Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
586499	Medicamento - OCRELIZUMABE	Favorável	Finalizada em 15/10/2026 19:39:24	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

NT 586499

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

Conforme laudo médico acostado ao processo, a paciente apresenta diagnóstico de esclerose múltipla primariamente progressiva (EMPP), doença neurológica desmielinizante crônica, caracterizada por comprometimento motor, sensitivo, cerebelar e cognitivo. Conforme documentação médica, apresenta diplopia, paralisia facial à esquerda, redução da força muscular em membros superiores e inferiores, alterações da sensibilidade profunda, ataxia cerebelar importante, hiperreflexia, incontinência urinária e déficit cognitivo predominantemente atencional. Apresenta incapacidade para deambular sem apoio, com pontuação EDSS 6,0, indicando comprometimento funcional significativo. A ressonância magnética realizada em 13/02/2026 identificou múltiplas lesões desmielinizantes encefálicas e medulares, além de alterações compatíveis com dano axonal crônico. A paciente realizou tratamento anterior com natalizumabe, posteriormente suspenso em razão da positividade para anticorpos contra o vírus JC (JCV), associada ao risco de leucoencefalopatia multifocal progressiva (LEMP), sendo prescrito ocrelizumabe como alternativa terapêutica.

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

600 mg por via intravenosa a cada 180 dias (6 meses), correspondentes a 2 frascos de 300 mg.

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O medicamento está inserido no SUS? *

O medicamento está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p style="text-align:justify">Conforme o PCDT da Esclerose M&uacute;ltipla vigente no SUS, embora a Esclerose M&uacute;ltipla Prim&aacute;ria Progressiva (EMPP) seja reconhecida como uma das formas cl&iacute;nicas da doen&ccedil;a, caracterizada pelo agravamento progressivo da fun&ccedil;&atilde;o neurol&oacute;gica desde o in&iacute;cio dos sintomas, os tratamentos modificadores do curso da doen&ccedil;a previstos no Protocolo n&atilde;o s&atilde;o destinados a esses pacientes. O PCDT estabelece como crit&eacute;rios de inclus&atilde;o as formas remitente-recorrente (EMRR) e secundariamente progressiva (EMSP) e, de maneira expressa, inclui o diagn&oacute;stico de EMPP entre os crit&eacute;rios de exclus&atilde;o. Dessa forma, para pacientes com EMPP, como no caso em an&aacute;lise, o atual PCDT n&atilde;o disponibiliza tratamento modificador do curso da doen&ccedil;a no &acirc;mbito do SUS.</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p style="text-align:justify">A&nbsp;esclerose m&uacute;ltipla prim&aacute;ria progressiva (EMPP)&nbsp;&eacute; uma forma da doen&ccedil;a caracterizada por progress&atilde;o cont&iacute;nua da incapacidade desde o in&iacute;cio, sem fases de surtos e remiss&otilde;es, sendo respons&aacute;vel por cerca de 10 a 15% dos casos de esclerose m&uacute;ltipla. Essa variante apresenta pior progn&oacute;stico, r&aacute;pida perda funcional e poucas op&ccedil;&otilde;es terap&ecirc;uticas eficazes. O&nbsp;ocrelizumabe, anticorpo monoclonal humanizado anti-CD20, foi o primeiro medicamento a demonstrar benef&iacute;cio cl&iacute;nico comprovado na EMPP, atuando por meio da deple&ccedil;&atilde;o seletiva de linf&oacute;citos B, que desempenham papel relevante na fisiopatologia da doen&ccedil;a.</p>

<p style="text-align:justify">O ensaio cl&iacute;nico pivotal&nbsp;ORATORIO (Montalban et al., 2017, NEJM), de fase 3, randomizado e controlado por placebo, avaliou 732 pacientes com EMPP e mostrou que o tratamento com ocrelizumabe reduziu significativamente a progress&atilde;o confirmada de incapacidade em 12 e 24 semanas, al&eacute;m de diminuir a piora na marcha (Timed 25-Foot Walk), a carga de les&otilde;es em resson&acirc;ncia magn&eacute;tica e a perda de volume cerebral, quando comparado ao placebo. O perfil de seguran&ccedil;a foi aceit&aacute;vel, com maior frequ&ecirc;ncia de rea&ccedil;&otilde;es infusionais e infec&ccedil;&otilde;es leves, mas sem diferen&ccedil;a relevante em eventos adversos graves.</p>

