento &lt;0,5 &mu;g / ml), a fun&ccedil;&atilde;o renal e os par&acirc;metros hematol&oacute;gicos permaneceram est&aacute;veis quando os pacientes fizeram a transi&ccedil;&atilde;o de eculizumabe para dosagem de manuten&ccedil;&atilde;o baseada no peso de ravulizumabe a cada 4-8 semanas. A taxa de filtra&ccedil;&atilde;o glomerular m&eacute;dia, os par&acirc;metros hematol&oacute;gicos (plaquetas, LDH, hemoglobina) e as medidas de qualidade de vida permaneceram constantes durante o per&iacute;odo de avalia&ccedil;&atilde;o inicial de 26 semanas e durante todo o acompanhamento dispon&iacute;vel. Todos os pacientes mantiveram o mesmo est&aacute;gio de DRC registrado no in&iacute;cio do estudo durante todo o estudo, e nenhum paciente necessitou de di&aacute;lise no in&iacute;cio ou em qualquer ponto deste estudo. Todos os 10 (100%) pacientes nesta an&aacute;lise apresentaram evento adverso (EA). Os EAs mais frequentes foram infec&ccedil;&atilde;o do trato respirat&oacute;rio superior (40%) e dor orofar&iacute;ngea (30%).&nbsp;</p>

<p style="text-align:justify">Outro estudo de bra&ccedil;o &uacute;nico, &nbsp;avaliou a efic&aacute;cia e a seguran&ccedil;a do ravulizumabe em crian&ccedil;as virgens de inibidor de complemento (menores de 18 anos) com s&iacute;ndrome hemol&iacute;tico-ur&ecirc;mica at&iacute;pica. O ravulizumabe foi administrado a cada oito semanas em pacientes com 20 kg ou mais, e quatro semanas em pacientes com menos de 20 kg. O desfecho prim&aacute;rio do estudo foi a resposta completa da microangiopatia tromb&oacute;tica (TMA) durante o per&iacute;odo de avalia&ccedil;&atilde;o inicial. Durante o per&iacute;odo de avalia&ccedil;&atilde;o inicial de 26 semanas, 14 de 18 (77,8%) pacientes atingiram a resposta completa de TMA. O tempo mediano para a resposta completa de TMA considerando todos os dados dispon&iacute;veis foi de 30 dias (intervalo de confian&ccedil;a de 95%, 22,0&ndash;88,0). Contudo, o pr&oacute;prio estudo aponta que devido &agrave; raridade da condi&ccedil;&atilde;o, as limita&ccedil;&otilde;es no recrutamento de pacientes e no tamanho da amostra implicaram que um grupo comparador ou controle n&atilde;o era vi&aacute;vel (6).</p>

<p style="text-align:justify">Em adultos, o ravulizumabe foi estudado em um ensaio cl&iacute;nico de fase 3 sem bra&ccedil;o comparador que incluiu 58 pacientes com crit&eacute;rios diagn&oacute;sticos de SHUa e que eram virgens de tratamento com inibidor de complemento (7). O desfecho prim&aacute;rio foi a resposta completa de microangiopatia tromb&oacute;tica, definida como normaliza&ccedil;&atilde;o da contagem de plaquetas, normaliza&ccedil;&atilde;o do LDH e melhora da creatinina s&eacute;rica. A resposta completa de TMA foi atingida em 53,6% dos pacientes (IC 95%: 40,7&ndash;66,0%), a normaliza&ccedil;&atilde;o da plaquetopenia ocorreu em 83,9% (IC 95%: 72,7&ndash;91,6%), e a melhora do est&aacute;gio da fun&ccedil;&atilde;o renal foi observada em 68,1% dos pacientes.</p>

