Nota	Tecnologia	Conclusão	Status
589721	Procedimento - Transplante de medula óssea sem transfusão de hemocomponentes, com a técnica PBM - Patient Blood Managmente.	Favorável	Finalizada em 13/10/2026 13:49:47	Ver Nota

Paciente

Idade

Sexo *

Masculino

Feminino

Cidade *

Dados do Advogado do Autor

Nome do Advogado

Número OAB

Autor está representado por

Dados do Processo

Esfera/Órgão *

Vara/Serventia *

NT 589721

Esta tecnologia já foi finalizada e não pode mais ser editada

Diagnóstico Principal

CID *

Diagnóstico *

Meio(s) confirmatório(s) do diagnóstico já realizado(s) *

documentos médicos

Descrição da Tecnologia

Tipo da Tecnologia *

Registro na ANVISA? *

Situação do registro *

Nome comercial

Princípio Ativo *

Descrição *

Via de administração *

Posologia *

Uso contínuo?

Duração do tratamento

Unidade

Indicação em conformidade com a aprovada no registro? *

Previsto em Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas do Min. da Saúde para a situação clínica do demandante? *

O procedimento está inserido no SUS? *

O procedimento está incluído em *

Oncológico? *

Outras Tecnologias Disponíveis

Tecnologia

Descrever as opções disponíveis no SUS e/ou Saúde Suplementar *

<p>x</p>

Existe Genérico? *

Existe Similar? *

Descrever as opções disponíveis de Genérico ou Similar *

Custo da Tecnologia

Tecnologia

Laboratório

Marca Comercial

Apresentação

Preço de Fábrica

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da Tecnologia - Tratamento Mensal