<p style="text-align:justify">Na extens&atilde;o aberta do ORATORIO, com seguimento de&nbsp;6,5 anos (Wolinsky et al., 2020, Lancet Neurol), observou-se que pacientes que iniciaram ocrelizumabe precocemente mantiveram benef&iacute;cios sustentados em rela&ccedil;&atilde;o &agrave; progress&atilde;o da incapacidade, menor risco de necessidade de cadeira de rodas e estabiliza&ccedil;&atilde;o em marcadores de resson&acirc;ncia magn&eacute;tica. O perfil de seguran&ccedil;a a longo prazo permaneceu consistente, sem surgimento de novos sinais relevantes.</p>

<p style="text-align:justify">Diretrizes internacionais, como a da&nbsp;American Academy of Neurology (Rae-Grant et al., 2018, Neurology), reconhecem o ocrelizumabe como a &uacute;nica terapia modificadora de doen&ccedil;a com evid&ecirc;ncia robusta para EMPP, recomendando sua considera&ccedil;&atilde;o em pacientes eleg&iacute;veis. Revis&otilde;es sistem&aacute;ticas e metan&aacute;lises mais recentes, incluindo a&nbsp;Cochrane Network Meta-Analysis (Ridley et al., 2024; Moretti, 2025), refor&ccedil;am que, embora a evid&ecirc;ncia de efic&aacute;cia seja limitada para a maioria dos imunomoduladores, o ocrelizumabe se mant&eacute;m como op&ccedil;&atilde;o promissora, ainda que a certeza global da evid&ecirc;ncia para EMPP seja baixa a moderada, em raz&atilde;o do n&uacute;mero restrito de estudos e do tempo de acompanhamento.</p>

<p style="text-align:justify">Dados de pr&aacute;tica cl&iacute;nica real tamb&eacute;m sustentam essa efic&aacute;cia. Uma revis&atilde;o sistem&aacute;tica de&nbsp;estudos observacionais (Montalban et al., 2023, Ann Clin Transl Neurol)&nbsp;mostrou que ocrelizumabe mant&eacute;m redu&ccedil;&otilde;es consistentes na taxa de surtos e progress&atilde;o de incapacidade em popula&ccedil;&otilde;es mais heterog&ecirc;neas do que as dos ensaios pivotais. Al&eacute;m disso, o recente&nbsp;OCARINA II (Newsome et al., 2025, Neurology)&nbsp;demonstrou a n&atilde;o inferioridade da formula&ccedil;&atilde;o subcut&acirc;nea frente &agrave; intravenosa, ampliando as op&ccedil;&otilde;es de administra&ccedil;&atilde;o com efic&aacute;cia e seguran&ccedil;a compar&aacute;veis. Em conjunto, esses dados consolidam o ocrelizumabe como o tratamento de maior evid&ecirc;ncia dispon&iacute;vel atualmente para a EMPP, embora a progress&atilde;o da doen&ccedil;a ainda represente importante desafio cl&iacute;nico.</p>

<p style="text-align:justify">O&nbsp;Relat&oacute;rio de Recomenda&ccedil;&atilde;o n&ordm; 446 da Conitec (abril de 2019)&nbsp;avaliou o uso do&nbsp;ocrelizumabe&nbsp;para o tratamento da&nbsp;esclerose m&uacute;ltipla prim&aacute;ria progressiva (EM-PP). A an&aacute;lise apontou que, embora os resultados sugerissem algum benef&iacute;cio em retardar a progress&atilde;o da incapacidade f&iacute;sica em pacientes com determinadas caracter&iacute;sticas cl&iacute;nicas, a&nbsp;magnitude do efeito foi considerada restrita, associada ainda a um&nbsp;perfil de seguran&ccedil;a incerto.</p>