<table cellspacing="0" style="border-collapse:collapse">
	<thead>
		<tr>
			<td style="border-bottom:1px solid black; border-left:1px solid black; border-right:1px solid black; border-top:1px solid black; height:30px; vertical-align:top">
			<p style="text-align:center"><span style="font-size:11pt"><span style="font-family:Calibri,sans-serif"><span style="font-size:10.0pt"><span style="background-color:white"><span style="font-family:&quot;Arial&quot;,sans-serif"><span style="color:black">Item</span></span></span></span></span></span></p>
			</td>
			<td style="border-bottom:1px solid black; border-left:none; border-right:1px solid black; border-top:1px solid black; height:30px; vertical-align:top">
			<p style="text-align:center"><span style="font-size:11pt"><span style="font-family:Calibri,sans-serif"><span style="font-size:10.0pt"><span style="background-color:white"><span style="font-family:&quot;Arial&quot;,sans-serif"><span style="color:black">Descri&ccedil;&atilde;o</span></span></span></span></span></span></p>
			</td>
			<td style="border-bottom:1px solid black; border-left:none; border-right:1px solid black; border-top:1px solid black; height:30px; vertical-align:top">
			<p style="text-align:center"><span style="font-size:11pt"><span style="font-family:Calibri,sans-serif"><span style="font-size:10.0pt"><span style="background-color:white"><span style="font-family:&quot;Arial&quot;,sans-serif"><span style="color:black">Quantidade</span></span></span></span></span></span></p>
			</td>
			<td style="border-bottom:1px solid black; border-left:none; border-right:1px solid black; border-top:1px solid black; height:30px; vertical-align:top">
			<p style="text-align:center"><span style="font-size:11pt"><span style="font-family:Calibri,sans-serif"><span style="font-size:10.0pt"><span style="background-color:white"><span style="font-family:&quot;Arial&quot;,sans-serif"><span style="color:black">Valor Unit&aacute;rio*</span></span></span></span></span></span></p>
			</td>
			<td style="border-bottom:1px solid black; border-left:none; border-right:1px solid black; border-top:1px solid black; height:30px; vertical-align:top">
			<p style="text-align:center"><span style="font-size:11pt"><span style="font-family:Calibri,sans-serif"><span style="font-size:10.0pt"><span style="background-color:white"><span style="font-family:&quot;Arial&quot;,sans-serif"><span style="color:black">Valor Anual</span></span></span></span></span></span></p>
			</td>
		</tr>
	</thead>
	<tbody>
		<tr>
			<td style="border-bottom:1px solid black; border-left:1px solid black; border-right:1px solid black; border-top:none; height:63px; vertical-align:top">
			<p style="text-align:center"><span style="font-size:11pt"><span style="background-color:white"><span style="font-family:Calibri,sans-serif"><span style="font-size:10.0pt"><span style="background-color:white"><span style="font-family:&quot;Arial&quot;,sans-serif"><span style="color:black">RAVULIZUMABE</span></span></span></span></span></span></span></p>
			</td>
			<td style="border-bottom:1px solid black; border-left:none; border-right:1px solid black; border-top:none; height:63px; vertical-align:top">
			<p style="text-align:center"><span style="font-size:11pt"><span style="font-family:Calibri,sans-serif"><span style="font-size:10.0pt"><span style="background-color:white"><span style="font-family:&quot;Arial&quot;,sans-serif"><span style="color:black">&nbsp;100 MG/ML SOL DIL INFUS IV CT FA VD TRANS X 3 ML</span></span></span></span></span></span></p>
			</td>
			<td style="border-bottom:1px solid black; border-left:none; border-right:1px solid black; border-top:none; height:63px; vertical-align:top">
			<p style="text-align:center"><span style="font-size:11pt"><span style="font-family:Calibri,sans-serif"><span style="font-size:10.0pt"><span style="background-color:white"><span style="font-family:&quot;Arial&quot;,sans-serif"><span style="color:black">75</span></span></span></span></span></span></p>
			</td>
			<td style="border-bottom:1px solid black; border-left:none; border-right:1px solid black; border-top:none; height:63px; vertical-align:top">
			<p style="text-align:center"><span style="font-size:11pt"><span style="font-family:Calibri,sans-serif"><span style="font-size:10.0pt"><span style="background-color:white"><span style="font-family:&quot;Arial&quot;,sans-serif"><span style="color:black">R$&nbsp; 25.677,47</span></span></span></span></span></span></p>
			</td>
			<td style="border-bottom:1px solid black; border-left:none; border-right:1px solid black; border-top:none; height:63px; vertical-align:top">
			<p style="text-align:center"><span style="font-size:11pt"><span style="font-family:Calibri,sans-serif"><span style="font-size:10.0pt"><span style="background-color:white"><span style="font-family:&quot;Arial&quot;,sans-serif"><span style="color:black">R$ 1.925.810,25</span></span></span></span></span></span></p>
			</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