Tecnologia

Dose Diária Recomendada

Preço Máximo de Venda ao Governo

Preço Máximo ao Consumidor

Custo da tecnologia

<p>x</p>

Fonte do custo da tecnologia

Evidências e resultados esperados

Tecnologia

Evidências sobre a eficácia e segurança da tecnologia *

<p>O transplante aut&oacute;logo de c&eacute;lulas-tronco hematopo&eacute;ticas (TMO aut&oacute;logo) permanece, h&aacute;&nbsp;<br />
mais de duas d&eacute;cadas, um dos pilares terap&ecirc;uticos no tratamento do mieloma m&uacute;ltiplo em&nbsp;<br />
pacientes eleg&iacute;veis, com benef&iacute;cio consistente em sobrevida livre de progress&atilde;o,&nbsp;<br />
profundidade de resposta e controle de doen&ccedil;a, conforme demonstrado em m&uacute;ltiplos&nbsp;<br />
ensaios cl&iacute;nicos randomizados e metan&aacute;lises. Estudos cl&aacute;ssicos como o IFM 90 e&nbsp;<br />
posteriormente o IFM 2009 e o DETERMINATION trial (NEJM, 2022) consolidaram que o&nbsp;<br />
TMO aut&oacute;logo ap&oacute;s indu&ccedil;&atilde;o com esquemas modernos (como VTD, VRd) promove maior&nbsp;<br />
profundidade de resposta e prolonga significativamente a sobrevida livre de progress&atilde;o&nbsp;<br />
quando comparado &agrave; terapia convencional isolada, mesmo na era de novos agentes,&nbsp;<br />
mantendo-se como padr&atilde;o terap&ecirc;utico em diretrizes internacionais como NCCN, ESMO e&nbsp;<br />
ASH. No caso em an&aacute;lise, a paciente de 40 anos, jovem e eleg&iacute;vel, alcan&ccedil;ou resposta&nbsp;<br />
completa ap&oacute;s m&uacute;ltiplas linhas incluindo VTD, VR + DCEP e VRd, o que representa o cen&aacute;rio&nbsp;<br />
ideal para consolida&ccedil;&atilde;o com TMO, uma vez que a evid&ecirc;ncia demonstra que a realiza&ccedil;&atilde;o do&nbsp;<br />
transplante no melhor momento de resposta est&aacute; associada a melhores desfechos a longo&nbsp;<br />
prazo.<br />
O ponto central da an&aacute;lise, entretanto, n&atilde;o &eacute; a indica&ccedil;&atilde;o do TMO em si &mdash; amplamente&nbsp;<br />
estabelecida &mdash;, mas a possibilidade de sua realiza&ccedil;&atilde;o sob protocolo de Patient Blood&nbsp;<br />
Management (PBM) em paciente que recusa transfus&atilde;o por convic&ccedil;&atilde;o religiosa. O PBM&nbsp;<br />
constitui um conjunto estruturado de estrat&eacute;gias baseadas em evid&ecirc;ncia para otimiza&ccedil;&atilde;o&nbsp;<br />
da eritropoiese, minimiza&ccedil;&atilde;o de perdas sangu&iacute;neas e manejo fisiol&oacute;gico da anemia, sendo&nbsp;<br />
reconhecido por sociedades internacionais como abordagem segura e eficaz em diferentes<br />
cen&aacute;rios cir&uacute;rgicos e hematol&oacute;gicos. No contexto espec&iacute;fico do TMO aut&oacute;logo, embora n&atilde;o&nbsp;<br />
existam ensaios cl&iacute;nicos randomizados comparando diretamente transplantes com e sem&nbsp;<br />
transfus&atilde;o (limita&ccedil;&atilde;o metodol&oacute;gica inerente &agrave; quest&atilde;o &eacute;tica), h&aacute; um corpo consistente de&nbsp;<br />
evid&ecirc;ncia proveniente de coortes retrospectivas, s&eacute;ries institucionais e estudos&nbsp;<br />
observacionais que demonstram a viabilidade do procedimento em pacientes que recusam&nbsp;<br />
transfus&atilde;o, especialmente em centros com experi&ecirc;ncia em PBM.<br />
Diversas s&eacute;ries publicadas em centros de refer&ecirc;ncia em transplante &mdash; incluindo&nbsp;<br />
institui&ccedil;&otilde;es nos Estados Unidos e Europa &mdash; avaliaram TMO aut&oacute;logo em pacientes&nbsp;<br />
Testemunhas de Jeov&aacute;, mostrando que, com protocolos rigorosos de PBM, &eacute; poss&iacute;vel&nbsp;<br />
alcan&ccedil;ar taxas de engraftment, sobrevida e mortalidade semelhantes &agrave;s de pacientes que&nbsp;<br />
recebem suporte transfusional convencional. Essas estrat&eacute;gias incluem otimiza&ccedil;&atilde;o pr&eacute;via&nbsp;<br />
da hemoglobina com eritropoetina, ferro endovenoso e corre&ccedil;&atilde;o de defici&ecirc;ncias&nbsp;<br />
nutricionais, uso de agentes antifibrinol&iacute;ticos (como &aacute;cido tranex&acirc;mico), restri&ccedil;&atilde;o de&nbsp;coletas laboratoriais, t&eacute;cnicas de conserva&ccedil;&atilde;o sangu&iacute;nea e suporte intensivo durante o&nbsp;<br />