<p style="text-align:justify">Al&eacute;m disso, a Conitec destacou o&nbsp;alto custo-efetividade incremental&nbsp;e o&nbsp;elevado impacto or&ccedil;ament&aacute;rio&nbsp;que a incorpora&ccedil;&atilde;o do medicamento acarretaria ao SUS, tornando os resultados cl&iacute;nicos observados ainda mais modestos no contexto de sa&uacute;de p&uacute;blica. Dessa forma, na&nbsp;76&ordf; Reuni&atilde;o Ordin&aacute;ria, em 04 de abril de 2019, os membros da Comiss&atilde;o deliberaram, por unanimidade, pela&nbsp;n&atilde;o incorpora&ccedil;&atilde;o do ocrelizumabe para EM-PP no SUS, com possibilidade de nova submiss&atilde;o caso fossem apresentadas evid&ecirc;ncias adicionais, especialmente an&aacute;lises estratificadas por subgrupos.</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p style="text-align:justify">Aumento da sobrevida global (considerando morte e surtos); Aumento da sobrevida livre de surtos; Ausência de progressão da incapacidade, medida pelo EDSS; Ausência de eventos adversos graves, principalmente infecciosos (por exemplo, LEMP). Melhora sintomática; Diminuição da frequência e gravidade das recorrências; e Redução do número de internações hospitalares.</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p style="text-align:justify">Considerando que a paciente apresenta diagn&oacute;stico de esclerose m&uacute;ltipla primariamente progressiva, doen&ccedil;a neurol&oacute;gica cr&ocirc;nica e progressiva, caracterizada por comprometimento motor e funcional significativo, com pontua&ccedil;&atilde;o de 6,0 na Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS), indicando incapacidade neurol&oacute;gica importante e risco de agravamento irrevers&iacute;vel. Consta hist&oacute;rico de tratamento anterior com natalizumabe, suspenso em raz&atilde;o da positividade para anticorpos contra o v&iacute;rus JC (JCV), condi&ccedil;&atilde;o associada ao risco de desenvolvimento de leucoencefalopatia multifocal progressiva (LEMP), justificando a necessidade de substitui&ccedil;&atilde;o terap&ecirc;utica.</p>

<p style="text-align:justify">Considerando que o Protocolo Cl&iacute;nico e Diretrizes Terap&ecirc;uticas (PCDT) da Esclerose M&uacute;ltipla vigente no SUS reconhece a forma primariamente progressiva da doen&ccedil;a, por&eacute;m estabelece esse diagn&oacute;stico como crit&eacute;rio de exclus&atilde;o para o tratamento com os medicamentos modificadores do curso da doen&ccedil;a nele contemplados, de modo que n&atilde;o h&aacute;, atualmente, alternativa farmacol&oacute;gica modificadora do curso da EMPP disponibilizada pelo SUS para essa popula&ccedil;&atilde;o;</p>

<p style="text-align:justify">Considerando que as evid&ecirc;ncias cient&iacute;ficas provenientes do ensaio cl&iacute;nico randomizado de fase III ORATORIO (Montalban et al., 2017) demonstraram que o ocrelizumabe proporciona redu&ccedil;&atilde;o estatisticamente significativa da progress&atilde;o confirmada da incapacidade neurol&oacute;gica, al&eacute;m de benef&iacute;cios relacionados &agrave; preserva&ccedil;&atilde;o da capacidade de marcha e &agrave; redu&ccedil;&atilde;o da atividade lesional identificada por resson&acirc;ncia magn&eacute;tica, resultados corroborados pelo acompanhamento de longo prazo do estudo (Wolinsky et al., 2020), que evidenciou benef&iacute;cios sustentados com o in&iacute;cio precoce do tratamento, embora sem demonstrar revers&atilde;o das incapacidades j&aacute; estabelecidas;</p>

<p style="text-align:justify">Considerando que as diretrizes internacionais, incluindo as recomenda&ccedil;&otilde;es da American Academy of Neurology, reconhecem o ocrelizumabe como op&ccedil;&atilde;o terap&ecirc;utica para pacientes com EMPP, especialmente diante da escassez de tratamentos modificadores do curso dessa forma cl&iacute;nica, e que a pontua&ccedil;&atilde;o EDSS 6,0 apresentada pela paciente encontra-se dentro do intervalo de incapacidade avaliado no estudo ORATORIO, embora a elegibilidade individual tamb&eacute;m dependa de outras caracter&iacute;sticas cl&iacute;nicas;</p>