<p><span style="text-align:justify">* Valor unit&aacute;rio considerado a partir de consulta de pre&ccedil;o da tabela CMED. Pre&ccedil;o m&aacute;ximo de venda ao governo (PMVG) no Rio Grande do Sul (ICMS 17%). O PMVG &eacute; o resultado da aplica&ccedil;&atilde;o do Coeficiente de Adequa&ccedil;&atilde;o de Pre&ccedil;os (CAP) sobre o Pre&ccedil;o F&aacute;brica &ndash; PF, PMVG = PF*(1-CAP). O CAP, regulamentado pela Resolu&ccedil;&atilde;o n&ordm;. 3, de 2 de mar&ccedil;o de 2011, &eacute; um desconto m&iacute;nimo obrigat&oacute;rio a ser aplicado sempre que forem realizadas vendas de medicamentos constantes do rol anexo ao Comunicado n&ordm; 15, de 31 de agosto de 2017 - Vers&atilde;o Consolidada ou para atender ordem judicial. Conforme o Comunicado CMED n&ordm; 5, de 21 de dezembro de 2020, o CAP &eacute; de 21,53%. Alguns medicamentos possuem isen&ccedil;&atilde;o de ICMS para aquisi&ccedil;&atilde;o por &oacute;rg&atilde;os da Administra&ccedil;&atilde;o P&uacute;blica Direta Federal, Estadual e Municipal, conforme Conv&ecirc;nio ICMS n&ordm; 87/02, sendo aplicado o benef&iacute;cio quando cab&iacute;vel.</span></p>

<p style="text-align:justify">O ravulizumabe &eacute; produzido pela empresa ALEXION servi&ccedil;os e farmaceutica do Brasil LTDA e comercializado com o nome&nbsp; Ultomiris&reg; em&nbsp; tr&ecirc;s apresenta&ccedil;&otilde;es do produto para administra&ccedil;&atilde;o intravenosa. Com base em consulta &agrave; tabela da CMED no site da ANVISA em abril de 2026 e na prescri&ccedil;&atilde;o m&eacute;dica anexada ao processo (Evento 1, OUT6, P&aacute;gina 1), foi elaborada a tabela acima com o custo do medicamento para um ano de tratamento.</p>

<p style="text-align:justify">A Conitec publicou em julho de 2025 seu parecer sobre o uso de ravulizumabe para o tratamento de pacientes adultos e pedi&aacute;tricos com SHUa (8). Neste documento, o comit&ecirc; estimou um impacto or&ccedil;ament&aacute;rio superior a 2 bilh&otilde;es de reais em cinco anos com a incorpora&ccedil;&atilde;o deste medicamento na rede p&uacute;blica. Assim, mesmo ap&oacute;s a nova proposta de pre&ccedil;o pela ind&uacute;stria farmac&ecirc;utica, considerou-se a perman&ecirc;ncia dos elevados valores da raz&atilde;o de custo-utilidade e do impacto or&ccedil;ament&aacute;rio e deliberou-se, por maioria simples, pela n&atilde;o incorpora&ccedil;&atilde;o do medicamento na rede p&uacute;blica.&nbsp;</p>