per&iacute;odo de aplasia. Al&eacute;m disso, o uso de fatores de crescimento hematopoi&eacute;tico (G-CSF)&nbsp;<br />
acelera a recupera&ccedil;&atilde;o medular, reduzindo o per&iacute;odo de maior risco. Estudos&nbsp;<br />
observacionais mostram que, embora esses pacientes possam apresentar n&iacute;veis mais&nbsp;<br />
baixos de hemoglobina durante o nadir p&oacute;s-condicionamento, isso n&atilde;o se traduz&nbsp;<br />
necessariamente em aumento significativo de mortalidade quando manejados&nbsp;<br />
adequadamente.<br />
No contexto do mieloma m&uacute;ltiplo, o regime de condicionamento mais utilizado, melphalan&nbsp;<br />
em alta dose (geralmente 200 mg/m&sup2;), apresenta perfil de toxicidade hematol&oacute;gica&nbsp;<br />
previs&iacute;vel e transit&oacute;ria, o que facilita o planejamento dentro de protocolos de PBM. A&nbsp;<br />
previsibilidade da aplasia medular e o tempo relativamente curto at&eacute; a recupera&ccedil;&atilde;o&nbsp;<br />
hematol&oacute;gica permitem estruturar suporte cl&iacute;nico adequado, reduzindo riscos.&nbsp;<br />
Adicionalmente, h&aacute; evid&ecirc;ncia de que pacientes jovens e com bom performance status &mdash;<br />
como no caso em quest&atilde;o &mdash; apresentam melhor toler&acirc;ncia ao procedimento, o que&nbsp;<br />
refor&ccedil;a a seguran&ccedil;a relativa da abordagem.<br />
Do ponto de vista de seguran&ccedil;a, os principais riscos associados ao TMO sem transfus&atilde;o&nbsp;<br />
incluem anemia grave, trombocitopenia com risco hemorr&aacute;gico e infec&ccedil;&otilde;es durante a&nbsp;<br />
aplasia, por&eacute;m esses riscos s&atilde;o mitigados com estrat&eacute;gias de PBM e manejo intensivo.&nbsp;<br />
Importante destacar que, mesmo em transplantes convencionais, a mortalidade&nbsp;<br />
relacionada ao procedimento em centros especializados &eacute; atualmente baixa (geralmente&nbsp;<br />
&lt;2&ndash;3%), e os dados dispon&iacute;veis indicam que, em centros experientes, a realiza&ccedil;&atilde;o sem&nbsp;<br />
transfus&atilde;o n&atilde;o implica aumento substancial desse risco quando h&aacute; adequada sele&ccedil;&atilde;o e&nbsp;<br />
preparo do paciente.<br />
No caso concreto, a paciente apresenta m&uacute;ltiplos fatores favor&aacute;veis: idade jovem (40&nbsp;<br />
anos), resposta completa &agrave; terapia de indu&ccedil;&atilde;o, elegibilidade ao transplante e aus&ecirc;ncia de&nbsp;<br />
contraindica&ccedil;&otilde;es cl&iacute;nicas descritas, sendo a recusa transfusional a &uacute;nica limita&ccedil;&atilde;o. A&nbsp;<br />
aplica&ccedil;&atilde;o de PBM, portanto, n&atilde;o altera a indica&ccedil;&atilde;o do tratamento, mas sim adapta sua&nbsp;<br />
execu&ccedil;&atilde;o &agrave;s condi&ccedil;&otilde;es individuais do paciente, mantendo o objetivo terap&ecirc;utico. A&nbsp;<br />
aus&ecirc;ncia de alternativas terap&ecirc;uticas com efic&aacute;cia equivalente ao TMO nesse cen&aacute;rio &mdash;<br />
especialmente considerando que a paciente j&aacute; recebeu m&uacute;ltiplas linhas &mdash; refor&ccedil;a a&nbsp;<br />
necessidade de realiza&ccedil;&atilde;o do transplante como estrat&eacute;gia de consolida&ccedil;&atilde;o.<br />
Em s&iacute;ntese, a literatura cient&iacute;fica demonstra de forma consistente que o TMO aut&oacute;logo &eacute;&nbsp;<br />
tratamento padr&atilde;o e altamente eficaz no mieloma m&uacute;ltiplo em pacientes eleg&iacute;veis, e que&nbsp;<br />
sua realiza&ccedil;&atilde;o sob protocolos de Patient Blood Management &eacute; vi&aacute;vel, segura e respaldada&nbsp;<br />
por evid&ecirc;ncia observacional robusta, ainda que sem ensaios randomizados espec&iacute;ficos. No&nbsp;<br />
contexto cl&iacute;nico apresentado, a aplica&ccedil;&atilde;o dessas evid&ecirc;ncias &eacute; direta, sustentando a&nbsp;<br />
indica&ccedil;&atilde;o do procedimento com adapta&ccedil;&atilde;o t&eacute;cnica para respeitar a autonomia da paciente,&nbsp;<br />
sem comprometer o benef&iacute;cio terap&ecirc;utico esperado.</p>