<p style="text-align:justify">Considerando que a Conitec, por meio do Relat&oacute;rio de Recomenda&ccedil;&atilde;o n&ordm; 446/2019, deliberou pela n&atilde;o incorpora&ccedil;&atilde;o do ocrelizumabe para EMPP no SUS, fundamentando sua decis&atilde;o nas incertezas relacionadas &agrave; magnitude do benef&iacute;cio cl&iacute;nico, &agrave; seguran&ccedil;a em longo prazo e ao elevado impacto econ&ocirc;mico, ressalta-se que essa recomenda&ccedil;&atilde;o n&atilde;o afasta a exist&ecirc;ncia de evid&ecirc;ncias de efic&aacute;cia cl&iacute;nica, devendo ser considerada em conjunto com as particularidades do caso, especialmente a gravidade do comprometimento neurol&oacute;gico, a contraindica&ccedil;&atilde;o &agrave; continuidade do tratamento anterior e a aus&ecirc;ncia de alternativas modificadoras do curso da doen&ccedil;a disponibilizadas pelo SUS;</p>

<p style="text-align:justify">Diante do exposto, manifesta-se parecer FAVOR&Aacute;VEL &agrave; solicita&ccedil;&atilde;o do medicamento ocrelizumabe para o tratamento da paciente, considerando a gravidade e o car&aacute;ter progressivo da doen&ccedil;a, a incapacidade neurol&oacute;gica j&aacute; estabelecida, a impossibilidade de continuidade do tratamento anteriormente utilizado e a exist&ecirc;ncia de evid&ecirc;ncias cient&iacute;ficas que demonstram benef&iacute;cio do medicamento na redu&ccedil;&atilde;o da progress&atilde;o da incapacidade em pacientes com EMPP.</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<ol>
	<li style="text-align:justify">MONTALBAN, Xavier et al. Ocrelizumab versus placebo in primary progressive multiple sclerosis.&nbsp;<em>New England Journal of Medicine</em>, v. 376, n. 3, p. 209-220, 2017.&nbsp;</li>
	<li style="text-align:justify">WOLINSKY, Jerry S. et al. Long-term follow-up from the ORATORIO trial of ocrelizumab for primary progressive multiple sclerosis: a post-hoc analysis from the ongoing open-label extension of the randomised, placebo-controlled, phase 3 trial.&nbsp;<em>The Lancet Neurology</em>, v. 19, n. 12, p. 998-1009, 2020.&nbsp;</li>
	<li style="text-align:justify">RAE-GRANT, Alexander et al. Practice guideline recommendations summary: Disease-modifying therapies for adults with multiple sclerosis: Report of the Guideline Development, Dissemination, and Implementation Subcommittee of the American Academy of Neurology.&nbsp;<em>Neurology</em>, v. 90, n. 17, p. 777-788, 2018.&nbsp;</li>
	<li style="text-align:justify">RIDLEY, Ben et al. Immunomodulators and immunosuppressants for progressive multiple sclerosis: a network meta-analysis.&nbsp;<em>Cochrane Database of Systematic Reviews</em>, v. 9, p. CD015443, 2024.&nbsp;</li>
	<li style="text-align:justify">MORETTI, Antimo. What is the evidence on immunomodulators and immunosuppressants for progressive multiple sclerosis? &ndash; A Cochrane review summary with commentary.&nbsp;<em>NeuroRehabilitation</em>, v. 56, n. 4, p. 577-580, 2025.&nbsp;</li>
	<li style="text-align:justify">MONTALBAN, Xavier et al. Real-world evaluation of ocrelizumab in multiple sclerosis: a systematic review.&nbsp;<em>Annals of Clinical and Translational Neurology</em>, v. 10, n. 3, p. 302-311, 2023.&nbsp;</li>
	<li style="text-align:justify">NEWSOME, Scott D. et al. Subcutaneous ocrelizumab in patients with multiple sclerosis: Results of the phase 3 OCARINA II study.&nbsp;<em>Neurology</em>, v. 104, n. 9, e213574, 2025.&nbsp;</li>
</ol>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p>ND</p>

Anexos

Nota Técnica 586499

PDF Nota Técnica