<p style="text-align:justify">O National Institute of Health Care and Excellence (NICE) brit&acirc;nico recomenda o ravulizumabe, na sua autoriza&ccedil;&atilde;o de introdu&ccedil;&atilde;o no mercado, como uma op&ccedil;&atilde;o para o tratamento da s&iacute;ndrome hemol&iacute;tico-ur&eacute;mica at&iacute;pica (SHUa) em pessoas com peso igual ou superior a 10 kg; que n&atilde;o tenham utilizado um inibidor do complemento antes ou cuja doen&ccedil;a tenha respondido a pelo menos 3 meses de tratamento com eculizumabe mediante acordo comercial com redu&ccedil;&atilde;o de pre&ccedil;o (9). Tal decis&atilde;o baseou-se na posologia do medicamento. O tratamento atual para SHUa &eacute; a infus&atilde;o de eculizumabe a cada 2 semanas. As infus&otilde;es de ravulizumabe s&atilde;o&nbsp; a cada 8 semanas.&nbsp;</p>

<p style="text-align:justify">&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;&nbsp;A&nbsp; Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) recomenda que o ravulizumabe seja reembolsado para tratamento de pacientes adultos e pedi&aacute;tricos com um m&ecirc;s de idade ou mais com SHUa para inibir a microangiopatia tromb&oacute;tica mediada pelo complemento em condi&ccedil;&otilde;es espec&iacute;ficas tais como: diagn&oacute;stico confirmado de SHUa, evid&ecirc;ncia de microangiopatia tromb&oacute;tica cont&iacute;nua e progressiva (co&aacute;gulos sangu&iacute;neos formados em pequenos vasos sangu&iacute;neos) e evid&ecirc;ncia de pelo menos um &oacute;rg&atilde;o danificado ou disfuncional. O medicamento pode ser financiado para pacientes que fizeram um transplante de rim, mas n&atilde;o para aqueles que j&aacute; experimentaram o ravulizumabe e n&atilde;o tiveram resposta. Seu custo n&atilde;o deve ser maior do que o inibidor do complemento mais barato que &eacute; reembolsado pelo tratamento da SHUa (10).</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align:justify">incerto. N&atilde;o h&aacute; estudos comparativos com placebo ou outras estrat&eacute;gias al&eacute;m de inibi&ccedil;&atilde;o do sistema complemento. Apresenta controle dos par&acirc;metros cl&iacute;nicos da doen&ccedil;a com seguran&ccedil;a adequada e com intervalos mais longos de infus&atilde;o comparado ao eculizumabe.</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align:justify">A evid&ecirc;ncia cient&iacute;fica dispon&iacute;vel sobre a efic&aacute;cia e seguran&ccedil;a do ravulizumabe adv&eacute;m predominantemente de estudos sem grupo comparador, com amostras reduzidas, desenho aberto e risco elevado de vieses, configurando-se como evid&ecirc;ncia de baixa qualidade metodol&oacute;gica. Ainda que se reconhe&ccedil;a a limita&ccedil;&atilde;o inerente &agrave; condu&ccedil;&atilde;o de ensaios cl&iacute;nicos em doen&ccedil;as raras, os dados atualmente dispon&iacute;veis n&atilde;o permitem estabelecer, de forma robusta, a magnitude do benef&iacute;cio do medicamento em desfechos clinicamente relevantes, como preserva&ccedil;&atilde;o da fun&ccedil;&atilde;o renal ou aumento de sobrevida global.</p>

<p style="text-align:justify">Adicionalmente, o ravulizumabe apresenta elevado custo, com impacto or&ccedil;ament&aacute;rio significativo, mesmo em decis&otilde;es individuais, o que pode comprometer a aloca&ccedil;&atilde;o equitativa de recursos no &acirc;mbito do Sistema &Uacute;nico de Sa&uacute;de. A incorpora&ccedil;&atilde;o de tecnologias de alto custo com benef&iacute;cio cl&iacute;nico incerto pode implicar deslocamento de recursos de interven&ccedil;&otilde;es com maior efetividade comprovada.</p>