Benefício/efeito/resultado esperado da tecnologia *

<p>Consolida&ccedil;&atilde;o da resposta completa;<br />
Prolongamento da sobrevida livre de progress&atilde;o;<br />
Potencial melhora de desfechos a longo prazo.<br />
&nbsp;</p>

Recomendações da CONITEC para a situação clínica do demandante *

Conclusão

Tecnologia

Conclusão Justificada *

Conclusão *

<p>A paciente apresenta mieloma m&uacute;ltiplo em resposta completa ap&oacute;s m&uacute;ltiplas linhas, sendo&nbsp;<br />
candidata ideal ao TMO aut&oacute;logo, que constitui padr&atilde;o terap&ecirc;utico com benef&iacute;cio&nbsp;<br />
comprovado.<br />
A recusa transfusional por convic&ccedil;&atilde;o religiosa n&atilde;o contraindica o procedimento, desde que&nbsp;<br />
adotadas estrat&eacute;gias de Patient Blood Management (PBM), que possuem suporte na&nbsp;<br />
literatura e experi&ecirc;ncia cl&iacute;nica consolidada.<br />
Al&eacute;m disso:<br />
o procedimento &eacute; j&aacute; incorporado ao SUS<br />
n&atilde;o h&aacute; alternativa terap&ecirc;utica equivalente com mesmo benef&iacute;cio<br />
a adapta&ccedil;&atilde;o com PBM respeita autonomia do paciente sem comprometer a efic&aacute;cia<br />
Dessa forma, conclui-se que h&aacute; fundamenta&ccedil;&atilde;o t&eacute;cnico-cient&iacute;fica para realiza&ccedil;&atilde;o de TMO&nbsp;<br />
aut&oacute;logo com estrat&eacute;gia PBM no caso analisado.<br />
&nbsp;</p>

Há evidências científicas? *

Considera-se urgência as situações de ocorrência imprevista de agravo à saúde, com ou sem risco potencial de vida, cujo portador necessita da assistência médica imediata (Resolução CFM 1451/95)

Justifica-se a alegação de urgência, conforme definição de Urgência e Emergência do CFM? *

Justificativa *

Referências bibliográficas *

<p>Attal M, Harousseau JL, Stoppa AM, Sotto JJ, Fuzibet JG, Rossi JF, Casassus P, Maisonneuve&nbsp;<br />
H, Facon T, Ifrah N, Payen C, Bataille R&nbsp;A prospective, randomized trial of autologous bone marrow transplantation and&nbsp;<br />
chemotherapy in multiple myeloma.<br />
New England Journal of Medicine. 1996;335(2):91&ndash;97.<br />
Attal M, Lauwers-Cances V, Hulin C, Leleu X, Caillot D, Escoffre M, Arnulf B, Macro M,&nbsp;<br />
Belhadj K, Garderet L, Roussel M, Mathiot C, Fermand JP, et al.<br />
Lenalidomide, bortezomib, and dexamethasone with transplantation for myeloma.<br />
New England Journal of Medicine. 2017;376:1311&ndash;1320. (IFM 2009 Study)<br />
Richardson PG, Jacobus SJ, Weller EA, Hassoun H, Stewart AK, Stadtmauer EA, Lonial S, Raje&nbsp;<br />
NS, Alsina M, Hurd DD, et al.<br />
Triplet therapy, transplantation, and maintenance until progression in myeloma.<br />
New England Journal of Medicine. 2022;387:132&ndash;147. (DETERMINATION Trial)<br />
Kumar SK, Callander NS, Adekola K, Anderson L, Baljevic M, Campagnaro E, Castillo JJ,&nbsp;<br />
Chandler JC, Costello C, Faiman B, et al.<br />
NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Multiple Myeloma.<br />
Journal of the National Comprehensive Cancer Network (JNCCN). Atualiza&ccedil;&atilde;o cont&iacute;nua.<br />
Dimopoulos MA, Moreau P, Terpos E, Mateos MV, Zweegman S, Cook G, Delforge M, Hajek&nbsp;<br />
R, Schjesvold F, Cavo M, et al.<br />
Multiple myeloma: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and followup.<br />
Annals of Oncology. 2021;32(3):309&ndash;322.<br />
Shander A, Javidroozi M, Ozawa S, Hare GMT.<br />
What is really dangerous: anaemia or transfusion?<br />
British Journal of Anaesthesia. 2011;107(Suppl 1):i41&ndash;i59.</p>

NatJus Responsável *

Instituição Responsável *

Nota técnica elaborada com apoio de tutoria? *

Outras Informações *

<p>A autoria do presente documento n&atilde;o &eacute; divulgada, nos termos do artigo 3&ordm;, &sect;1&ordm;, da&nbsp;<br />
Resolu&ccedil;&atilde;o n&ordm; 479/2022, do Conselho Nacional de Justi&ccedil;a</p>

Anexos

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Nota Técnica 589721

PDF Nota Técnica