<p style="text-align:justify">Ressalta-se, ainda, que avalia&ccedil;&otilde;es de ag&ecirc;ncias internacionais de tecnologias em sa&uacute;de t&ecirc;m condicionado a incorpora&ccedil;&atilde;o do ravulizumabe &agrave; redu&ccedil;&atilde;o substancial de seu pre&ccedil;o, em raz&atilde;o de preocupa&ccedil;&otilde;es relacionadas &agrave; sua custo-efetividade. No &acirc;mbito nacional, a tecnologia n&atilde;o se encontra incorporada ao SUS, conforme avalia&ccedil;&atilde;o da Conitec.</p>

<p style="text-align:justify">Dessa forma, considerando a limita&ccedil;&atilde;o das evid&ecirc;ncias dispon&iacute;veis, o perfil de custo-efetividade desfavor&aacute;vel e o elevado impacto or&ccedil;ament&aacute;rio, entende-se que se imp&otilde;e o presente parecer desfavor&aacute;vel.</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<p style="text-align:justify"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?pvqkSm">1. </a>Minist&eacute;rio da Sa&uacute;de. S&iacute;ndrome hemol&iacute;tica ur&ecirc;mica. Dispon&iacute;vel em: https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/saude-de-a-a-z/s/shu#:~:text=A%20s%C3%ADndrome%20hemol%C3%ADtico%2Dur%C3%AAmica%20(SHU,plaquetas)%20e%20les%C3%A3o%20renal%20aguda.</p>

<p style="text-align:justify"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?pvqkSm">2. </a><a href="https://www.uptodate.com/contents/complement-mediated-hemolytic-uremic-syndrome-in-children/contributors">Patrick Niaudet, MDOlivia Gillion Boyer, MD, PhD</a> (2024). Complement-mediated hemolytic uremic syndrome in children.UpToDate. Dispon&iacute;vel em: <a href="https://www.uptodate.com/contents/complement-mediated-hemolytic-uremic-syndrome-in-children?search=atypical%20hemolytic%20uremic%20syndrome&amp;source=search_result&amp;selectedTitle=2%7E150&amp;usage_type=default&amp;display_rank=2#H15">Complement-mediated hemolytic uremic syndrome in children - UpToDate</a><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?pvqkSm">.</a></p>

<p style="text-align:justify"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?pvqkSm">3. </a><a href="https://www.uptodate.com/contents/complement-mediated-hemolytic-uremic-syndrome-in-children/contributors">Patrick Niaudet, MDOlivia Gillion Boyer, MD, PhD</a> (2024).Treatment and prognosis of Shiga toxin-producing Escherichia coli (STEC) hemolytic uremic syndrome in children. UpToDate. Dispon&iacute;vel em: <a href="https://www.uptodate.com/contents/treatment-and-prognosis-of-shiga-toxin-producing-escherichia-coli-stec-hemolytic-uremic-syndrome-in-children?sectionName=SUPPORTIVE%20THERAPY&amp;search=atypical%20hemolytic%20uremic%20syndrome&amp;topicRef=6084&amp;anchor=H3&amp;source=see_link#H3">Treatment and prognosis of Shiga toxin-producing Escherichia coli (STEC) hemolytic uremic syndrome in children - UpToDate</a></p>

<p style="text-align:justify"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?pvqkSm">4. Bulario Eletr&ocirc;nico ANVISA. Bula Profissional. https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/q/?numeroRegistro=198110004 Ultomiris.&nbsp;</a></p>

<p style="text-align:justify"><a href="https://www.zotero.org/google-docs/?pvqkSm">5. </a>Tanaka K, Adams B, Aris AM, Fujita N, Ogawa M, Ortiz S, Vallee M, Greenbaum LA. The long-acting C5 inhibitor, ravulizumab, is efficacious and safe in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome previously treated with eculizumab. Pediatr Nephrol. 2021 Apr;36(4):889-898. doi: 10.1007/s00467-020-04774-2. Epub 2020 Oct 13. Erratum in: Pediatr Nephrol. 2021 Apr;36(4):1033. doi: 10.1007/s00467-020-04874-z. PMID: 33048203; PMCID: PMC7910247.</p>

<p style="text-align:justify">6.&nbsp; Ariceta G, Dixon BP, Kim SH, Kapur G, Mauch T, Ortiz S, Vallee M, Denker AE, Kang HG, Greenbaum LA; 312 Study Group. The long-acting C5 inhibitor, ravulizumab, is effective and safe in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome na&iuml;ve to complement inhibitor treatment. Kidney Int. 2021 Jul;100(1):225-237. doi: 10.1016/j.kint.2020.10.046. Epub 2020 Dec 8. Erratum in: Kidney Int. 2023 Jul;104(1):205. doi: 10.1016/j.kint.2023.04.010. PMID: 33307104.</p>

<p style="text-align:justify">7. Rondeau E, Scully M, Ariceta G, Barbour T, Cataland S, Heyne N, Miyakawa Y, Ortiz S, Swenson E, Vallee M, Yoon SS, Kavanagh D, Haller H; 311 Study Group. The long-acting C5 inhibitor, Ravulizumab, is effective and safe in adult patients with atypical hemolytic uremic syndrome na&iuml;ve to complement inhibitor treatment. Kidney Int. 2020 Jun;97(6):1287-1296.</p>

<p style="text-align:justify">8. CONITEC &ndash; Comiss&atilde;o Nacional de Incorpora&ccedil;&atilde;o de Tecnologias no SUS. Ravulizumabe para o tratamento de pacientes adultos e pedi&aacute;tricos com s&iacute;ndrome hemol&iacute;tico-ur&ecirc;mica at&iacute;pica (SHUa). [Internet] 2025. Dispon&iacute;vel em: www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2025/relatorio_ravulizumabe_shua_992_2025.pdf</p>

<p style="text-align:justify">9<a href="https://www.zotero.org/google-docs/?pvqkSm">. Recommendations. Ravulizumab for treating atypical haemolytic uraemic syndrome.&nbsp; NICE [Internet]. NICE; Dispon&iacute;vel em:&nbsp; </a><a href="https://www.nice.org.uk/guidance/ta710/chapter/1-Recommendations">1 Recommendations | Ravulizumab for treating atypical haemolytic uraemic syndrome | Guidance | NICE</a></p>

<p style="text-align:justify">10<a href="https://www.zotero.org/google-docs/?pvqkSm">. Indication: For the treatment of adult and pediatric patients 1 month of age and older with atypical hemolytic uremic syndrome to inhibit complement-mediated thrombotic microangiopathy.</a> <a href="https://www.zotero.org/google-docs/?pvqkSm">| CADTH [Internet]. Dispon&iacute;vel em: </a><a href="https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK596314/#:~:text=The%20CADTH%20Canadian%20Drug%20Expert%20Committee">Ravulizumab (Ultomiris) - NCBI Bookshelf (nih.gov)</a></p>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p style="text-align:justify">Conforme relat&oacute;rio m&eacute;dico (Evento 1, OUT10, P&aacute;gina 1), datado de 29/01/2026, a parte autora apresenta hist&oacute;rico de m&uacute;ltiplas interna&ccedil;&otilde;es pr&eacute;vias por plaquetopenia e anemia hemol&iacute;tica. Na interna&ccedil;&atilde;o mais recente, evoluiu com comprometimento renal importante, realizada bi&oacute;psia renal, a qual demonstrou quadro morfol&oacute;gico compat&iacute;vel com microangiopatia tromb&oacute;tica. Consta, tamb&eacute;m, dosagem de ADAMTS13 de 84%. Diante dos achados, a despeito da aus&ecirc;ncia de exame confirmat&oacute;rio, paciente tem descrito quadro cl&iacute;nico compat&iacute;vel com sindrome hemol&iacute;tco-ur&ecirc;mica at&iacute;pica. Nesse contexto, pleiteia o uso de ravulizumabe.</p>

<p style="text-align:justify">A s&iacute;ndrome hemol&iacute;tico-ur&ecirc;mica (SHU) &eacute; uma doen&ccedil;a rara e grave que se manifesta por meio de uma tr&iacute;ade de sinais e sintomas: anemia hemol&iacute;tica microangiop&aacute;tica (ruptura dos gl&oacute;bulos vermelhos), trombocitopenia (redu&ccedil;&atilde;o das plaquetas) e les&atilde;o renal aguda. Esses sintomas podem surgir espontaneamente ou ap&oacute;s epis&oacute;dios de diarreia com sangue, dependendo da do fator etiol&oacute;gico que desencadeou a crise de hemol&iacute;tica (1). Sua ocorr&ecirc;ncia &eacute; mais frequente em menores de 5 anos de idade e acima dos 65 anos.</p>

<p style="text-align:justify">A SHU &eacute; ainda subclassificada com base em considera&ccedil;&otilde;es fisiopatol&oacute;gicas e fatores desencadeantes. As causas heredit&aacute;rias de SHU/microangiopatia tromb&oacute;tica s&atilde;o muta&ccedil;&otilde;es do gene do complemento, erros inatos do metabolismo da cobalamina&nbsp; e muta&ccedil;&otilde;es do gene <a href="https://www.uptodate.com/external-redirect?target_url=https%3A%2F%2Fwww.omim.org%2Fentry%2F601440&amp;token=tEpDslnpc0F0kICl%2Fz7sFUfdC7kgbt7z3sRDeh8bdyodgGQvvUivsbLJhl8I%2FsDP&amp;TOPIC_ID=6084">DGKE</a>. Por sua vez, as causas adquiridas de SHU descritas s&atilde;o infec&ccedil;&otilde;es (toxina Shiga, Streptococcus pneumoniae e infec&ccedil;&atilde;o viral por HIV) (2). A causa mais frequente da doen&ccedil;a s&atilde;o as infec&ccedil;&otilde;es por bact&eacute;rias produtoras da toxina Shiga, principalmente a Escherichia coli.&nbsp;</p>

<p style="text-align:justify">Em cerca de 10% dos casos de SHU, a causa n&atilde;o est&aacute; associada com a toxina Shiga e, ent&atilde;o, a doen&ccedil;a passa a ser classificada como s&iacute;ndrome hemol&iacute;tica ur&ecirc;mica at&iacute;pica (SHUa). A SHUa &eacute; uma condi&ccedil;&atilde;o cr&ocirc;nica e muito rara, causada, na maioria das vezes, por anormalidades no sistema do complemento. Tais anormalidades prejudicam os mecanismos de controle e provocam a hiperativa&ccedil;&atilde;o da via alternativa do complemento, gerando les&otilde;es endoteliais. A tr&iacute;ade anemia hemol&iacute;tica microangiop&aacute;tica, trombocitopenia e fal&ecirc;ncia renal aguda tamb&eacute;m se manifesta na SHUa (1).&nbsp;</p>

<p style="text-align:justify">O manejo inicial da SHU mediada pelo complemento &eacute; de suporte e semelhante &agrave; abordagem usada para a SHU associada &agrave; toxina Shiga. Consiste em institui&ccedil;&atilde;o precoce da terapia de suporte, terapia intensiva e na terapia renal substitutiva. Transfus&atilde;o de hemocomponentes, gerenciamento de fluidos e eletr&oacute;litos, manejo da les&atilde;o renal aguda (terapia medicamentosa ou terapia renal substitutiva se necess&aacute;rio) (3). Al&eacute;m das medidas de cuidados de suporte, o manejo da SHUa mediada pelo complemento pode incluir plasmaferese, corticoster&oacute;ides e outros imunossupressores, inibidores do sistema complemento (como eculizumabe e ravulizumabe) e transplante renal (2).</p>

Anexos

Nota Técnica 517805

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